1月6日，Dewpoint宣布與輝瑞開展一項(xiàng)新的研究合作，以開發(fā)治療強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥1型（DM1）的潛在療法。根據(jù)協(xié)議，Dewpoint將獲得預(yù)付款，并有資格獲得研發(fā)和銷售里程碑付款，如果所有里程碑都能實(shí)現(xiàn)，該公司將獲得總額高達(dá)2.39億美元的付款，并將有資格獲得任何獲得批準(zhǔn)的藥品版稅。
兩家公司介紹，DM1是一種罕見的遺傳性疾病，是強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥的兩種類型之一，并且是一種與DMPK基因連鎖的遺傳性疾病。被診斷為DM1的患者會(huì)經(jīng)歷肌肉萎縮和無力、呼吸困難、白內(nèi)障、心臟病、智力殘疾和早死。針對(duì)DM1目前還沒有任何治療方法可以解決其根本原因。
美國和德國的幾家生物技術(shù)公司正在研究凝聚物，這是一個(gè)新的研究領(lǐng)域，有助于解釋細(xì)胞生物學(xué)的某些方面，這些方面目前對(duì)研究人員來說仍是神秘的。
如果回顧一下生物學(xué)教科書，其中幾乎肯定會(huì)指出人體細(xì)胞的原理就是膜。但是現(xiàn)在，生物分子的凝聚物越來越受到重視，這是一種由蛋白質(zhì)和RNA組成的瞬時(shí)液滴，Dewpoint正利用這個(gè)技術(shù)原理尋找發(fā)現(xiàn)藥物的新方法。
Dewpoint介紹，生物分子凝聚物是通過一種稱為相分離的過程形成的，是細(xì)胞內(nèi)的無膜液滴，促進(jìn)分子間的相互作用，幫助細(xì)胞發(fā)揮重要功能。冷凝物已被證明在關(guān)鍵的生物過程和嚴(yán)重的難治性疾病，包括神經(jīng)退行性變、癌癥、炎癥、傳染病、代謝性疾病和罕見的遺傳疾病中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。第一批冷凝物是100多年前觀測(cè)到的。
然而，在發(fā)現(xiàn)生物分子凝聚功能之前，還不知道合適的分子如何在合適的時(shí)間找到彼此，在細(xì)胞擁擠的分子環(huán)境中催化重要的過程。直到最近十幾年，包括Dewpoint創(chuàng)始人、來自德國馬克斯普朗克研究所的Tony Hyman和懷特海研究所的Rick Young在內(nèi)的科學(xué)家們才開始了解凝聚物的動(dòng)態(tài)性質(zhì)和功能。Dewpoint開發(fā)的是利用這種生物學(xué)的藥物。
這種技術(shù)顯然受到了追捧。2019年，Dewpoint與拜耳簽署了一份價(jià)值1億美元的協(xié)議，針對(duì)心臟病和婦女健康這兩大被忽視的領(lǐng)域；同年，還與默沙東簽署了一份價(jià)值3.05億美元的協(xié)議，致力于利用其技術(shù)治療艾滋病。2019年秋天，Dewpoint還獲得了7700萬美元的B輪融資，突出了其技術(shù)被外界看好而日漸增長的市場(chǎng)價(jià)值。
參考來源：
1.Dewpoint Announces Collaboration with Pfizer to Develop Potential Therapies for a Rare Form of Muscular Dystrophy
2.Pfizer taps Dewpoint Therapeutics in $239M dystrophy drug deal
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