兒童急性髓系白血病也稱為兒童急性髓細胞白血病、兒童急性粒細胞性白血病或兒童急性非淋巴細胞性白血病，俗稱兒童急髓或兒童急非淋，是兒童急性白血病的一種。這些患兒的骨髓會生產大量不正常的紅細胞，或白細胞，或巨核細胞。如果不治療，往往迅速惡化。
流行病學
兒童白血病總體發(fā)病率約為3~5人/10萬。有國內資料顯示，我國5歲以下兒童白血病發(fā)病率為11.81/10萬，5~10歲兒童發(fā)病率為4.61/10萬，10~15歲的發(fā)病率為4.50/10萬，15~20歲的發(fā)病率為4.75/10萬。
其中，兒童急性髓系白血病的發(fā)生率僅次于兒童急性淋巴細胞白血病，占兒童急性白血病的20%左右。其中急性早幼粒細胞白血病(acute promyelocytic leukemia, APL)占兒童急性髓系白血病的10%左右。
疾病類型
疾病分型
根據(jù)細胞形態(tài)學，急性髓系白血病可以按照FAB分型標準分為M0、M1~M7型。
此外，在臨床上醫(yī)生通常會對急性淋巴細胞白血病進行MICM分型，即在細胞形態(tài)學(morphology,M)、 免疫表型(immunology,I) 、細胞遺傳學(cytogenetics, C)、分子生物學(molecular biology)這四個方面對患兒的骨髓及血液樣本進行檢測，以便進行精確的診斷分型，幫助確定后續(xù)治療方案。
需要特別指出的是，兒童急性髓系白血病包含了約10%的急性早幼粒細胞白血病。
急性早幼粒細胞白血病通常伴有嚴重的凝血異常、表現(xiàn)為不同程度的出血，病程進展非常快，所以有專門的治療考量。
急性早幼粒細胞白血病依據(jù)FAB分型屬于急性髓系白血病M3型，有特征性的第15號和第17號染色體易位t (15;17)，可以檢出這種染色體易位導致的PML -RARα融合基因陽性。
治療
兒童急性髓系白血病病情進展迅速，一經確診, 應立即進行誘導化療，短時期內減少腫瘤負荷并減輕由于腫瘤引起的各種臨床癥狀。誘導化療成功后，依據(jù)危險程度分級，進行相應強度、劑量的治療。
兒童急性髓系白血病的治療通常分為三個階段：誘導治療期、鞏固治療期、強化治療期，有些急性髓系白血病的治療方案在強化治療之后還有維持治療期。
嵌合抗原受體T細胞等新興免疫療法已經推進了急性淋巴細胞白血病的治療。相反，急性髓系白血病(AML)不能在保留良性造血的同時通過單一系特異性靶向實現(xiàn)長期控制。除此之外，AML的異質性需要聯(lián)合靶向，在成人AML中發(fā)現(xiàn)了幾個合適的免疫靶點(HAVCR2/CD33或HAVCR2/CLEC12A)。但是，兒童和老年患者的臨床和生物學特征是不同的。
在該研究中，研究人員分析了36例兒童AML患者和13例年齡匹配的健康兒童的骨髓（BM）樣本，對分選的CD45dim和CD34+CD38-CD45dim BM亞群細胞進行全RNA測序，并采用流式細胞術檢測潛在的靶抗原的表達。
在主成分分析中可將健康的髓系BM前體細胞與兒童AML患者的區(qū)分開來。通過RNA測序，與健康的M前體細胞相比，免疫靶點IL3RA在兒童AML細胞中沒有像在成人AML細胞表達。CD33和CLEC12A是RNA水平上調最多的免疫靶點，也是流式細胞術檢測中AML細胞表面表達最高的靶點。
通過RNA測序分離出來的KMT2A突變型嬰兒AML簇過表達FLT3，因此，聯(lián)合靶向CD33/FLT3是該亞群個體的另一種特異性選擇。
在CD34+CD38-CD45RA-CD90+造血干細胞（HSC）中，CLEC12A和CD33/CLEC12A雙陽性表達缺失，且均局限于健康造血組織中表達，而CD33和FLT3在HSC上表達。
基于以上內容，我們發(fā)現(xiàn)兒童AML的免疫靶點的表達不同于成人AML已知的表達譜。CLEC12A/CD33是兒童AML的優(yōu)先通用組合免疫靶點，而CD33/FLT3是KMT2A突變型嬰兒AML的特異性免疫靶點。
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