9月22日，BMS和藍鳥(niǎo)生物宣布，美國FDA已經(jīng)接受并給予其提交的生物制品許可證申請（BLA）優(yōu)先審評，針對研究性B細胞成熟抗原（BCMA）導向的嵌合抗原受體（CAR）T細胞免疫療法idecabtagene vicellel（簡(jiǎn)稱(chēng)ide cel；又稱(chēng)bb2121），用于治療至少接受過(guò)三種治療（包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體）的成人多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。FDA制定的該療法處方藥使用費法案（PDUFA）目標日期為2021年3月27日。
Ide-cel是針對該抗原和MM的CAR-T細胞療法，BMS通過(guò)740億美元收購Celgene（新基）獲得了該藥，目前由BMS和藍鳥(niǎo)生物共同開(kāi)發(fā)。
對于這兩家公司來(lái)說(shuō)，FDA此次決定可謂是一個(gè)轉折點(diǎn)，今年5月該監管機構拒絕審查兩家藥企于3月首次提交ide cel的BLA。BMS負責細胞治療開(kāi)發(fā)的高級副總裁Stanley Frankel認為，此次申請被接受主要是因為FDA重點(diǎn)回顧了Ide-cel作為第一種抗BCMA CAR-T細胞療法的潛力，可以解決多發(fā)性骨髓瘤患者的嚴重未滿(mǎn)足的醫療需求。
此次BLA申請是基于關(guān)鍵的2期臨床研究KarMMa的結果，其評估了ide-cel在128例已接受過(guò)治療的高度難治性MM患者中的有效性和安全性。KarMMa研究的頂線(xiàn)數據達到了總體生存率（OS）的主要終點(diǎn)，以及該患者群體完全緩解率（CR）的次要終點(diǎn)。結果顯示，所有劑量水平的總緩解率（ORR）為73%，其中33%的患者獲得CR或嚴格緩解（sCR）；中位緩解持續時(shí)間（DoR）為10.7個(gè)月，達到CR或sCR患者的中位DOR為19.0個(gè)月；中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為8.8個(gè)月，達到CR或sCR患者的中位PFS為20.2個(gè)月。各亞組間觀(guān)察到一致的臨床意義的益處，幾乎所有亞組的ORR均為50%或以上，包括老年和高危患者。所有劑量水平的估計中位OS為19.4個(gè)月，12個(gè)月存活率為78%。
然而，此次FDA對申請的審查仍有可能引發(fā)一些問(wèn)題，推遲批準或導致該機構拒絕ide-cel。據外媒報道，目前最值得關(guān)注的問(wèn)題仍然是制造業(yè)。正如BMS在8月份的一份財務(wù)文件中指出的那樣，COVID-19大流行可能會(huì )阻礙FDA確定是否批準ide-cel所需的現場(chǎng)設施檢查。
此外，Ide-cel上市的進(jìn)一步推遲將縮小或消除在靶向BCMA CAR-T療法領(lǐng)域其于競爭對手強生的差距。強生與南京傳奇合作研發(fā)的JNJ-4528/LCAR-B38M預計將在今年年底前獲得批準。
由于今年特殊的疫情環(huán)境，包括BMS和強生在內研發(fā)細胞和基因治療的公司都將遇到?jīng)_擊，這可能源于美國FDA需要在其迅速增長(cháng)的COVID-19**任務(wù)的基礎上處理細胞和基因療法的工作。如果像一些人猜測的那樣，拒絕反應了FDA對細胞和基因療法采取更強硬的態(tài)度，提高了審批門(mén)檻，那么這種影響可能會(huì )更持久。
對于那些被BMS收購之前擁有新基股票的人來(lái)說(shuō)，2021年FDA的最終審查決定至關(guān)重要。因為“FDA在2021年3月31日之前批準ide cel”是新基被收購結束時(shí)部分權益的兌現事件之一。BMS和新基交易中的另一種藥物liso cel，也已經(jīng)面臨延期。今年早些時(shí)候，美國FDA將liso-cel的BLA審查推遲了三個(gè)月，新的PDUFA日期是11月16日。隨著(zhù)此次FDA批準ide-cel的優(yōu)先評審，BMS看起來(lái)已步入正軌，以滿(mǎn)足與新基協(xié)議中ide-cel方面的要求。
參考來(lái)源：
1.Idecabtagene vicleucel (ide-cel; bb2121), a BCMA-targeted CAR T-cell therapy, in patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM): Initial KarMMa results.
2.FDA grants priority review to ide-cel, keeping Bristol Myers on track to deliver Celgene payday
3.U.S. Food and Drug Administration (FDA) Accepts for Priority Review Bristol Myers Squibb and bluebird bio Application for Anti-BCMA CAR T Cell Therapy Idecabtagene Vicleucel (Ide-cel, bb2121)
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