本文來(lái)源：生物探索
舊金山當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月12日（北京時(shí)間1月13日），年度最大的生物技術(shù)事件之一——第39屆摩根大通醫(yī)療健康大會(huì)（J.P.Morgan Healthcare Conference，JPM健康大會(huì)）進(jìn)入第二天的議程。
在今天的大會(huì)上，基因編輯新銳Verve Therapeutics為“一勞永逸”治療遺傳性高膽固醇帶來(lái)了希望；渤健開(kāi)啟了數(shù)字化轉(zhuǎn)型的第一步，宣布與APPLE合作探索iPhone是否可以識(shí)別認(rèn)知能力下降；Illumina正計(jì)劃與更多企業(yè)合作，繼續(xù)深耕癌癥基因組學(xué)……
Illumina計(jì)劃開(kāi)展多個(gè)癌癥早篩合作
2020年9月，Illumina宣布以80億美元的價(jià)格收購(gòu)Grail，吹響了向癌癥早篩市場(chǎng)進(jìn)軍的號(hào)角?；诖?， Illumina在第二天的JPM健康大會(huì)上透露將圍繞旗下全癌種檢測(cè)產(chǎn)品TruSight Oncology 500（TruSight），與百時(shí)美施貴寶、默克、Myriad Genetics和Kura Oncology等企業(yè)建立了合作關(guān)系，在癌癥基因組學(xué)領(lǐng)域深耕。
當(dāng)前，TruSight分析僅用于研究用途，Illumina方面計(jì)劃今年在歐洲和美國(guó)將該產(chǎn)品作為一種體外診斷測(cè)試推向市場(chǎng)，拓寬其應(yīng)用范圍。
賽諾菲斥資1.25億美元獲得新免疫檢查點(diǎn)抑制劑
賽諾菲將向Biond Biologics公司預(yù)付1.25億美元，獲得一種近乎臨床的抗ILT2單克隆抗體BND-22的全球使用權(quán)。
迄今為止，癌癥免疫療法主要是調(diào)動(dòng)T淋巴細(xì)胞來(lái)攻擊腫瘤細(xì)胞，而ILT2在NK細(xì)胞以及巨噬細(xì)胞等先天性和適應(yīng)性免疫系統(tǒng)中均有表達(dá)，賽諾菲正是看中了這款單抗的廣闊前景。
據(jù)悉，Biond預(yù)計(jì)在2021年中期開(kāi)始對(duì)BND-22進(jìn)行人類(lèi)首次臨床試驗(yàn)。在去年公布的數(shù)據(jù)中， Biond表示BND-22與ILT2結(jié)合，但不與其他ILT家族受體結(jié)合，并阻止其與免疫抑制MHC分子HLA-G相互作用。該機(jī)制改變了多種免疫細(xì)胞類(lèi)型的活性，增加了巨噬細(xì)胞介導(dǎo)的對(duì)腫瘤細(xì)胞系和患者切除腫瘤的吞噬作用，并增強(qiáng)了NK細(xì)胞的細(xì)胞**。
盡管賽諾菲在PD-1/PD-L1領(lǐng)域落后于百時(shí)美施貴寶和默克，但是該公司似乎對(duì)這款臨床前產(chǎn)品寄予厚望，以期有機(jī)會(huì)領(lǐng)導(dǎo)ILT2領(lǐng)域。
“暗抗原”助力勃林格殷格翰的癌癥療法
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）與Enara Bio達(dá)成合作，為其不斷發(fā)展的癌癥**和雙特異性抗體帶來(lái)了新型共享抗原。
人類(lèi)基因組測(cè)序結(jié)果顯示，大部分DNA似乎在書(shū)寫(xiě)蛋白質(zhì)中不起作用。因此研究人員一直致力于了解基因組非編碼序列的作用，Enara公司是其中最活躍的一員。該公司建立了一個(gè)使用RNAseq和質(zhì)譜的平臺(tái)，并使用它發(fā)現(xiàn)了超過(guò)20多種腫瘤類(lèi)型的“暗抗原”（dark antigens）。
這項(xiàng)合作給了勃林格殷格翰一個(gè)選擇的機(jī)會(huì)，在肺癌和胃腸道腫瘤領(lǐng)域允許使用多達(dá)三種腫瘤類(lèi)型的暗抗原。當(dāng)然，作為回報(bào)，勃林格殷格翰已經(jīng)支付了一筆預(yù)付費(fèi)，并承諾為每種腫瘤類(lèi)型的暗抗原支付臨床前里程碑和許可費(fèi)。
“一勞永逸”治療遺傳性高膽固醇
基因編輯新銳Verve Therapeutics曾在兩年前以5850萬(wàn)美元的身價(jià)首次亮相，旨在為心臟病帶來(lái)新型基因編輯療法。如今，該公司正帶著一種治療遺傳性高膽固醇的療法沖刺臨床，通過(guò)旗下VERVE-101阻斷PCSK9基因來(lái)降低膽固醇水平。
VERVE-101是一種基礎(chǔ)編輯器，不會(huì)像CRISPR基因編輯系統(tǒng)那樣切割DNA，而是能夠在不影響周?chē)鷫A基的情況下，將基因組中的一個(gè)堿基改變?yōu)榱硪粋€(gè)堿基。該編輯器的首 個(gè)“目標(biāo)”是治療雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH），患有該疾病的患者肝 臟中存在基因突變，可導(dǎo)致高膽固醇水平，并在生命早期造成心臟病或中風(fēng)。
去年6月，Verve公司公布的數(shù)據(jù)表明，該療法在猴子身上的治療效果顯著，治療兩周后，關(guān)閉了67%的肝細(xì)胞中的PCSK9基因，導(dǎo)致猴子血液中的PCSK9蛋白下降了89%，血液中的低密度脂蛋白（LDL）下降59%，并且6個(gè)月后效果仍然保持。
在此次會(huì)議上，Verve首席執(zhí)行官Sekar Kathiresan表示，針對(duì)非人類(lèi)靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物的實(shí)驗(yàn)首次表明，在肝 臟中進(jìn)行堿基編輯不僅持久，而且有望一勞永逸降低膽固醇水平。2021年，該公司將繼續(xù)在動(dòng)物模型上進(jìn)行**研究，并在2022年進(jìn)行首次人體試驗(yàn)。
渤健與APPLE合作，探索iPhone是否可以識(shí)別認(rèn)知能力下降
繼昨天渤健表示從禮來(lái)的阿茲海默癥新藥數(shù)據(jù)中獲得對(duì)旗下阿茲海默癥新藥獲批的信心，今天該公司還宣布了與蘋(píng)果公司合作的一項(xiàng)新研究項(xiàng)目，以查看iPhone和智能手表是否可以幫助監(jiān)測(cè)用戶(hù)的認(rèn)知健康下降情況。這項(xiàng)研究將在今年晚些時(shí)候開(kāi)展。
渤健首席執(zhí)行官M(fèi)ichel Vounatsos表示，此次合作是將技術(shù)應(yīng)用于神經(jīng)病學(xué)的主要例證，標(biāo)志著渤健在數(shù)字化轉(zhuǎn)型的道路上邁出了第一步。
該研究將招募年輕人和老年人，使用相關(guān)設(shè)備跟蹤他們的動(dòng)作和互動(dòng)中的細(xì)微變化，這些細(xì)微變化可能與最早的認(rèn)知障礙跡象相關(guān)聯(lián)。
據(jù)悉，蘋(píng)果公司也進(jìn)行了類(lèi)似的研究，以評(píng)估這些設(shè)備在跟蹤心血管健康、女性健康和生育能力以及聽(tīng)力變化方面的應(yīng)用。而B(niǎo)iogen本周還與基因泰克和其他合作伙伴聯(lián)手推出了一項(xiàng)新的生物技術(shù)，專(zhuān)注于神經(jīng)退行性疾病。
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