再鼎國內提交上市申請即將為國內患者帶來GIST四線標準療法

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作者：小藥丸來源：CPhI制藥在線

2021-12-29

7月22日，再鼎醫(yī)藥國內提交了1類新藥Ripretinib片的國內上市申請，已獲得了CDE的受理承辦，擬用于胃腸道間質瘤(GIST)的治療。

7月22日，再鼎醫(yī)藥國內提交了1類新藥Ripretinib片的國內上市申請，已獲得了CDE的受理承辦，擬用于胃腸道間質瘤(GIST)的治療。

目前，Ripretinib片已經(jīng)在美國、加拿大和澳大利亞獲批上市。這款新藥的上市將為中國的GIST患者帶來新的治療選擇，尤其是對于過往治療發(fā)生耐藥的胃腸道間質瘤(GIST)患者。

再鼎醫(yī)藥國內提交的Ripretinib片上市申請

資料來源：CDE

GIST患者的四線標準治療藥物

胃腸道間質瘤(GIST)是一種罕見的肉瘤，占胃腸道惡性腫瘤的1%~2%，中國每年有超過3萬名的新診斷患者。據(jù)統(tǒng)計，只有約60%的患者可以從手術中獲益，約40%的患者術后會出現(xiàn)復發(fā)或轉移，需要進行藥物治療。超過85%的GIST患者發(fā)生KIT或PDGFRα突變，既往在三線治療耐藥后，患者無標準治療方案。

Ripretinib是由Deciphera公司研發(fā)的一種口服廣譜 KIT 和 PDGFRα的抑制劑，具有抗腫瘤活性，可阻斷胃腸道間質瘤中涉及的第9,11,13,14,17和18外顯子中的起始和繼發(fā)KIT突變以及SM中發(fā)現(xiàn)的原發(fā)性17號外顯子D816V突變，Ripretinib還可抑制第12,14和18外顯子中的原發(fā)性PDGFRα突變，包括涉及第18外顯子D842V突變的胃腸道間質瘤。

2019年6月，Ripretinib獲得了FDA授予的快速通道資格認定，用于治療先前已接受過伊馬替尼、舒尼替尼及瑞戈非尼治療的晚期GIST患者。

2020年5月15日，Ripretinib片經(jīng)美國FDA批準上市，成為全球首款專門四線治療晚期胃腸道間質瘤(GIST)的創(chuàng)新療法。

2020年5月28日，在NCCN最新發(fā)布的《NCCN 軟組織肉瘤臨床實踐指南》中，Ripretinib被推薦作為不可切除或轉移性GIST患者的四線標準治療。值得一提的是，Ripretinib是唯一一個經(jīng)FDA批準且被NCCN指南推薦的GIST四線治療藥物。

患者PFS和OS的雙重獲益

FDA的上市批準主要是基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照的國際多中心III期臨床INVICTUS的研究數(shù)據(jù)，這項結果刊登于國際頂級期刊《柳葉刀·腫瘤學》。

在納入研究的129例受試者中，Ripretinib組的中位無疾病進展生存期（PFS）達到了6.3個月，較對照組（1.0個月）顯著延長，降低了85%的死亡風險；中位總生存期（OS）為15.1個月，安慰劑組為6.6個月，Ripretinib組較安慰劑獲得了無疾病進展生存期（PFS）和總生存期（OS）的雙重獲益，且患者的安全性和耐受性良好。

再鼎獲得大中華區(qū)商業(yè)化權益

2019年6月，再鼎醫(yī)藥與Deciphera公司達成了獨家合作協(xié)議，前者獲得了Ripretinib在大中華區(qū)（中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)）開發(fā)和推廣的獨家許可，將憑借其在注冊和臨床領域的優(yōu)勢推動Ripretinib在大中華區(qū)的臨床開發(fā)與注冊上市。

根據(jù)雙方的協(xié)議條款內容，再鼎醫(yī)藥將支付2000萬美元的現(xiàn)金預付款以及最高達1.8億美元的潛在開發(fā)和商業(yè)里程碑付款；未來上市之后，再鼎醫(yī)藥將根據(jù)Ripretinib的年度凈銷售額向Deciphera支付特許權使用費。

國內臨床

基于KIT 和/或 PDGFRα驅動的癌癥治療，截至目前，Deciphera公司就Ripretinib開發(fā)的適應癥還包括了全身性肥大細胞增多癥等。

國內臨床