武田中國宣布，旗下創(chuàng)新藥物達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準，適用于12歲及以上患者預防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體（mAb）藥物，可降低患者的水腫反復發(fā)作次數(shù)，預防致命性喉頭水腫所導致的窒息，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。
作為全球首個用于HAE長期預防治療的單克隆抗體，達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國獲得上市許可；根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局/國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布的《關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》（2018年第23號），對于境外已上市的防治嚴重危及生命且無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請，因此達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）在不到兩年的時間里就順利獲批進入中國，使得該國際創(chuàng)新藥物迅速惠及中國HAE患者。
達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）已被美國和加拿大HAE診療指南推薦為一線療法，可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，達到預防疾病發(fā)作的效果。一項III期臨床研究HELP（遺傳性血管性水腫長期預防治療臨床研究™）主要終點顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量的治療使每月HAE發(fā)作次數(shù)平均降低了87%。此外，探索性研究結(jié)果顯示，在研究的16周穩(wěn)態(tài)階段（第70天至第182天），每2周一次300毫克劑量的治療組中有77%的患者實現(xiàn)了病情零發(fā)作，安慰劑組為3%；接受治療的患者均未發(fā)生與治療相關的嚴重不良事件。
遺傳性血管性水腫是一種可威脅患者生命的罕見遺傳疾病，文獻報道的患病率約為每50,000人中即有1人患病。由于患者體內(nèi)缺乏C1 酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，使其四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫，并伴有胃腸劇烈絞痛和惡心、嘔吐，導致患者無法正常工作和學習，以至于很多患者都有抑郁癥和焦慮癥。其中，最為致命的是上呼吸道黏膜水腫，可迅速進展導致患者呼吸困難或窒息，危及生命。據(jù)統(tǒng)計，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，致死率高達11%~40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》將遺傳性血管性水腫列入首批121種罕見病之一。
在中國，公眾和醫(yī)生對遺傳性血管性水腫知之甚少，診斷率預計不足5%。而確診患者只能長期使用弱雄激素或抗纖維蛋白溶解劑，控制發(fā)作的效果有限且不良反應多，諸如肝損害、骨質(zhì)疏松、女性男性化、影響生長發(fā)育、血栓栓塞等，導致患者因擔心藥物副作用而拒絕用藥，長期處于無藥可醫(yī)的困局。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
