在拜耳處方藥全球媒體日線(xiàn)上活動(dòng)中，拜耳展示了公司處方藥業(yè)務(wù)在轉型過(guò)程中振奮人心的進(jìn)展，通過(guò)醫藥健康領(lǐng)域的突破性創(chuàng )新，將幫助當前患有難治性疾病的眾多患者。公司近期在外部創(chuàng )新方面投入巨大，已達成超過(guò)25個(gè)合作與收購項目，數量規模前所未有。

       拜耳集團管理委員會(huì )成員、拜耳處方藥事業(yè)部全球總裁Stefan Oelrich表示：“生物醫學(xué)和技術(shù)革命正在以前所未有的速度推動(dòng)醫療健康領(lǐng)域的轉型。拜耳站在細胞和基因療法與數字醫療創(chuàng )新浪潮的最前沿。我們也正與合作伙伴一道，共同引領(lǐng)這種轉型、擴充前景廣闊的研發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)。我們的共同目標是為患者帶來(lái)突破性療法，并著(zhù)眼未來(lái)，實(shí)現醫療衛生系統的可持續發(fā)展。”

       在拜耳處方藥全球媒體日上，拜耳代表、合作伙伴以及專(zhuān)家以“醫療正在轉型，拜耳亦在轉型”為主題，詳細闡述了拜耳在細胞與基因治療及數字醫療領(lǐng)域的宏偉戰略目標，并通過(guò)推動(dòng)前景廣闊的研發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)，致力于改善患者健康。

       細胞與基因治療：以加速突破性創(chuàng )新服務(wù)患者

       細胞與基因治療為解決疾病的根本原因提供了史上首次的可能，為難以治愈的疾病或當前治療標準僅在不同程度上緩解癥狀的疾病提供了選擇。拜耳不斷增加的投資鞏固了公司在該領(lǐng)域已初步建立的領(lǐng)導地位，并確定了其作為處方藥業(yè)務(wù)增長(cháng)驅動(dòng)力的重要戰略意義。

       拜耳新組建的細胞與基因治療平臺，旨在針對公司在該領(lǐng)域的工作進(jìn)行戰略指導，并協(xié)調價(jià)值鏈上的所有活動(dòng)，為包括BlueRock與AskBio在內的所有合作伙伴提供創(chuàng )新生態(tài)系統。這兩家公司目前由拜耳全資擁有，但仍保持獨立運營(yíng)。拜耳在細胞與基因治療方面的研發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)已包含7項領(lǐng) 先資產(chǎn)，分別處于不同的臨床開(kāi)發(fā)階段。這些研發(fā)項目關(guān)注存在高度未滿(mǎn)足需求的多個(gè)治療領(lǐng)域，例如神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉病變和心血管疾病，并在龐貝病、帕金森病、A 型血友病和充血性心力衰竭方面擁有多個(gè)領(lǐng) 先項目。基于在細胞與基因治療領(lǐng)域擁有的超過(guò)15種臨床前資產(chǎn)，公司的研發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)有望逐年穩定增長(cháng)。

       拜耳處方藥執行副總裁、細胞和基因治療領(lǐng)域負責人Wolfram Carius表示：“細胞和基因療法通過(guò)從治療癥狀轉向到治愈疾病的潛在方法，有望顯著(zhù)提升患者的生活質(zhì)量。我們希望與合作伙伴共同攜手，加快從源頭到整個(gè)價(jià)值鏈的創(chuàng )新，確保將科學(xué)成果快速轉化為治療方法，幫助那些存在迫切需求的患者。”

       BlueRock公司近期宣布，美國食品和藥品管理局（FDA）已批準其新藥研究的申請，開(kāi)展針對帕金森病患者的I期研究。這將是美國首 個(gè)在帕金森病患者中研究多能干細胞源性多巴胺神經(jīng)元的試驗，也是干細胞領(lǐng)域的重大進(jìn)步。

       數字醫療：以整合醫療賦能患者

       數字醫療服務(wù)已成為現代醫療保健的重要支柱。傳統的醫療服務(wù)手段與創(chuàng )新的數字技術(shù)相結合，可以提供高效的解決方案，以滿(mǎn)足個(gè)人在特定環(huán)境下的需求。拜耳正在開(kāi)發(fā)制定整合醫療的概念，從而為患者提供個(gè)體化支持。這種個(gè)體化的方法有助于應對個(gè)體所面對的復雜且相互關(guān)聯(lián)的健康挑戰。

       整合醫療是拜耳處方藥數字業(yè)務(wù)戰略的一項關(guān)鍵要素。拜耳正在與數字醫療公司Informed Data Systems Inc.（IDS/One Drop）合作，拓展基于IDS現有糖尿病管理平臺的相關(guān)業(yè)務(wù)。此項解決方案的下載量已超過(guò)了300萬(wàn)次。兩家公司目前正在共同打造新的健康服務(wù)產(chǎn)品，以滿(mǎn)足患者在心血管疾病、女性健康與腫瘤領(lǐng)域的需求。來(lái)自?xún)杉夜镜膶?zhuān)家正在聯(lián)合開(kāi)發(fā)首批兩個(gè)模塊，預計將于未來(lái)一年內上市。

       拜耳處方藥全球執行委員會(huì )成員、數字化與商業(yè)創(chuàng )新高級副總裁Jeanne Kehren表示：“通過(guò)關(guān)注患者個(gè)體，而不僅他們所患的疾病，整合醫療服務(wù)提供了實(shí)現包容與個(gè)性化醫療的切實(shí)途徑。我們致力于讓整合醫療解決方案成為公司處方藥業(yè)務(wù)的重要支柱。憑借在醫藥領(lǐng)域的專(zhuān)長(cháng)，我們可以填補科技與醫療之間的差距。我們期待未來(lái)十年數字醫療服務(wù)產(chǎn)品能為我們業(yè)務(wù)收入提供重要的貢獻。”

       推動(dòng)強大的研發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)：針對未滿(mǎn)足的醫療需求提供新方法

       拜耳正在持續打造強大的研發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)，目前擁有超過(guò)50個(gè)臨床項目，聚焦于心血管疾病、腫瘤及女性健康領(lǐng)域。拜耳重點(diǎn)展示了兩個(gè)處于中期開(kāi)發(fā)階段、具有廣闊前景的研發(fā)項目，證明了拜耳的醫療創(chuàng )新水平。

       拜耳是心血管疾病領(lǐng)域的創(chuàng )新引領(lǐng)者，對疾病有著(zhù)深刻的理解，并且具有成功研發(fā)藥物的悠久歷史，尤其在抗血栓領(lǐng)域具有強大實(shí)力。心臟病和中風(fēng)仍是主要的疾病負擔，在預防血栓形成方面需要新的、更有效的治療方案。公司正在推進(jìn)一項頗具前景的因子X(jué)I (FXI) 靶向化合物中期項目，這是一類(lèi)新型抗凝劑，包括三項研究資產(chǎn)。一種小分子口服FXIa抑制劑已經(jīng)開(kāi)始IIb期計劃（PACIFIC），計劃總共招募4,000多名患者。此外，拜耳在IONIS Pharnaceuticals的獨家許可下開(kāi)發(fā)的抗FXIa抗體和FXI配體共軛反義寡核苷酸（FXI-LICA）最近已在終末期腎病患者中開(kāi)始II期試驗。FXI通路抑制可防止血栓栓塞事件而不會(huì )增加出血風(fēng)險。可以為目前沒(méi)有合適治療方案的患者提供治療選擇。

       拜耳將重點(diǎn)關(guān)注處于中期研發(fā)階段的重要候選藥物P2X3及其多適應癥研發(fā)計劃。拜耳在與德國藥物研發(fā)公司Evotec的戰略研究聯(lián)盟中確定開(kāi)發(fā)P2X3拮抗劑用于子宮內膜異位癥的治療。子宮內膜異位癥是一種臨床疾病，影響大約10%的育齡女性，其中許多人經(jīng)歷嚴重的慢性疼痛，影響患者的工作、個(gè)人及社會(huì )生活。P2X3在其他與疼痛和神經(jīng)源性超敏反應有關(guān)的疾病中也有確切的效果，例如慢性咳嗽、膀胱過(guò)度活動(dòng)癥和神經(jīng)病理性疼痛，這些疾病雖然不會(huì )危及生命，但會(huì )嚴重影響很多患者的生活質(zhì)量。P2X3拮抗劑可能會(huì )為這些患者提供新的治療方法。在藥物開(kāi)發(fā)策略方面，拜耳決定探索一種創(chuàng )新的研發(fā)道路，即在臨床早期同時(shí)探索多種而不是一種可能的適應癥。目前，拜耳已進(jìn)入難治性和/或不明原因的慢性咳嗽的IIb期臨床試驗，不久將進(jìn)行子宮內膜異位癥的試驗。此外，膀胱過(guò)度活動(dòng)癥和糖尿病神經(jīng)病理性疼痛的IIa期臨床研究也已經(jīng)開(kāi)始。

       Stefan Oelrich表示：“我們在XI因子抑制劑和P2X3拮抗劑領(lǐng)域的研究只是公司眾多處于中期階段項目中兩個(gè)極具前景的案例，這也證明了我們在建立并推進(jìn)強大的研發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)方面持續不斷的努力與承諾。拜耳的目標定位是成為高度發(fā)展的醫藥健康創(chuàng )新領(lǐng)域的領(lǐng)導者。我們繼續發(fā)揮引領(lǐng)作用，持續為有需求的患者提供新的解決方案。”

       同時(shí)，該公司在腫瘤和心血管疾病領(lǐng)域的后期研發(fā)管線(xiàn)也成果豐碩，還包括許多潛在的重磅產(chǎn)品。例如，在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，darolutamide（與Orion Corporation共同開(kāi)發(fā)）是一種差異化治療方案，可延長(cháng)有高危轉移風(fēng)險的男性非轉移性去勢抵抗前列腺癌（nmCRPC）患者的生存期，并且顯示出良好的安全性。該產(chǎn)品已在多個(gè)市場(chǎng)獲得監管批準，包括美國、歐盟、巴西、加拿大和日本。針對轉移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）適應癥的III期研究“ARASENS”預計將于2021年公布結果數據。Larotrectinib是首 個(gè)用于治療有神經(jīng)營(yíng)養性受體酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合的實(shí)體瘤患者的腫瘤精準治療藥物[1]。該產(chǎn)品已在 40 多個(gè)國家/地區獲得批準，包括美國和歐盟國家/地區。這是歐盟首 個(gè)不區分腫瘤類(lèi)型的治療藥物。

       Finerenone是一種處于研發(fā)階段的全新一類(lèi)藥物，用于慢性腎 臟病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）患者，這是一種醫療需求遠遠未被滿(mǎn)足，且治療選擇有限的疾病。基于FIDELIO-DKD III期臨床試驗數據，Finerenone已在美國和歐盟提交上市許可申請。Finerenone的III期臨床研究是迄今為止針對CKD合并T2D患者群體進(jìn)行的最大的III期臨床試驗項目。該項目包括兩項研究，旨在評價(jià)Finerenone與安慰劑加標準治療相比在腎 臟和心血管方面的獲益，針對CKD合并T2D患者的第二個(gè)III期試驗FIGARO-DKD仍在進(jìn)行中。Vericiguat是拜耳與默沙東（在美國和加拿大稱(chēng)為默克）共同開(kāi)發(fā)的藥物，目前處于治療射血分數降低型慢性心衰患者的研發(fā)階段。Vericiguat可以有效恢復某特殊通路的功能，該通路在目前療法中未被觸及到。Vericiguat已在美國、歐盟、日本和中國等多個(gè)國家和地區提交上市許可申請。2020年7月，該藥用于治療慢性心衰的新藥上市申請進(jìn)入美國FDA優(yōu)先審評流程。

        在女性健康領(lǐng)域，拜耳最近收購了KaNDy Therapeutics，為其研發(fā)產(chǎn)品線(xiàn)增添了極具吸引力的資產(chǎn)。BAY-342（以前的 NT-814）是一種先進(jìn)的非激素類(lèi)的、每天口服一次的神經(jīng)激肽1，3受體拮抗劑，用于治療更年期血管舒縮癥狀（潮熱和盜汗），計劃于2021年開(kāi)始 III 期開(kāi)發(fā)。