5月11日，禮來(lái)和RNA活化療法公司MiNA Therapeutics宣布了一項全球研究合作，利用MiNA專(zhuān)有的小分子活化RNA（saRNA）技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)新的候選藥物。
根據協(xié)議條款，MiNA將利用其saRNA平臺研究禮來(lái)選定的五個(gè)目標，旨在解決禮來(lái)關(guān)鍵療法關(guān)注領(lǐng)域的疾病。禮來(lái)將負責候選藥物的臨床前和臨床開(kāi)發(fā)，并保留合作產(chǎn)生的任何產(chǎn)品的獨家商業(yè)化權利。MiNA將獲得2500萬(wàn)美元的預付款，并有資格獲得潛在的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化里程碑，每個(gè)目標總額高達2.45億美元，以及從合作產(chǎn)生的產(chǎn)品銷(xiāo)售額中獲得分層版稅。
與此同時(shí)，渤健（Biogen）和Capsigen公司也宣布，兩者已經(jīng)達成了一項戰略研究合作，以設計新的腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼，該衣殼有可能提供轉化基因療法，解決各種中樞神經(jīng)系統和神經(jīng)肌肉疾病的潛在遺傳原因。
作為合作的一部分，Capsigen公司專(zhuān)利的TRADE™平臺和相關(guān)技術(shù)將被用于創(chuàng )建和鑒定新的AAV衣殼，以滿(mǎn)足疾病特異性轉導譜。衣殼是保護和促進(jìn)病毒基因有效載荷進(jìn)入宿主細胞的蛋白質(zhì)外殼。此次合作將利用Capsigen的衣殼工程專(zhuān)業(yè)知識和渤健的發(fā)現、開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化能力，以加速向需要的患者提供基因治療。
根據協(xié)議條款，Capsigen將應用其載體工程方法開(kāi)發(fā)新型衣殼，以滿(mǎn)足高度定制的疾病特異性轉導譜。渤健將獲得Capsigen專(zhuān)有技術(shù)下的獨家許可證，用于未知數量的中樞神經(jīng)系統和神經(jīng)肌肉疾病靶點(diǎn)。Capsigen將獲得1500萬(wàn)美元的預付款，如果合作項目達到某些發(fā)展里程碑和銷(xiāo)售閾值，則有資格獲得高達4200萬(wàn)美元的潛在研究里程碑，以及高達12.5億美元的潛在開(kāi)發(fā)和商業(yè)付款。Capsigen也有資格獲得未來(lái)凈銷(xiāo)售的產(chǎn)品，其中包括合作產(chǎn)生的衣殼版稅。
參考來(lái)源：
1.Lilly and MiNA Therapeutics Announce saRNA Research Collaboration
2.Biogen and Capsigen Announce Collaboration to Discover and Develop Novel AAV Capsids for Targeted CNS and Neuromuscular Disorders
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