勃林格殷格翰與克?；蚝献鏖_(kāi)發(fā)新型AAV載體，以開(kāi)發(fā)下一代肝靶向基因治療

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勃林格殷格翰和蘇州克?；蛏锟萍加邢薰窘裉煨剂艘豁?xiàng)合作，將通過(guò)克?；?qū)Ｓ械腣ELP^TM平臺(tái)開(kāi)發(fā)新型腺相關(guān)病毒（AAV）載體，用于下一代基因治療。這項(xiàng)新的合作將勃林格殷格翰在疾病機(jī)制研究和基因療法開(kāi)發(fā)方面的經(jīng)驗(yàn)與克睿基因在病毒庫(kù)構(gòu)建和高效體內(nèi)AAV篩選方面的專(zhuān)長(zhǎng)相結(jié)合，從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型。

現(xiàn)有的AAV血清型的臨床應(yīng)用受到其某些特征的限制，例如低的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率和組織特異性以及高的免疫原性。因此，尋找新的AAV血清型以克服這些挑戰(zhàn)對(duì)于大多數(shù)基于AAV的基因治療至關(guān)重要。

與其他傳統(tǒng)的載體工程技術(shù)相比，克?；?qū)Ｓ械腣ELP^TM平臺(tái)有幾個(gè)關(guān)鍵的方法創(chuàng)新，其中包括構(gòu)建具有高多樣性和有效比率的質(zhì)粒庫(kù)的綜合策略。優(yōu)化的AAV生產(chǎn)方案可確保基因組和衣殼配對(duì)的高正確率和世界一流的病毒庫(kù)生產(chǎn)能力。同時(shí)生理相關(guān)的動(dòng)物模型能保證AAV載體篩選和驗(yàn)證的質(zhì)量。通過(guò)這一系列技術(shù)上的創(chuàng)新和優(yōu)化，VELP^TM平臺(tái)使尋找 “正確的”AAV載體的過(guò)程大大縮短。

與克?；虻暮献饔刹指褚蟾窈仓袊?guó)外部創(chuàng)新合作中心發(fā)起。該中心由跨邊界研究、業(yè)務(wù)拓展及許可和風(fēng)險(xiǎn)投資三個(gè)業(yè)務(wù)單元組成，致力于成為中國(guó)生物醫(yī)藥行業(yè)的首選合作伙伴，并將更多來(lái)自中國(guó)的創(chuàng)新合作項(xiàng)目帶入勃林格殷格翰全球研發(fā)管線，從而最終惠及更多患者。到目前為止，勃林格殷格翰中國(guó)外部創(chuàng)新中心已與多個(gè)中國(guó)知名科研機(jī)構(gòu)和生物技術(shù)公司建立了合作伙伴關(guān)系。

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