2021年1月4日，美國FDA 發(fā)布了一份關(guān)于個(gè)體化反義寡核苷酸（ASO）產(chǎn)品新藥申請(qǐng)（IND）的程序建議指南。該指南提供了有關(guān)早期開發(fā)和IND提交過程的清晰信息，是FDA與正在開發(fā)這些個(gè)性化藥物產(chǎn)品的人員合作的第一步。
科學(xué)知識(shí)和藥物開發(fā)技術(shù)的進(jìn)步為藥物開發(fā)的新方法提供了機(jī)會(huì)，包括開發(fā)用于治療罕見疾病的藥物。近年來，這些進(jìn)展促進(jìn)了罕見病藥物的開發(fā)和批準(zhǔn)，在過去的八年中，美國FDA已批準(zhǔn)用于罕見病的藥物（孤兒藥）數(shù)量已大大提升。
對(duì)于遺傳疾病，最近的測試和分子診斷方法能夠協(xié)助診斷疾病的確切病因。因此，開發(fā)針對(duì)特定遺傳變異的藥物產(chǎn)成為新的需求。通常，這些罕見疾病發(fā)展迅速，如果不及時(shí)治療，可能導(dǎo)致夭折。開發(fā)這些““n of 1”療法——針對(duì)某一患者而設(shè)計(jì)的，帶來了一系列挑戰(zhàn)和考慮因素，這些挑戰(zhàn)和考慮因素是典型的藥物開發(fā)過程所不具備的。首先，這類疾病往往發(fā)展迅速，需要及時(shí)的醫(yī)學(xué)干預(yù)。因此，發(fā)展需要非常迅速地進(jìn)行才有機(jī)會(huì)幫助患者。第二，這些藥物產(chǎn)品的藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)由學(xué)術(shù)研究人員進(jìn)行，而非生物制藥公司進(jìn)行。這些研究人員可能不太熟悉FDA的法規(guī)、政策和慣例，且與FDA互動(dòng)的經(jīng)驗(yàn)較少。
目前，針對(duì)反義寡核苷酸（ASO）產(chǎn)品的個(gè)性化遺傳藥物產(chǎn)品的開發(fā)是最 先進(jìn)的。因此，F(xiàn)DA發(fā)布了《個(gè)體化反義寡核苷酸藥品的IND申報(bào):行政和程序建議》（IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products: Administrative and Procedural Recommendations Guidance for Sponsor-Investigators），使個(gè)性化藥物開發(fā)這一新興領(lǐng)域變得清晰。
該指南旨在為那些正在開發(fā)ASO產(chǎn)品的人員提供與FDA互動(dòng)并向FDA提交監(jiān)管申報(bào)的方法建議。該指南涉及以下幾點(diǎn)：
♦從FDA獲得反饋的方法，
♦向FDA提交監(jiān)管申報(bào)的期望和程序；
♦關(guān)于機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)（IRB）審查內(nèi)部協(xié)議的要求的建議；
♦如何獲得知情同意。
這種新的藥物發(fā)現(xiàn)模式提出了許多倫理和社會(huì)問題，需要在整個(gè)過程中加以解決。例如，在這種情況下，與傳統(tǒng)的試驗(yàn)參與者相比，個(gè)人及其家庭通常更像是藥物開發(fā)合作者。因此，與個(gè)人和家庭成員討論如何衡量有效性非常重要。同樣重要的是要確保個(gè)人和家庭成員在情緒影響決策之前了解用于繼續(xù)服用研究藥物的參數(shù)，并認(rèn)識(shí)到某些研究藥物可能會(huì)失敗或?qū)е聼o法預(yù)料的副作用。
FDA意識(shí)到，監(jiān)管機(jī)構(gòu)需要與這些藥品開發(fā)人員共同合作，以向患者提供可靠的藥物。FDA表示愿意根據(jù)需要參與藥物開發(fā)以應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)。例如，對(duì)于那些開發(fā)這些藥品的人員，重要的是進(jìn)一步了解必須提交給FDA的必需的數(shù)據(jù)和信息，以便可以開始臨床測試。FDA正在繼續(xù)考慮并進(jìn)一步制定政策來解決其中一些問題。
FDA也樂觀地認(rèn)為，這些個(gè)性化藥物產(chǎn)品的開發(fā)可能會(huì)刺激基因測序，從而帶動(dòng)針對(duì)同一疾?。ūM管可能是由不同的突變引起）的其他個(gè)性化藥物產(chǎn)品的開發(fā)。對(duì)于這種藥物開發(fā)方法，F(xiàn)DA需要與開發(fā)人員共同確定如何有效地將這些藥物帶給需要它們的人。
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