在剛剛過(guò)去的2月份，美國食品與藥品監督管理局（FDA）批準了8款新藥上市，其中7款為相關(guān)領(lǐng)域內首創(chuàng )新藥，1款為CAR-T細胞療法。在國內，國家藥監局藥品審評中心（CDE）將3款產(chǎn)品納入了突破性治療品種目錄，其中兩款為PD-L1單抗，一款為BCMA CAR-T細胞療法
8款新藥獲FDA批準
NO.1
藥品名稱(chēng)：Pepaxto
獲批時(shí)間：2月26日
標簽：首 個(gè)抗癌肽偶聯(lián)藥物
疾病：多發(fā)性骨髓瘤
2月26日，FDA加速批準了Oncopeptides旗下靜脈注射產(chǎn)品Pepaxto（melphalanflufenamide，又名melflufen），與地塞米松聯(lián)用，治療復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成人患者。這些患者此前至少接受過(guò)四種療法，并且對至少一種蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑、靶向CD38的單克隆抗體不耐受。
這是FDA批準的首 個(gè)抗癌肽偶聯(lián)藥物（peptide drug conjugate）。Oncopeptides通過(guò)創(chuàng )新技術(shù)將烷化劑與靶向氨肽酶的多肽偶聯(lián)在一起。在一項涉及15例復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的2期研究中，經(jīng)過(guò)該藥物治療的患者疾病總緩解率為23.7％，中位緩解持續時(shí)間為4.2個(gè)月。
NO.2
藥品名稱(chēng)：NULIBRY
獲批時(shí)間：2月26日
標簽：首 個(gè)治療MoCD的創(chuàng )新療法
疾病：A型鉬輔因子缺乏癥
2月26日，FDA批準了OriginBiosciences旗下注射制劑Nulibry (fosdenopterin)，用于治療A型鉬輔因子缺乏癥（MoCD）這一罕見(jiàn)的遺傳疾病。這是一種環(huán)吡喃蝶呤單磷酸（cPMP）底物替代療法，也是FDA針對MoCD批準的首 個(gè)療法。
MoCD A型是一種常染色體隱性遺傳的先天性代謝障礙，患者無(wú)法自主產(chǎn)生環(huán)吡喃蝶呤單磷酸（cPMP）。這種疾病進(jìn)展十分迅速，嬰兒死亡率極高，即使存活患者也可能會(huì )遭受不可逆的神經(jīng)損傷。Nulibry能夠代替患者體內丟失的cPMP，13名接受該療法的患者三年生存率達到了84%。
NO.3
藥品名稱(chēng)：AMONDYS 45
獲批時(shí)間：2月25日
標簽：首 個(gè)外顯子45跳躍型DMD靶向藥
疾病：杜氏肌營(yíng)養不良
2月25日，FDA批準了SareptaTherapeutics公司旗下反義寡核苷酸注射劑Amondys 45 (Casimersen)上市，用于治療經(jīng)基因檢測證實(shí)存在外顯子45跳躍的杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）患者。
這是FDA批準的首 個(gè)針對這類(lèi)突變患者的靶向療法，也是繼Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后，FDA批準的第3個(gè)用于RNA外顯子跳躍突變DMD的反義寡核苷酸療法。Sarepta公司透露，這款新療法在價(jià)格方面講與此前的反義寡核苷酸療法“相似”。
NO.4
藥品名稱(chēng)：COSELA
獲批時(shí)間：2月12日
標簽：首 款骨髓保護劑
疾病：廣泛期非小細胞肺癌
2月12日，FDA 批準G1Therapeutics 旗下注射制劑Cosela（trilaciclib），用于廣泛期非小細胞肺癌（ES-SCLC）成人患者，以降低化療誘導的骨髓抑制的發(fā)生率。通常，化學(xué)療法在殺死癌細胞的同時(shí)，也會(huì )損害人體正常組織，尤其是骨髓。而Cosela能夠通過(guò)抑制細胞周期蛋白依賴(lài)性激酶4/6，來(lái)保護骨髓細胞免受化療引起的損傷。
據悉，Cosela是全球第一款也是唯一一款可降低化療誘導的骨髓抑制發(fā)生率的骨髓保護療法。
NO.5
藥品名稱(chēng)：EVKEEZA
獲批時(shí)間：2月11日
標簽：首 個(gè)結合并阻斷ANGPTL3的靶向療法（罕見(jiàn)病）
疾病：純合子家族性高膽固醇血癥
2月11日，再生元旗下“first-in-class”降脂療法Evkeeza（evinacumab-dgnb）獲FDA批準，聯(lián)合其它降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的療法，用于治療12歲及以上的純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的患者。
人血管生成素樣蛋白3基因（ANGPTL3）是一種在脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的蛋白質(zhì)，在調節甘油三酯和膽固醇水平上具有關(guān)鍵性作用。而Evkeeza是FDA批準的首 個(gè)結合并阻斷ANGPTL3的靶向療法，在臨床研究中，與接受該療法的患者比安慰劑組的LDL-C水平降低了49%。
NO.6
藥品名稱(chēng)：Breyanzi
獲批時(shí)間：2月5日
標簽：第4款CAR-T療法
疾病：治療復發(fā)性或難治性彌漫大B細胞淋巴瘤
2月5日，FDA批準百時(shí)美施貴寶（BMS）旗下JunoTherapeutics公司開(kāi)發(fā)的CAR-T細胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel），用于治療復發(fā)性或難治性彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL），這些患者對至少兩種其他全身性治療但是療效不佳。這是FDA批準的第3款靶向CD19的CAR-T細胞療法，也是該機構批準的第4款CAR-T細胞療法。
NO.7
藥品名稱(chēng)：UKONIQ
獲批時(shí)間：2月5日
標簽：首 款口服PI3Kδ和CK1ε抑制劑
疾病：復發(fā)或難治性邊緣區淋巴瘤
UKONIQ（umbralisib）是首 個(gè)獲得FDA批準的口服用的磷酸肌醇3激酶（PI3K）δ和酪蛋白激酶1（CK1）ε抑制劑，用于治療至少接受過(guò)一次基于抗CD20治療方案的復發(fā)或難治性邊緣區淋巴瘤（MZL）成人患者。在2期臨床中，接受該療法的MZL患者客觀(guān)緩解率（ORR）達49%，完全緩解率達16%。
NO.8
藥品名稱(chēng)：TEPMETKO
獲批時(shí)間：2月3日
標簽：首 款口服MET抑制劑
疾病：復發(fā)或難治性邊緣區淋巴瘤
Tepmetko（tepotinib）是德國默克旗下公司EMDSerono研發(fā)的高度選擇性、每日一次的口服MET抑制劑，FDA批準其用于治療攜帶MET基因第14號外顯子跳過(guò)改變（METex14 skipping）的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
3款產(chǎn)品納入CDE突破性治療品種
NO.1
納入時(shí)間：2月5日
藥品名稱(chēng)：重組全人抗PD-L1單克隆抗體注射液
疾病：接受一線(xiàn)含鉑方案療效不佳的復發(fā)轉移性宮頸癌
“重組全人抗PD-L1單克隆抗體注射液”（ZKAB001）是李氏大藥廠(chǎng)旗下子公司兆科（廣州）腫瘤藥物有限公司的1類(lèi)生物新藥。CDE于2月5日將其納入突破性治療品種，擬定適應癥為接受過(guò)含鉑方案失敗或者不能耐受的復發(fā)轉移性宮頸癌。目前，針對該產(chǎn)品的多項臨床試驗正在國內開(kāi)展，其中針對骨肉瘤患者維持治療的研究已進(jìn)展至3期階段。
NO.2
納入時(shí)間：2月5日
藥品名稱(chēng)：重組抗PD-L1全人單克隆抗體注射液
疾病：R/R ENKTL
重組抗PD-L1全人單克隆抗體注射液（CS1001，舒格利單抗）是基石藥業(yè)旗下一款最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物，在人體內產(chǎn)生免疫原性和**的風(fēng)險更低。此次CDE將其納入突破性治療品種，擬定適應癥為復發(fā)或難治性結外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（R/R ENKTL）。
NO.3
納入時(shí)間：2月22日
藥品名稱(chēng)：BCMA CAR-T注射液
疾病：R/R MM
全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞（CT103A）注射液由信達生物與馴鹿醫療合作開(kāi)發(fā)，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。此次CDE將其納入突破性治療品種，擬定適應癥為復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。
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