武田中國宣布，旗下創(chuàng )新藥物達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）經(jīng)國家藥品監督管理局批準，適用于12歲及以上患者預防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體（mAb）藥物，可降低患者的水腫反復發(fā)作次數，預防致命性喉頭水腫所導致的窒息，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補了中國HAE長(cháng)期無(wú)針對性治療的空白。
作為全球首個(gè)用于HAE長(cháng)期預防治療的單克隆抗體，達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國獲得上市許可；根據國家藥品監督管理局/國家衛生健康委員會(huì )發(fā)布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》（2018年第23號），對于境外已上市的防治嚴重危及生命且無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數據直接申報藥品上市注冊申請，因此達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）在不到兩年的時(shí)間里就順利獲批進(jìn)入中國，使得該國際創(chuàng )新藥物迅速惠及中國HAE患者。
達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）已被美國和加拿大HAE診療指南推薦為一線(xiàn)療法，可靶向抑制患者體內活化的血漿激肽釋放酶，達到預防疾病發(fā)作的效果。一項III期臨床研究HELP（遺傳性血管性水腫長(cháng)期預防治療臨床研究™）主要終點(diǎn)顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量的治療使每月HAE發(fā)作次數平均降低了87%。此外，探索性研究結果顯示，在研究的16周穩態(tài)階段（第70天至第182天），每2周一次300毫克劑量的治療組中有77%的患者實(shí)現了病情零發(fā)作，安慰劑組為3%；接受治療的患者均未發(fā)生與治療相關(guān)的嚴重不良事件。
“國內外權威診療指南均推薦對HAE患者進(jìn)行長(cháng)期的預防治療，從而降低HAE對患者日常生活的影響，預防致命性喉頭水腫的發(fā)生。” 中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院變態(tài)反應科支玉香教授表示：“非常高興看到全球首個(gè)用于HAE長(cháng)期預防治療的藥物迅速獲批進(jìn)入中國。拉那利尤單抗是一種非來(lái)源于人體血漿的單克隆抗體，能有效控制腫脹發(fā)作，讓HAE患者實(shí)現水腫‘零發(fā)作’的愿望更近一步。”中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院變態(tài)反應科支玉香教授
遺傳性血管性水腫是一種可威脅患者生命的罕見(jiàn)遺傳疾病，文獻報道的患病率約為每50,000人中即有1人患病。由于患者體內缺乏C1 酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，使其四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個(gè)部位毫無(wú)征兆地發(fā)生急性水腫，并伴有胃腸劇烈絞痛和惡心、嘔吐，導致患者無(wú)法正常工作和學(xué)習，以至于很多患者都有抑郁癥和焦慮癥。其中，最為致命的是上呼吸道黏膜水腫，可迅速進(jìn)展導致患者呼吸困難或窒息，危及生命。據統計，我國有58.9％的HAE患者發(fā)生過(guò)喉頭水腫，致死率高達11%~40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國家衛生健康委員會(huì )聯(lián)合五部門(mén)發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》將遺傳性血管性水腫列入首批121種罕見(jiàn)病之一。
在中國，公眾和醫生對遺傳性血管性水腫知之甚少，診斷率預計不足5%。而確診患者只能長(cháng)期使用弱雄激素或抗纖維蛋白溶解劑，控制發(fā)作的效果有限且不良反應多，諸如肝損害、骨質(zhì)疏松、女性男性化、影響生長(cháng)發(fā)育、血栓栓塞等，導致患者因擔心藥物副作用而拒絕用藥，長(cháng)期處于無(wú)藥可醫的困局。
雨燕血管水腫（HAE）關(guān)愛(ài)中心負責人章南女士表示：“我由衷地為我們中國的HAE患者感到高興。由于HAE是罕見(jiàn)病，醫生和患者認知度極低，經(jīng)常被誤診、漏診，誤治，患者從發(fā)病到確診需要數十年之久，就算確診后也無(wú)特效藥可用，常會(huì )面臨生命危險。如今，達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）的獲批，讓HAE患者看到了回歸健康生活的曙光。我們現在最大的心愿，是希望能盡一己之力，提升社會(huì )和公眾對HAE的醫學(xué)認知，尤其是醫務(wù)人員，呼吁全國有更多的HAE醫學(xué)專(zhuān)家，更多的醫院具備確診HAE的條件。”雨燕血管水腫（HAE）關(guān)愛(ài)中心負責人章南女士
“達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）里程碑式的獲批充分體現了武田在全球范圍內支持HAE社群的一貫承諾。未來(lái)，我們將進(jìn)一步提升達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）在中國的可及性。”武田中國總裁單國洪先生表示，“得益于政府近期鼓勵創(chuàng )新藥物的一系列政策改革，越來(lái)越多的患者能及早獲益于諸如達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）這類(lèi)的重要療法。我們始終秉持‘以患者為中心’的核心理念，計劃在5年內引入15款以上高度創(chuàng )新的藥物，幫助中國患者獲得全球同步的創(chuàng )新體驗。”武田中國總裁單國洪先生
參考文獻：
1，Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020.
2，國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員會(huì )發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》，2018年5月23日，https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/ypqxgg/ggzhcfg/20180523110601517.html.
3，Busse P J , Christiansen S C , Ms M A R , et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 Guidelines for the Management of Hereditary Angioedema[J]. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2020.
4，Betschel S , Badiou J , Binkley K , et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline[J]. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.
5，TAKHZYRO™ (lanadelumab-flyo) injection prescribing information. Lexington, MA: Shire LLC; 2018.
6，國家衛生健康委員會(huì )，罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì )辦公室（北京協(xié)和醫院）. 罕見(jiàn)病診療指南（2019版本）. 2019，38 – 189.
7，姚小堅, 秦昆, 張堂德. 遺傳性血管性水腫防治的研究進(jìn)展[J]. 皮膚性病診療學(xué)雜志, 2018, 025(001):53-56.
8，Xu YY, Zhi YX, Liu RL, et al．Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema [J]．Ann Allergy Asthma lmmunof，2014, 112(6): 539-544.
9，國家衛生健康委員會(huì )，科學(xué)技術(shù)部，工業(yè)和信息化部，國家藥品監督管理局，國家中醫藥管理局. 第一批罕見(jiàn)病目錄，國衛醫發(fā)〔2018〕10號. http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201806/393a9a37f39c4b458d6e830f40a4bb99.shtml
10，Reuters (2017). For millions of Chinese with rare disease, some relief in sight. Online access.
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
