7月22日，再鼎醫藥國內提交了1類(lèi)新藥Ripretinib片的國內上市申請，已獲得了CDE的受理承辦，擬用于胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)的治療。
目前，Ripretinib片已經(jīng)在美國、加拿大和澳大利亞獲批上市。這款新藥的上市將為中國的GIST患者帶來(lái)新的治療選擇，尤其是對于過(guò)往治療發(fā)生耐藥的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者。
資料來(lái)源：CDE
GIST患者的四線(xiàn)標準治療藥物
胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)是一種罕見(jiàn)的肉瘤，占胃腸道惡性腫瘤的1%~2%，中國每年有超過(guò)3萬(wàn)名的新診斷患者。據統計，只有約60%的患者可以從手術(shù)中獲益，約40%的患者術(shù)后會(huì )出現復發(fā)或轉移，需要進(jìn)行藥物治療。超過(guò)85%的GIST患者發(fā)生KIT或PDGFRα突變，既往在三線(xiàn)治療耐藥后，患者無(wú)標準治療方案。
Ripretinib是由Deciphera公司研發(fā)的一種口服廣譜 KIT 和 PDGFRα的抑制劑， 具有抗腫瘤活性，可阻斷胃腸道間質(zhì)瘤中涉及的第9,11,13,14,17和18外顯子中的起始和繼發(fā)KIT突變以及SM中發(fā)現的原發(fā)性17號外顯子D816V突變，Ripretinib還可抑制第12,14和18外顯子中的原發(fā)性PDGFRα突變，包括涉及第18外顯子D842V突變的胃腸道間質(zhì)瘤。
2019年6月，Ripretinib獲得了FDA授予的快速通道資格認定，用于治療先前已接受過(guò)伊馬替尼、舒尼替尼及瑞戈非尼治療的晚期GIST患者。
2020年5月15日，Ripretinib片經(jīng)美國FDA批準上市，成為全球首 款專(zhuān)門(mén)四線(xiàn)治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)的創(chuàng )新療法。
2020年5月28日，在NCCN最新發(fā)布的《NCCN 軟組織肉瘤臨床實(shí)踐指南》中，Ripretinib被推薦作為不可切除或轉移性GIST患者的四線(xiàn)標準治療。值得一提的是，Ripretinib是唯一一個(gè)經(jīng)FDA批準且被NCCN指南推薦的GIST四線(xiàn)治療藥物。
患者PFS和OS的雙重獲益
FDA的上市批準主要是基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照的國際多中心III期臨床INVICTUS的研究數據，這項結果刊登于國際頂級期刊《柳葉刀·腫瘤學(xué)》。
在納入研究的129例受試者中，Ripretinib組的中位無(wú)疾病進(jìn)展生存期（PFS）達到了6.3個(gè)月，較對照組（1.0個(gè)月）顯著(zhù)延長(cháng)，降低了85%的死亡風(fēng)險；中位總生存期（OS）為15.1個(gè)月，安慰劑組為6.6個(gè)月，Ripretinib組較安慰劑獲得了無(wú)疾病進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS）的雙重獲益，且患者的安全性和耐受性良好。
再鼎獲得大中華區商業(yè)化權益
2019年6月，再鼎醫藥與Deciphera公司達成了獨家合作協(xié)議，前者獲得了Ripretinib在大中華區（中國大陸、中國香港、中國澳門(mén)和中國臺灣地區）開(kāi)發(fā)和推廣的獨家許可，將憑借其在注冊和臨床領(lǐng)域的優(yōu)勢推動(dòng)Ripretinib在大中華區的臨床開(kāi)發(fā)與注冊上市。
根據雙方的協(xié)議條款內容，再鼎醫藥將支付2000萬(wàn)美元的現金預付款以及最高達1.8億美元的潛在開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑付款；未來(lái)上市之后，再鼎醫藥將根據Ripretinib的年度凈銷(xiāo)售額向Deciphera支付特許權使用費。
國內臨床
基于KIT 和/或 PDGFRα驅動(dòng)的癌癥治療，截至目前，Deciphera公司就Ripretinib開(kāi)發(fā)的適應癥還包括了全身性肥大細胞增多癥等。
數據來(lái)源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺
目前，圍繞Ripretinib的國內臨床試驗，再鼎醫藥擬在招募35人，基于獨立影像學(xué)審查的無(wú)疾病進(jìn)展生存期（PFS），以28天為一個(gè)治療周期，進(jìn)行6個(gè)周期的考察，評估這款藥物在既往治療進(jìn)展的晚期胃腸道間質(zhì)瘤患者中的有效性，第一例受試者于今年4月23日入組臨床。
從全球臨床布局來(lái)看，Deciphera公司計劃將中國臨床中心納入正在進(jìn)行的全球Ⅲ期INTRIGUE研究，擬對比Ripretinib與舒尼替尼作為二線(xiàn)治療方案在胃腸道間質(zhì)瘤患者中的療效。
作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運工，專(zhuān)注于制藥圈內的陰晴冷暖。
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