與許多腦部疾病一樣，肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱(chēng)“漸凍癥”）仍然是藥物研發(fā)人員難以攻克的目標。有希望的療法一次又一次地失敗，給下一個(gè)可能成功的療法增加了越來(lái)越大的壓力。目前，只有2種藥物被用來(lái)對抗這種疾病，而且都有其局限性。
在正在開(kāi)發(fā)的新藥中，最受關(guān)注的一種來(lái)自美國馬薩諸塞州劍橋市Amylyx制藥公司。去年，一項小規模研究的結果顯示，與接受安慰劑的患者相比，接受Amylyx的藥物（AMX0035）治療的患者在說(shuō)話(huà)、行走和寫(xiě)作等基本功能方面表現出改善。研究還發(fā)現，接受AMX0035治療后，患者的功能衰退較慢，壽命更長(cháng)。
有了這些結果，Amylyx得出結論，它有足夠的證據來(lái)尋求批準。今年3月，該公司表示，將在今年上半年向加拿大衛生部提交營(yíng)銷(xiāo)申請。周三，該公司又宣布，計劃在2021年底前向歐盟監管機構提交營(yíng)銷(xiāo)申請。
但在美國，監管時(shí)間可能要長(cháng)得多，因為Amylyx剛剛還透露，美國FDA希望在該公司提交AMX0035上市申請之前，看到一項額外的安慰劑對照研究的數據。為了滿(mǎn)足這一要求，Amylyx打算在歐洲和美國開(kāi)展一項后期臨床試驗，預計7月至9月開(kāi)始入組患者。
Amylyx高層表示，他們將與FDA合作，盡快滿(mǎn)足這些數據需求。盡管如此，周三的聲明還是讓人對這起不同尋常的監管案例產(chǎn)生了更多疑問(wèn)。
通常情況下，FDA是制藥公司在醫藥市場(chǎng)上尋求監管批準的第一站。尤其是當公司總部設在美國或在美國經(jīng)營(yíng)部分臨床項目時(shí)。然而，Amylyx卻先在加拿大和歐洲提交AMX0035上市申請，然后才在美國申請。
Amylyx聯(lián)合創(chuàng )始人兼聯(lián)合首席執行官Josh Cohen在3月份接受BioPharma Dive采訪(fǎng)時(shí)表示：“我想說(shuō)的是，加拿大衛生部與我們的合作非常迅速。坦率地說(shuō)，我認為FDA現在也正處于這一點(diǎn)上，但他們花了一點(diǎn)時(shí)間才恢復過(guò)來(lái)。”
對于患者團體如美國ALS協(xié)會(huì )（The ALS Association）來(lái)說(shuō)，美國的停擺反映了FDA更大的問(wèn)題。在一份聲明中，該協(xié)會(huì )對FDA進(jìn)行了譴責，稱(chēng)該機構沒(méi)有像同行那樣，努力盡快推出新的ALS療法。
ALS協(xié)會(huì )主席兼首席執行官Calaneet Balas在周三的聲明中表示：“患有ALS的美國人應該得到加拿大人和歐洲人很快就會(huì )得到的潛在有益療法。我們已經(jīng)要求FDA盡快批準AMX0035。但到目前為止，這些呼吁都被忽略了。”
值得注意的是，FDA對AMX0035的立場(chǎng)是在另一種治療ALS的實(shí)驗藥物引起爭議后不久提出的。去年年底，美國紐約一家名為Brainstorm Cell Therapeutics的生物技術(shù)公司披露，其基于干細胞的ALS療法沒(méi)有達到后期試驗的主要目標。盡管失敗了，Brainstorm首席執行官ChaimLebovitz表示，有信心繼續推進(jìn)這款干細胞療法。
不過(guò)，到了2月份，批準前景似乎暗淡。Brainstorm表示，已經(jīng)收到了來(lái)自FDA的回復，該機構認為沒(méi)有足夠的證據支持上市申請。
這一聲明也遭到了患者團體和倡導者的強烈譴責，他們責備FDA沒(méi)有認識到對ALS新療法的緊迫需求。Brainstorm仍然可以在沒(méi)有額外數據的情況下提交申請，盡管在FDA的反饋之后獲得批準的可能性很小。
在這些批評之后，FDA采取了不同尋常的步驟，在一份新聞稿中解釋了它對Brainstorm公司干細胞療法的立場(chǎng)。該機構表示：“從已經(jīng)傳達給ALS社區的數據來(lái)看，人們非常希望這種產(chǎn)品能夠在A(yíng)LS的管理方面至少提供一個(gè)適度的突破，如果不是更實(shí)質(zhì)性的突破的話(huà)。但是，后期研究的結果表明，數據顯然不支持這種療法的臨床益處。”
從那以后，ALS協(xié)會(huì )進(jìn)行了自己不尋常的發(fā)聲。本月初，在Calaneet Balas受到“危險和低俗的社交媒體攻擊”后，該協(xié)會(huì )董事會(huì )明確聲明了對Balas的支持。
參考來(lái)源：
1.FDA faces backlash after seeking more data on an experimental ALS therapy
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