專(zhuān)注于內分泌相關(guān)疾病治療的維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其向中國國家藥品監督管理局（NMPA）遞交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利鈉肽）用于軟骨發(fā)育不全（ACH）患者的II期新藥臨床試驗申請已經(jīng)獲得批準，即將在中國開(kāi)展ACcomplisH China臨床試驗，實(shí)現了與ACcomplisH（一項正在由Ascendis Pharma開(kāi)展的TransCon C-型利鈉肽 II期全球臨床試驗）全球同步。TransCon CNP通過(guò)持續提供活性CNP以抑制過(guò)度激活的成纖維細胞生長(cháng)因子受體3（FGFR3）信號通路，每周一次給藥緩慢釋放，旨在幫助ACH兒童患者重建骨骼生長(cháng)平衡，同時(shí)改善和預防ACH的并發(fā)癥。TransCon CNP已同時(shí)獲得美國食品和藥品監督管理局和歐盟委員會(huì )授予的孤兒藥資格認定。
軟骨發(fā)育不全患者面臨多重困境亟待解決
軟骨發(fā)育不全是最常見(jiàn)的非勻稱(chēng)性身材矮小，其是由成纖維細胞生長(cháng)因子受體3（FGFR3）基因中的一個(gè)常染色體顯性激活突變引起的，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡，屬于一種常染色體顯性遺傳性疾病，約80%的患者，父母身高正常，發(fā)病是因為新生兒發(fā)生致病性基因突變。據目前已知數據披露，ACH在活產(chǎn)嬰兒中的發(fā)病率為1:25,000，影響全球大約25萬(wàn)人。患者通常表現為四肢短小、頭大以及特征性面容伴前額突出和面中部后縮，嬰兒期肌張力低下是典型表現，到成年時(shí)，身高也只有1.3米左右。此外，ACH還可導致多種嚴重的并發(fā)癥，包括枕骨大孔縮小、睡眠呼吸暫停和慢性耳部感染等，使得患者死亡風(fēng)險增高，生活質(zhì)量低下。
對于大部分的ACH患者，可以通過(guò)特異性的臨床及影像學(xué)表現來(lái)進(jìn)行診斷。對于部分診斷不明確或表現不典型的患者，可以通過(guò)FGFR3雜合體基因變異的檢測得以確診。治療方面，目前全球市場(chǎng)上尚未有十分有效的藥物被批準用于治療ACH[2]。由于缺乏根本性治療手段，為預防和控制多種合并癥，導致患者可能需承受高昂的醫療費用，為個(gè)人、家庭及社會(huì )保障系統帶來(lái)沉重負擔。由于患者生活難以自理，教育、就業(yè)困難，收入低等因素，使得他們難以融入社會(huì )，進(jìn)一步增加了生活負擔，進(jìn)而導致以家庭為單位的勞動(dòng)力缺失，社會(huì )保障支出增加。因此，目前迫切需要加速針對病因的新藥研發(fā)以降低患者、家庭及社會(huì )的負擔。
TransCon CNP II期臨床研究全球同步，加速研發(fā)進(jìn)程
根據臨床前和臨床數據表明，CNP通路可促進(jìn)生長(cháng)。增加的CNP可抵消FGFR3突變的影響，從而促進(jìn)骨骼生長(cháng)。然而，人體中天然CNP的半衰期短，僅有2-3分鐘[5]，需要連續靜脈輸注使用，導致其難以臨床應用。
目前，TransCon CNP是全球唯一處于臨床或商業(yè)化階段的采用“暫時(shí)連接 （Transient Conjugation）”專(zhuān)利技術(shù)設計的長(cháng)效CNP，其半衰期可以達到120小時(shí)。動(dòng)物試驗結果表明，TransCon CNP可以改善軟骨發(fā)育不全模型小鼠的骨骼生長(cháng)，防止枕骨大孔軟骨結合過(guò)早閉合。由Ascendis Pharma 進(jìn)行的I期全球臨床研究數據證明了在臨床前試驗中的藥代動(dòng)力學(xué)以及心血管安全性，且耐受性良好，未報告嚴重不良事件或抗CNP抗體出現。
“我們本次在中國獲批的ACcomplisH China研究，是全球臨床開(kāi)發(fā)計劃中的重要組成，在充分論證及反復溝通其合理性及安全性后獲得新藥臨床試驗批準。這將是一項在軟骨發(fā)育不全患者中評估每周一次TransCon CNP皮下給藥的安全性和療效、多中心、隨機、對照、II期臨床試驗。”維昇藥業(yè)首席醫學(xué)官楊軍博士介紹道：“主要研究目的是評估治療的安全性和對12個(gè)月年化生長(cháng)速率的作用。我們將在確保患者安全及試驗質(zhì)量的前提下加速全球研發(fā)的進(jìn)度。”
維昇藥業(yè)致力于“患者為先”，以中國臨床數據推動(dòng)全球研發(fā)進(jìn)程
近年來(lái)，我國高度重視罕見(jiàn)病的管理，采取了一系列的措施，推動(dòng)罕見(jiàn)病防治事業(yè)的發(fā)展。2020年頒布的《基本醫療衛生與健康促進(jìn)法》中第五章第六十條明確規定，國家建立健全以臨床需求為導向的藥品審評審批制度，要支持臨床急需藥品和防治罕見(jiàn)病、重大疾病等藥品的研制、生產(chǎn)，滿(mǎn)足疾病防治需求。
“得益于政府的支持和眾多合作伙伴的不懈努力，本次TransCon CNP在中國實(shí)現了與全球同步開(kāi)展II期臨床試驗，這將幫助更多中國ACH患者在第一時(shí)間獲得針對發(fā)病機制的潛在有效治療。此外，中國的臨床數據將作為加速該創(chuàng )新藥物全球研發(fā)進(jìn)程的重要支持，從而助力全球的ACH患者。”維昇藥業(yè)首席執行官盧安邦指出：“維昇秉承著(zhù)‘患者為先’的目標，未來(lái)我們將繼續積極攜手合作伙伴，共同提高全社會(huì )對我國ACH患者的關(guān)注，加速改善中國ACH的診療現狀，助力‘健康中國2030’的早日實(shí)現！”
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