武田中國近日宣布瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）正式上市，為用于確診為法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者的長(cháng)期的人源性酶替代治療，將為中國法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者提供更多的長(cháng)期酶替代治療選擇。在上市會(huì )上，武田中國同步宣布支持“酶好新生，馭光前行”法布雷病患者關(guān)愛(ài)計劃。該計劃由中國健康促進(jìn)基金會(huì )、中國初級衛生保健基金會(huì )及無(wú)錫靈山慈善基金會(huì )共同參與，為中國法布雷患者提供從病例篩查、疾病管理及減輕疾病負擔的全方位解決方案。上海市罕見(jiàn)病防治基金會(huì )李定國教授、上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院腎內科陳楠教授等眾多專(zhuān)家出席上市會(huì )，并圍繞法布雷病臨床診療經(jīng)驗及最新診療手段進(jìn)行了深入探討。
法布雷病是一種罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內代謝產(chǎn)物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無(wú)汗和不散熱等癥狀。隨著(zhù)病程進(jìn)展，癥狀會(huì )逐漸加重并出現腎、心等器官病變，諸如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如得不到有效治療將嚴重危及生命。2018年，我國將法布雷病列入首批罕見(jiàn)病目錄。
酶替代療法（ERT）是被國內外權威指南/共識推薦為法布雷病的標準療法。該療法通過(guò)特異性地補充患者體內缺乏的酶，減少患者細胞內GL3的沉積，有效減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩定腎功能，從而改善患者的生活質(zhì)量和預后。
“法布雷患者多數在青少年時(shí)期就開(kāi)始出現癥狀，并隨病程進(jìn)展而逐漸加重。規范化、足劑量的早期酶替代療法治療對于患者病情的改善、嚴重并發(fā)癥的預防都起著(zhù)至關(guān)重要的作用。人源性酶替代療法的引入，將為中國法布雷病患者提供更多的治療選擇。”上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院腎內科陳楠教授表示。
作為人源性酶替代療法，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可為法布雷病患者提供長(cháng)期的心臟、腎 臟保護。據一項10年的法布雷病結局調查（FOS）分析顯示，患者在接受瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）治療的10年期間，腎、心功能正常的患者可基本保持器官機能的穩定；既往腎功能下降或患有左心室肥大的患者，其器官病變狀況可得到有效延緩。目前，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）已在超過(guò)60個(gè)國家/地區上市，臨床應用近20年，全球有超過(guò)42,000患者獲益。2018年3月，瑞普佳（阿加糖酶α注射用濃溶液）入選國家藥品監管局藥品審評中心發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥名單，通過(guò)專(zhuān)門(mén)通道的加速審評和審批，并于2020年8月獲批，同年12月被納入山東大病保險保障范圍。
作為罕見(jiàn)病中的一種，法布雷病在中國目前還面臨疾病認知率低、診斷率低、治療率低等眾多挑戰，患者的緊迫需求亟待滿(mǎn)足。秉承“以患者為先”的企業(yè)理念，武田中國在本次上市會(huì )上宣布將攜手各方共同推出“酶好新生，馭光前行”法布雷病患者關(guān)愛(ài)計劃，從三個(gè)維度為中國法布雷病患者提供解決方案：第一，通過(guò)精準樣本檢測手段和專(zhuān)家的指導建議，幫助提高臨床醫生識別、診斷法布雷病的臨床技能，惠及更多患者；第二，由專(zhuān)職護士團隊為罕見(jiàn)病患者包括法布雷病患者提供非醫學(xué)診療的疾病管理服務(wù)，包含疾病知識、護理建議、心理支持、隨訪(fǎng)管理及個(gè)性化咨詢(xún)服務(wù)；第三，為降低患者疾病負擔，設立罕見(jiàn)病專(zhuān)項基金，基于“無(wú)畏救助”平臺，通過(guò)專(zhuān)業(yè)有效的慈善組織整合社會(huì )資源，最大化減輕患者的經(jīng)濟壓力。
“武田在罕見(jiàn)病領(lǐng)域深耕多年，擁有強大的研發(fā)團隊及豐富管線(xiàn)，在溶酶體疾病的療法開(kāi)發(fā)上有著(zhù)深厚的歷史傳承。我們很高興能夠將瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）加速引進(jìn)中國市場(chǎng)，為更多的中國法布雷病患者帶來(lái)治療新希望。” 武田中國總裁單國洪先生表示：“在加速引進(jìn)創(chuàng )新產(chǎn)品的同時(shí)，武田將繼續密切關(guān)注罕見(jiàn)病患者的實(shí)際需求，積極攜手各方共同探索罕見(jiàn)病領(lǐng)域的診治和保障解決方案，全方位實(shí)現患者關(guān)愛(ài)，為中國罕見(jiàn)病患者創(chuàng )造健康生活和美好未來(lái)。”
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