輝瑞日前宣布，歐盟委員會(huì )已批準其Hedgehog通路抑制劑Daurismo（glasdegib），與低劑量化療藥物阿糖胞苷（LDAC）聯(lián)用，用于新診斷（無(wú)論新發(fā)或繼發(fā)）的、不適合接受標準化療的急性髓系白血病（AML）成人患者。
輝瑞國際腫瘤開(kāi)發(fā)市場(chǎng)區域總裁Masum Hossain表示：“急性髓系白血病的護理標準是強化化療，但是對于許多老年人和在接受診斷前有一定健康狀況的患者來(lái)說(shuō)，這不是一個(gè)好的選擇。通過(guò)歐盟委員會(huì )對Daurismo的批準，我們很自豪能夠為歐洲部分治療選擇有限的急性髓系白血病患者提供新的治療方案。”
此次批準是基于Daurismo在2期臨床試驗BRIGHT 1003取得的結果。該研究入組了116例既往未經(jīng)治療的、不符合接受強化化療條件的新發(fā)或繼發(fā)性AML患者，按2:1的比例分別接受Daurismo+LDAC或LDAC單藥治療。在聯(lián)合治療的78名患者中，超過(guò)一半（51%，40人）患有繼發(fā)性AML，或者由于先前的血液/骨髓狀況以及先前的抗癌治療而發(fā)展成的AML。這40例患者中，有11例曾接受過(guò)低甲基化藥物治療，從歷史上看，這些患者的預后很差，治療選擇僅限于臨床試驗或姑息治療。
數據顯示，對于不符合接受強化化療條件的患者，與LDAC單藥相比，Daurismo幾乎增加了一倍的中位總生存期（8.3個(gè)月vs. 4.3個(gè)月，風(fēng)險比 [HR] 0.463，95% CI [0.299,0.717]）。兩組治療的差異還表明，Daurismo聯(lián)合治療使患者的死亡風(fēng)險降低了54%（HR：0.463，95% CI：0.299，0.717，單側p值=0.0002）。
Daurismo是一種每日口服一次的Hedgehog途徑抑制劑，于2018年11月獲得美國FDA批準，是首款獲FDA批準治療AML的Hedgehog信號通路抑制劑。在成人體內Hedgehog信號通路的異常激活被認為有助于腫瘤干細胞的發(fā)育和存活。臨床前研究表明，擾亂這一信號通路可以削弱腫瘤干細胞的發(fā)育和存活。Daurismo通過(guò)抑制Smoothened蛋白（SMO）受體從而抑制Hedgehog信號通路。
接受Daurismo治療的患者最常見(jiàn)的不良反應（≥20%）為貧血、出血、中性粒細胞減少、惡心、食欲下降、疲勞、肌肉痙攣、血小板減少、發(fā)熱、腹瀉、肺炎、嗅覺(jué)障礙、周?chē)[、便秘、腹痛、皮疹、呼吸困難、嘔吐和體重減輕。其中，導致用藥劑量減少的最常見(jiàn)不良反應是肌肉痙攣、疲勞、中性粒細胞減少、貧血、血小板減少和心電圖QT延長(cháng)；導致永久停藥的最常見(jiàn)不良反應是肺炎、中性粒細胞減少癥和惡心。
參考來(lái)源：EUROPEAN COMMISSION APPROVES DAURISMO? (GLASDEGIB) FOR CERTAIN ADULT PATIENTS WITH NEWLY DIAGNOSED ACUTE MYELOID LEUKEMIA (AML)
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