三年前，華爾街知名投行Jefferies分析師稱(chēng)，Vertex制藥公司是“生物技術(shù)領(lǐng)域成長(cháng)路線(xiàn)最清晰的公司”。當時(shí)，這家公司剛剛開(kāi)始銷(xiāo)售其第三款囊性纖維化藥物，并迅速推進(jìn)第4款藥物的研發(fā)進(jìn)程，這款藥物有望治療更多患者。分析師當時(shí)預計，如果一切按計劃進(jìn)行，Vertex公司約25億美元的年收入有望在未來(lái)3-5年翻兩番。
這些預測似乎正在成真。2月1日，Vertex公布了2020年財報，產(chǎn)品凈收入62億美元，增長(cháng)超過(guò)50%。這與該公司最新批準的第4款囊性纖維化藥物Trikafta的重磅銷(xiāo)售有關(guān)。Trikafta是一款三聯(lián)療法，2020年是該藥上市的第一個(gè)完整年，銷(xiāo)售額達到了39億美元，其中第四季度銷(xiāo)售額達到11億美元，高于華爾街普遍預期4%。但值得注意的是，Trikafta的成功，也導致Vertex公司其他3款CF藥物出現萎縮，銷(xiāo)售收入合計23.4億美元，較2019年的35.91億美元大幅下滑。
Vertex高管表示，在2021年，該公司的銷(xiāo)售收入將攀升至68億美元左右，這反映出銷(xiāo)售收入將再增長(cháng)10%。雖然這對于Vertex來(lái)說(shuō)是保守的，但對于其規模的其他生物技術(shù)公司來(lái)說(shuō)，這將是雄心勃勃的。
星期一，Vertex首席執行官Reshma Kewalramani在財報電話(huà)會(huì )議上表示，與三年前相比，“我們確實(shí)處在不同的位置”。
盡管有增長(cháng)，但投資者似乎越來(lái)越擔心Vertex的未來(lái)之路：該公司還能依靠囊性纖維化業(yè)務(wù)推動(dòng)增長(cháng)多久呢？本周二，Vertex股價(jià)每股219美元，較前一天下跌5%，遠低于去年夏天的300美元。
這是因為，雖然Vertex公司的囊性纖維化業(yè)務(wù)正在蓬勃發(fā)展，但它的下一個(gè)大產(chǎn)品將是什么，誰(shuí)都不知道。
在囊性纖維化業(yè)務(wù)之外，Vertex公司目前推進(jìn)最快的項目是針對鐮狀細胞病和另一種罕見(jiàn)的血液疾病的基因編輯療法。雖然這種治療方法在少數患者身上顯示出了有希望的結果，但還沒(méi)有產(chǎn)生足夠的數據來(lái)贏(yíng)得監管機構的支持，或者緩解圍繞基因編輯的一些更大的擔憂(yōu)。
在這個(gè)項目的背后，Vertex一直在努力開(kāi)發(fā)一種稱(chēng)為α-1抗胰蛋白酶缺乏癥的遺傳性疾病的治療方法，這種疾病的患者體內沒(méi)有足夠的α1-抗胰蛋白酶（α1-AT），從而導致肺和肝損傷。去年，Vertex在該項目中已經(jīng)遭遇了一次重大挫折，在一項中期研究中出現了安全性問(wèn)題，導致先導藥物被擱置。不過(guò)，該公司有兩個(gè)備選項目，其中一個(gè)將在今年上半年提供概念驗證數據。
Vertex管線(xiàn)中的其余部分包括多種疾病的療法，從腎病和疼痛到肌肉萎縮癥和1型糖尿病。該公司稱(chēng)，這些目標都符合一種模式：對它們的生物學(xué)有一個(gè)清晰的認識，新的治療方法可能會(huì )對患者產(chǎn)生變革性影響。這些資產(chǎn)將進(jìn)一步使Vertex成為專(zhuān)業(yè)藥物領(lǐng)域的重要參與者。
然而，行業(yè)分析師顯然并沒(méi)有被這種辯護所說(shuō)服。SVB Leerink分析師Geoffrey Porges在給客戶(hù)的一份報告中寫(xiě)道：“盡管該公司的流行語(yǔ)是‘破解生物’和‘傾注化學(xué)’，但他們的投資組合和戰略之間存在不一致之處。”
隨著(zhù)質(zhì)疑不斷涌現，Vertex公司被迫動(dòng)用其龐大的現金儲備，通過(guò)收購進(jìn)行擴張。截至去年年底，Vertex持有價(jià)值近70億美元的現金及現金等價(jià)物，足以購買(mǎi)一些資產(chǎn)或公司。
Vertex的高管們暫時(shí)接受了更多交易的想法。在過(guò)去的幾年里，該公司交易更加的活躍。在2019年，Vertex收購了Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics，獲得了細胞治療和基因編輯等尖端技術(shù)，最近還與Skyhawk Therapeutics合作，研究可以修飾RNA的藥物。
在上個(gè)月的摩根大通醫療會(huì )議上，Vertex首席執行官Reshma Kewalramani表示，公司正在積極尋找“工具和技術(shù)”進(jìn)行收購，特別是中后期資產(chǎn)，來(lái)加強管線(xiàn)。但當被追問(wèn)細節時(shí)，Reshma Kewalramani僅表示，“任何交易都必須是變革性的”。
在本周一的電話(huà)會(huì )議上，Vertex領(lǐng)導層確認，公司仍有興趣進(jìn)一步構建其技術(shù)工具包。此外，由于現金狀況，該公司表示，現在對中后期資產(chǎn)的交易更為開(kāi)放，這往往比Vertex迄今所關(guān)注的早期項目更為昂貴。不過(guò)除了這些之外，Vertex對其未來(lái)計劃的細節并不是很具體。
參考來(lái)源：
1.Vertex comes to a crossroads
2.Vertex CEO faces growing pressure for pipeline deals despite major hike in Trikafta sales
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