日前，美國食品和藥品監督管理局（FDA）批準百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb）旗下的CD19 CAR-T細胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于治療在兩種或兩種以上全身治療的復發(fā)或難治性的大B細胞淋巴瘤成人患者。
此次Breyanzi療法能夠獲得批準，主要是依靠TRANSCEND NHL 001臨床試驗中的療效和安全性數據。試驗結果表明，在250多名療效可評估的患者中，Breyanzi療法的總緩解率（ORR）達到了73%，54%接受Breyanzi治療的患者達到了完全緩解（CR）。中位隨訪(fǎng)6個(gè)月時(shí),仍有60.4%的患者存在療效反應,而在12個(gè)月時(shí)有54.7%的患者繼續呈現出了療效反應。
此外，該藥物的試驗結果優(yōu)于已獲批的同類(lèi)CAR-T療法Yescarta的ZUMA-1試驗、Kymriah的JULIET試驗數據，兩款藥物的CR率分別為51%和32%。在安全性方面，Breyanzi治療的患者只有6例（2%）出現3/4級細胞因子釋放綜合征（CRS），而Yescarta和Kymriah的發(fā)生率高達13%和23%。
Breyanzi是美國FDA批準的第4款CAR-T細胞療法。Breyanzi獲得批準，為患者提供了一種新的治療選擇，也是百時(shí)美施貴寶在細胞免疫治療領(lǐng)域的一個(gè)里程碑。此前,Breyanzi療法被FDA授予了再生醫學(xué)先進(jìn)療法認定(RMAT)、孤兒藥和突破療法等稱(chēng)號。每一劑Breyanzi都是使用患者自體T細胞個(gè)性化定制的治療方法，首先患者的T細胞被收集起來(lái)，然后對其進(jìn)行基因改造，加入有助于靶向和殺死淋巴瘤細胞新基因，然后再將改造好的T細胞重新輸回患者體內，實(shí)現攻擊腫瘤細胞的療效。
百時(shí)美施貴寶首席醫療官Samit Hirawat醫學(xué)博士表示，“CAR-T細胞療法Breyanzi將在腫瘤臨床實(shí)踐中發(fā)揮重要作用，為患有復發(fā)性或難治性大B細胞淋巴瘤的患者提供持久緩解的機會(huì )，并提供個(gè)性化的治療選擇。今天FDA的批準反映了百時(shí)美施貴寶對推進(jìn)細胞療法研究、開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法以及在患者治療過(guò)程的每一步持續提供支持的堅定承諾。”
大B細胞淋巴瘤是成人當中最常見(jiàn)的非霍奇金淋巴瘤類(lèi)型，約占每年非霍奇金淋巴瘤新發(fā)病例的1/3。分析師估計，Breyanzi療法的銷(xiāo)售額有望在2021年突破1億美元。FDA指出，該療法的獲批附有標簽警告，提示治療后可能會(huì )導致的嚴重副作用，比如CRS，這是一種對CAR-T細胞激活和增殖的全身反應，導致高燒、流感樣癥狀和神經(jīng)**。
FDA還要求分發(fā)該藥物的醫療機構必須經(jīng)過(guò)特殊認證。作為認證的一部分，參與Breyanzi處方、配藥或給藥的工作人員必須接受?chē)栏竦呐嘤枺员隳軌蜃R別和管理CRS和發(fā)生神經(jīng)**的風(fēng)險。此外，為了進(jìn)一步評估Breyanzi的長(cháng)期安全性，FDA還要求生產(chǎn)商對使用Breyanzi的患者進(jìn)行上市后觀(guān)察性研究。
該藥物是百時(shí)美施貴寶在2019年以740億美元收購Celgene時(shí)獲得的。Breyanzi原定于2020年11月16日獲得批準，但因為受到新冠肺炎大流行的影響，審批時(shí)間遭到了推遲。獲批后，百時(shí)美施貴寶在公告中表示，計劃在華盛頓州博塞爾市的免疫療法制造工廠(chǎng)為需要治療的患者生產(chǎn)Brenyanzi。
參考來(lái)源：
1.New Hope for B-Cell Lymphoma Patients as FDA Approves BMS' CAR-T Therapy
2.FDA OKs Bristol-Myers Squibb's Breyanzi To Treat Large-B-Cell Lymphoma
3.FDA Approves Breyanzi for Adults with Relapsed, Refractory Large B-cell Lymphoma
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