11月23日，美國FDA批準了Alnylam公司罕見疾病藥物Oxlumo的上市，在11月19日，歐盟委員會（EC）已批準了該藥的上市，這也成為該公司第三次推出RNA干擾（RNAi）類藥物。
伴隨FDA和EC的批準，Oxlumo也因此成為治療原發(fā)性高草酸尿癥1型（PH1）的首款藥物，PH1是一種嚴重的常染色體隱性遺傳病，病因為肝 臟過氧化丙氨酸-乙醛酸鹽氨基轉移酶缺乏，導致草酸產生過多，臨床表現為高草酸尿癥和反復尿路結石。
研究表明，Oxlumo通過靶向導致過量產生草酸的突變而發(fā)揮作用，草酸的積累可導致腎結石復發(fā)并導致終末期腎 臟疾病并引起嚴重的并發(fā)癥，而增加患者死亡率。
隨著時間的推移，PH1患者的腎功能會逐漸下降，許多患者最終需要進行雙肝腎移植。在Oxlumo獲得批準之前，唯一的治療選擇是使用一種叫做“過度水合”的方法，即使用過量的液體稀釋草酸鹽。而Oxlumo的使用只需要每三個月皮下注射一次，可以大大減輕患者治療痛苦。
但根據該公司首席執(zhí)行官John Maraganore博士在接受采訪時說，Alnylam準備將該藥的平均價格定為每名患者每年49.3萬美元，并且預計每名患者的凈價格將在每年38萬美元左右。同時，Alnylam會與患者方簽訂以療效價值為基礎的三方面協議，以便只在藥物有效的情況下才會收取費用。
根據這些協議，如果患者對治療產生反應，該公司將與付款人達成“成功標準”，并在一年后收取付款。此外，如果隨著對疾病意識的提高，診斷隨著時間的推移而增加，則該公司會根據市場情況準備降低定價。
不過，由于這種藥物是按患者自身體重分配用藥劑量的，同時患者在其整個生命過程中體重存在動態(tài)變化，因此Alnylam將同意為每位患者總計支付的藥瓶數量設定上限，以為他們提供可靠的用藥預算金額。
從Alnylam公司的角度是期望向市場穩(wěn)定推出該藥，而不是起初大量的使用，這主要是因為目前患者診斷和疾病意識不足。隨著醫(yī)生的認識加深和市場積極推廣，未來Oxlumo將有可能成為超稀有孤兒產品，預計在使用的高峰期將產生高達5億美元的年銷售額。
Alnylam公司在將近20年前就開始提供新型RNAi藥物，用于治療臨床方案不足的疾病。Oxlumo是Alnylam被批準的第三款上市RNAi藥物，此前，在2018年8月FDA批準了Onpattro，2019年11月又批準了Givlaari。其中，Onpattro主要用于治療成人周圍神經受損的、遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性病（hATTR）【相關閱讀：折扣+新數據！全球首款RNAi藥物終獲英國批準】。Givlaari主要用于治療12歲及以上青少年和成人的急性肝卟啉癥（AHP）。
參考來源：
1.高草酸尿癥 百度百科詞條
2.Alnylam nets FDA nod for Oxlumo, its 3rd rare disease drug, and plans unique value-based deals
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