根據最新消息顯示，諾華脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）已獲批納入英國國家醫療服務(wù)體系（NHS）中。
諾華脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma，被認為是世界上最昂貴的藥物，該療法每劑標價(jià)高達179萬(wàn)英鎊（合247.25萬(wàn)美元），患者可以通過(guò)英國NHS獲得該療法的治療機會(huì )。價(jià)格方面，英國NHS與諾華公司達成了一定的協(xié)議折扣，但具體數額并沒(méi)有對外公布。NHS對此表示，這是一項“對納稅人公平的價(jià)格”，并且已經(jīng)與Zolgensma制造商諾華達成了“具有里程碑意義的交易”。
諾華Zolgensma是首 個(gè)治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達SMN蛋白的正常基因，裝載在A(yíng)AV9病毒載體中，患者通過(guò)靜脈輸注給藥，注入的基因將使得患者體內能夠持續表達SMN蛋白。因此，Zolgensma是一款針對疾病根源，有一次性治愈預期效果的基因療法。臨床研究顯示，在有癥狀和無(wú)癥狀的脊髓性肌萎縮患者中，患者接受單次輸注Zolgensma治療后，表現出了具有臨床意義的治療益處。根據資料顯示，Zolgensma已經(jīng)在多達37個(gè)國家和地區獲批，治療了超過(guò)800例患兒，2020年Zolgensma實(shí)現了9.2億美元的銷(xiāo)售收入，收入漲幅達到了150%。
脊髓性肌肉萎縮癥是一種由特定基因功能缺失導致肌肉力量下降的疑難病癥。幼兒期之前的發(fā)病率為每10萬(wàn)人中1至2人發(fā)病。治療脊髓性肌萎縮，全球已有2款藥物上市，除諾華Zolgensma之外，另一款來(lái)自渤健與合作伙伴Ionis開(kāi)發(fā)的藥物Spinraza（nusinersen）于2016年獲批，Spinraza也是全球首 個(gè)治療SMA的藥物，該藥物在中國內地于2019年2月底獲批，用于5q脊髓性肌萎縮癥（5q-SMA）患者的治療，成為中國市場(chǎng)首 個(gè)治療SMA的藥物。盡管Zolgensma不是的第一個(gè)獲批上市的療法，但與Spinraza相比，Zolgensma具有只需要一次性注射的優(yōu)勢。
外界分析認為，Zolgensma成功納入英國醫保體系，為英國價(jià)格監管機構國家衛生與臨床優(yōu)化研究所(NICE) 最終批準該藥物鋪平的道路。此前英國NICE發(fā)布指南草案，推薦Zolgensma用于治療年齡在12個(gè)月以下的1型脊髓性肌萎縮嬰兒。指南草案現目前已開(kāi)放供公眾監督，直至2021年4月6日。
參考來(lái)源：
1.Novartis’s SMA gene therapy Zolgensma to be available for NHS use
2.Zolgensma: World's most expensive drug licensed for use on NHS to treat Spinal Muscular Atrophy
3.Novartis' ￡1.79M gene therapy Zolgensma scores cost watchdog's backing, threatening Biogen's Spinraza
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