近日，據紅星新聞報道，廣東一位母親歐陽(yáng)春蘭向國家藥監局提交信息公開(kāi)申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥（簡(jiǎn)稱(chēng)“SMA”）用藥——諾西那生鈉注射液的采購方式和國內定價(jià)依據。
該申請表里，這位母親請求公開(kāi)“引進(jìn)諾西那生鈉注射液的采購合同；國內銷(xiāo)售諾西那生鈉注射液的價(jià)格定價(jià)和定價(jià)計算相關(guān)說(shuō)明；諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發(fā)放的信息。”
諾西那生鈉注射液目前在國內售價(jià)為每支69.7萬(wàn)元。但在澳洲，最多只需支付41澳元（約合人民幣205元），持有優(yōu)惠卡則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。
SMA藥物高昂的價(jià)格一直讓很多家庭“叫苦不迭”，不過(guò)對比國外的價(jià)格，同一款藥物相差近3500倍，一時(shí)間諾西那生鈉注射液在國內的定價(jià)引發(fā)了網(wǎng)絡(luò )熱議，還包括很多質(zhì)疑的聲音。
國內外藥價(jià)懸殊，渤健中國回應
相關(guān)資料顯示，SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動(dòng)里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數SMA-I型的患兒無(wú)法存活到兩歲。
諾西那生鈉Spinraza（nusinersen）由渤健公司研發(fā)，在該藥品上市前，該病尚無(wú)治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液獲得美國FDA批準，成為首個(gè)SMA治療藥物。2019年2月，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市，國內市場(chǎng)未有競品。
從5日到6日，該事件一直在發(fā)酵。針對此，渤健中國8月6日下午發(fā)布公告澄清。渤健中國稱(chēng)，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國家和地區獲批，并在40多個(gè)國家和地區獲得了報銷(xiāo)，包括澳大利亞。諾西那生鈉注射液在澳洲已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價(jià)格為11萬(wàn)澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格。
據了解，Spinraza在美國一針的定價(jià)為12.5萬(wàn)美元，一年注射5~6針，總費用在62萬(wàn)美元~75萬(wàn)美元之間，第二年的費用約37.5萬(wàn)美元，整體費用也并不比中國便宜。
近些年我國也在加速罕見(jiàn)病藥物審批，提高罕見(jiàn)病患者用藥保障。2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見(jiàn)病目錄》；2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年2月，諾西那生鈉注射液通過(guò)優(yōu)先審評審批程序在中國獲批。
不過(guò)，諾西那生鈉注射液目前在中國仍屬于自費藥物。該藥品在中國上市三個(gè)月后，中國初級衛生保健基金會(huì )宣布SMA患者援助項目正式啟動(dòng)，援助藥物由渤健公司捐贈。
經(jīng)新浪醫藥查詢(xún)，脊活新生SMA患者援助項目滿(mǎn)足基本條件、經(jīng)濟條件、醫學(xué)條件就可以申請。
在治療療程上，該藥物患者第一年要打6針，此后每年要打3針進(jìn)行維持。第一年的治療費用高達400萬(wàn)，此后年費用在200萬(wàn)左右。
通過(guò)援助項目，患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。據報道，目前中國SMA患者人數大約3~5萬(wàn)人。即便有企業(yè)援助，百萬(wàn)年治療費用這對于中國一個(gè)普通家庭來(lái)說(shuō)，仍是一筆巨額數目。
新版醫保目錄調整在即
SMA治療藥物會(huì )進(jìn)嗎？
價(jià)格懸殊背后，是由于國外有醫保報銷(xiāo)。而近些年我國也在通過(guò)醫保談判機制降低藥價(jià)，使更多患者獲益。2019年，國家醫保局在新版醫保目錄調整方案中就提到優(yōu)先考慮癌癥及罕見(jiàn)病等。2019年通過(guò)醫保談判，新版醫保目錄成功納入了22款抗癌藥，7款罕見(jiàn)病用藥，平均降幅超60%。
由于參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。渤健中國表示，諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。
8月3日，國家醫保局公布2020年醫保目錄調整方案，在調入條件中提到“納入臨床急需境外新藥名單、鼓勵仿制藥品目錄或鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，且于2019年12月31日前經(jīng)國家藥監部門(mén)批準上市的藥品。”2020年10月~11月，將擬納入談判和競價(jià)的藥品征求相關(guān)企業(yè)意向。2020年醫保目錄即將進(jìn)行新一輪調整。
在2019版醫保目錄調整之際，業(yè)內對于高昂PD-1藥物該不該納入醫保目錄就進(jìn)行過(guò)廣泛討論。醫保盤(pán)子就那么大，高昂藥物進(jìn)入，醫保基金能負擔嗎？新一輪醫保目錄調整在即，罕見(jiàn)病用藥治療費用更高，像SMA這類(lèi)治療藥物能否最終進(jìn)入，充滿(mǎn)著(zhù)不確定性。
渤健SMA用藥面臨“夾擊”
據渤健財報透露，全球目前大約有60000例SMA患者，其中Spinraza覆蓋有11110例。
渤健財報顯示，2019年Spinraza銷(xiāo)售收入20.97億美元，同比增加22%。不過(guò)較之2018年98%的增幅，該款藥物的增速在明顯下滑。而且，2020年Spinraza在Q2的銷(xiāo)售額為4.95億美元，僅小幅增長(cháng)1%，上半年銷(xiāo)售額達10.60億美元。
Spinraza增長(cháng)放緩，與其它公司同類(lèi)產(chǎn)品獲批上市有一定關(guān)系。2019年5月，諾華治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma上市。不同于Spinraza，Zolgensma一次即可完成治療，并且采取靈活的醫保支付政策，上市半年銷(xiāo)售3.61億美元。2020年3月和5月，Zolgensma獲得了日本和歐盟的批準。Zolgensma目前暫未在中國上市。
諾華Zolgensma在美國上市時(shí)，曾因一劑就要210萬(wàn)美元（約合1448萬(wàn)元人民幣），被媒體稱(chēng)為有史以來(lái)最昂貴的藥物。該藥物在其它國家的價(jià)格也很受關(guān)注。5月13日，共同社消息稱(chēng)，日本厚生勞動(dòng)省決定將Zolgensma列為公共醫療保險適用對象，未滿(mǎn)2歲患者的公共保險醫療費窗口自付比例為2成。而Zolgensma在日本定價(jià)為1.6707億日元（約合人民幣1102萬(wàn)元）。
另一邊，渤健Spinraza也面臨著(zhù)羅氏Risdiplam的挑戰。Spinraza和Zolgensma均用于1型SMA患者，而Risdiplam將挑戰還沒(méi)有治療選擇的SMA患者群體，有望成為治療所有類(lèi)型SMA的首個(gè)口服藥物。當前FDA宣布延長(cháng)了risdiplam的NDA批準日期，推遲至8月24日。4月23日，CDE承辦了risdiplam的上市申請。
在諾華Zolgensma和羅氏Risdiplam的夾擊下，預計未來(lái)渤健Spinraza市場(chǎng)份額會(huì )受到一定的影響，隨著(zhù)多款藥物的上市，SMA治療藥物的價(jià)格或進(jìn)一步下降。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
