8月5日，CDE官方網(wǎng)站近期公示，南京傳奇生物旗下生物制品1類(lèi)新藥LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑（簡(jiǎn)稱(chēng)：LCAR-B38M細胞制劑）進(jìn)入擬納入突破性治療藥物名單。LCAR-B38M是第一個(gè)擬納入名單品種，啟動(dòng)了國內突破性治療藥物的審批程序。
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國內突破性治療藥物的首次公示
為配合《藥品注冊管理辦法》的實(shí)施，國家藥品監督管理局組織制定了《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》等指導原則，于2020年7月7日發(fā)布，同時(shí)廢止了《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng )新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》。
根據《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》的內容，突破性治療藥物適用于：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無(wú)有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng )新藥或者改良型新藥等。
針對這一類(lèi)藥物的申請，申請人可以在Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗階段，通常不晚于Ⅲ期臨床試驗開(kāi)展前申請適用突破性治療藥物程序。申請人需要按照工作程序提交申請，經(jīng)CDE審核通過(guò)后進(jìn)入公示期。
南京傳奇生物于7月10日向CDE提交了旗下LCAR-B38MCAR-T細胞自體回輸制劑的突破性治療藥物申請，于8月5日被CDE納入到擬公示品種名單進(jìn)行為期7天的公示。
特別值得一提的是，此次公示是繼《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》發(fā)布以來(lái)的首次公示，LCAR-B38MCAR-T細胞自體回輸制劑作為第一個(gè)擬納入品種開(kāi)啟了國內突破性治療藥物的審評程序。
南京傳奇的CAR-T療法LCAR-B38M
LCAR-B38M 是一種靶向成熟B細胞成熟抗原（BCMA）的雙特異性CAR-T療法。研究發(fā)現，BCMA表達于多發(fā)性骨髓瘤（MM）細胞和多發(fā)性骨髓瘤患者惡性漿細胞，適合作為MM 的治療靶點(diǎn)，同時(shí)并不會(huì )使得正常 B 細胞的功能受到明顯影響。
2017年12月，強生公司與南京傳奇簽署了共同開(kāi)發(fā)針對多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T細胞療法全球戰略合作協(xié)議，強生支付了3.5億美元首付款以及后續里程碑付款，共同開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售LCAR-B38M。
2019年12月，LCAR-B38M獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。
在2020年的ASCO年會(huì )上，LCAR-B38M在治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者的CARTITUDE-1臨床試驗公布，在中位隨訪(fǎng)時(shí)間為11.5個(gè)月時(shí)，所有患者對治療均有反應，并且為持久的深度反應。其中，客觀(guān)緩解率（ORR）保持100%，86%的患者達到了嚴格的完全緩解，9個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率為86％，結果令人鼓舞。
據悉，LCAR-B38M將于今年底前在美國提交上市申請，于2021年在中國提交上市申請。
全球已獲批上市的CAR-T療法
7月24日，FDA加速批準吉利德旗下凱特生物開(kāi)發(fā)的CAR-T細胞療法Tecartus，這是繼諾華Kymriah、凱特Yescarta之后，全球獲批上市的第三款CAR-T治療產(chǎn)品；同時(shí)，Tecartus也是FDA加速批準的全球首款治療復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤CAR-T產(chǎn)品。
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值得關(guān)注的是，8月4日，諾華公布的信息顯示，Kymriah CAR-T細胞療法在治療復發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）患者的Ⅱ期臨床試驗ELARA中獲得積極結果，這一全球性研究達到了獨立審查委員會(huì )評估的完全緩解率（CRR）的主要終點(diǎn)。基于目前的結果，Kymriah有望拿下繼急性淋巴細胞白血病、彌漫性大B細胞淋巴瘤之后的第三項適應癥。
兩款國產(chǎn)CAR-T療法已國內申報生產(chǎn)
截至目前，中國尚未有CAR-T細胞療法獲批上市。
2020年以來(lái)，國內CAR-T細胞療法的開(kāi)發(fā)迎來(lái)了好消息：復興凱特旗下的CAR-T療法益基利侖賽注射液于今年2月申報生產(chǎn)，擬用于治療復發(fā)難治性大B細胞淋巴瘤，蘇州藥明巨諾旗下的瑞基侖賽注射液于今年6月申報生產(chǎn)，擬用于治療復發(fā)難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤。
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