2020年7月，藥品審評中心（CDE）發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》細則，中國版的“突破性療法”認定正式問(wèn)世。截至目前，CDE網(wǎng)站最新信息顯示，有46款新藥被納入突破性治療品種。
名單：國內46款突破性治療新藥
從藥品種類(lèi)上看，抗腫瘤藥物數量?jì)?yōu)勢顯著(zhù)，占認定數量的68%，是最熱門(mén)賽道；
從藥品分類(lèi)上看，生物藥品種共17項，占比37%；化學(xué)藥29項，占比63%，化學(xué)藥暫勝一籌。
從地域來(lái)看，最活躍的是江蘇，共有17個(gè)品種納入突破性治療藥品中，占據全國的37%，其中國產(chǎn)藥品11個(gè)、進(jìn)口藥品6個(gè)，國產(chǎn)藥品引領(lǐng)突破性進(jìn)展可見(jiàn)一斑。
其次是上海（13個(gè)）、廣東（6個(gè)）、北京（6個(gè)）、天津（2個(gè)），在省級（直轄市）層面上，排名前5的省份占據了全國89%的品種，與國家重大戰略地區相吻合，即長(cháng)三角、珠三角（粵港澳大灣區）和京津冀地區。
從藥企占據量來(lái)看，武田占據4款、恒瑞占據3款、迪哲（江蘇）醫藥占據3款，成最大三位贏(yíng)家。
標簽：潛力藥物的突破
“突破性療法（BreakthroughTherapy）”源于《美國食品和藥物管理局安全及創(chuàng )新法案》的規定，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床證據顯示出顯著(zhù)優(yōu)于現有療法的藥品。
突破性療法認定通道由美國FDA在2012年7月設立，旨在加速該藥品的開(kāi)發(fā)和審評程序，是繼快速通道、加速批準、優(yōu)先審評之后，FDA又一重要、特別的新藥評審通道。
與其他批準路徑不同，“突破性療法”更強調某種藥物相比現有療法的突破性。但實(shí)際上，某療法只需滿(mǎn)足一定的標準就可獲得突破性療法資格認定，而不是要求治愈某個(gè)疾病。
嚴格意義上來(lái)說(shuō)，突破性療法是FDA對于有潛力的藥物賦予的一個(gè)標簽，但是并不意味著(zhù)每一個(gè)被賦予這個(gè)標簽的藥物都有劃時(shí)代的突破，很多藥物在進(jìn)一步的試驗中并沒(méi)有表現出他們在前期所展現的潛力而最終被取消突破性療法標簽甚至被放棄申報。
所以，準確來(lái)說(shuō)應該是“潛在突破性療法”，是業(yè)界尋找審評中心青睞和支持的一種較為實(shí)用的途徑，而不是獲批上市的承諾。
優(yōu)勢：審評加快近3個(gè)月
除了可以享受“快速通道”的所有優(yōu)惠待遇和特權，還能得到審評中心的格外關(guān)照，高層評審人員將會(huì )直接介入臨床的設計：
給申辦方提出關(guān)于臨床方案設計、中期分析，研究之間數據橋接的方法，研究規模縮減和定制設計終點(diǎn)的建議，讓早期研究中顯示出良好的前景的藥物盡快進(jìn)入市場(chǎng)，而不必完成傳統的3個(gè)階段（Ⅰ～Ⅲ期臨床研究）的開(kāi)發(fā)計劃。
此外，獲得“突破性療法”認定的項目反饋時(shí)間不超過(guò)60天，確保評審更加高效。
據統計，2013—2020年，FDA獲批的新藥中，33%被授予突破性治療藥物認定（112/341）。
獲批的突破性治療藥物認定的藥品，研發(fā)時(shí)間顯著(zhù)縮短（中位數4.8vs.8年）：普通藥物評審時(shí)間為9-10個(gè)月，獲突破性療法認定的藥物平均為6.1個(gè)月，審批階段平均至少加快了2.9個(gè)月。
2013年—2019年，FDA共計授予336項突破性療法（以適應癥計算），其中150項（以適應癥計算）已獲批上市，獲批比例為45%，獲批概率明顯高于行業(yè)平均水平。
突破性療法儼然成為藥物獲批的風(fēng)向標，代表著(zhù)藥物研發(fā)的最新突破。
若藥品最后不需要經(jīng)歷臨床III期即可獲批上市，對藥企資金投入、研發(fā)周期的縮減，效果是立竿見(jiàn)影的。
中國化：3種加速通道效果圖
中國CDE學(xué)習FDA的加速通道模式后，結合中國創(chuàng )新藥研發(fā)總體情況，前后設置了“附條件批準上市”，“優(yōu)先審評審批”和“突破性治療藥物程序”，體現了側重點(diǎn)從“量”到“質(zhì)”的轉變。
優(yōu)先審評審批政策設立之初，傾向于解決有臨床價(jià)值的創(chuàng )新藥和臨床急需的高水平仿制藥在“量”上的問(wèn)題，配合解決藥品注冊申請積壓的問(wèn)題；在審評積壓?jiǎn)?wèn)題基本解決，國內臨床需求基本滿(mǎn)足之后，優(yōu)先審評審批程序適用范圍則更加傾向于具有明顯臨床價(jià)值的新藥。
附條件批準上市政策是借鑒了FDA的加速批準通道，是一種先批準后驗證的藥物監管模式：附條件批準通道適用于治療嚴重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病及罕見(jiàn)病的藥品、公共衛生方面急需的藥品。
申請突破性治療藥物，需同時(shí)滿(mǎn)足兩個(gè)條件：
用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病；
尚無(wú)有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng )新藥或者改良型新藥等。
藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強指導，且在上市申請階段納入優(yōu)先審評審批。
突破性療法將會(huì )是未來(lái)一個(gè)重要的標簽，獲得的通道加持最多，可以有效縮短的時(shí)間理論上最多，給予“精品良藥”最 大 程 度的“獎勵”，同樣代表著(zhù)中國創(chuàng )新藥的水平。
但我們必須意識到，優(yōu)厚的待遇意味著(zhù)突破性治療藥物的篩選更加嚴格，需要企業(yè)拿出“真本事”潛心鉆研，實(shí)現臨床療效的“真突破”，角逐“突破性治療藥物”賽道。
作者簡(jiǎn)介
羅志波，博士，畢業(yè)于清華大學(xué)，現任廣州白云山醫藥集團股份有限公司白云山制藥總廠(chǎng)藥物研究所主任工程師，主要從事新藥立項評估與新藥開(kāi)發(fā)工作。
作為負責人完成新藥項目調研超過(guò)50項，參與引進(jìn)一類(lèi)新藥項目9項，已成功引進(jìn)立項3項。主持廣州市專(zhuān)利工作專(zhuān)項資金項目，作為主要研究骨干參與國家重點(diǎn)研發(fā)計劃專(zhuān)項課題，中國工程院重大咨詢(xún)項目，國家自然科學(xué)基金項目，廣東省軟科學(xué)項目等7項國家、省部級項目。相關(guān)研究成果以第一作者身份發(fā)表SCI論文8篇，中文科研論文2篇，會(huì )議論文9篇，申請專(zhuān)利17項（授權3項），參編專(zhuān)著(zhù)2部。
責任編輯：八角
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