近日，和黃醫藥旗下靶向抗癌藥呋喹替尼獲得了FDA授予的快速通道資格，用于治療轉移性結直腸癌（mCRC）患者。
作為FDA建立的加速審評審批程序之一，快速通道資格的獲取意味著(zhù)藥品在研發(fā)和注冊過(guò)程將得到FDA更多的關(guān)注，縮短新藥研發(fā)上市的時(shí)間。和黃醫藥呋喹替尼獲得FDA授予的快速通道資格，無(wú)疑將加快該藥在美國的上市進(jìn)程，為海外的轉移性結直腸癌患者帶來(lái)新的治療方案。
中國晚期結直腸癌患者靶向治療新希望
據報道，在我國，結直腸癌每年的新發(fā)病例約為37.6 萬(wàn)、死亡病例約為19.1 萬(wàn)，發(fā)病率、死亡率在全部惡性腫瘤中均位列第5位。
作為喹唑啉類(lèi)小分子的高選擇性血管內皮生長(cháng)因子受體的口服抑制劑，呋喹替尼的主要作用靶點(diǎn)是VEGFR激酶家族，通過(guò)抑制血管內皮細胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號轉導，抑制血管內皮細胞的增殖、遷移和管腔形成，從而抑制腫瘤新生血管的形成，最終發(fā)揮腫瘤生長(cháng)抑制效應。
2018年9月，呋喹替尼首次在中國獲批上市，商品名為愛(ài)優(yōu)特，用于單藥治療既往接受過(guò)氟尿嘧啶類(lèi)、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的化療，以及既往接受過(guò)或不適合接受抗血管內皮生長(cháng)因子（VEGF）治療、抗表皮生長(cháng)因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉移性結直腸癌（mCRC）患者，為中國廣大的晚期結直腸癌患者的靶向治療帶來(lái)了新的希望。
突破轉移性結直腸癌三線(xiàn)治療的困境
呋喹替尼的國內多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照Ⅲ 期研究FRESCO旨在評估治療二線(xiàn)標準化療失敗的轉移性結直腸癌患者的療效和安全性。
數據顯示，呋喹替尼組患者的中位總生存期為9.3 個(gè)月，較安慰劑組顯著(zhù)延長(cháng)2.7個(gè)月，降低死亡風(fēng)險 35%；中位無(wú)進(jìn)展生存期為3.7個(gè)月，較安慰劑組的1.8 個(gè)月顯著(zhù)延長(cháng)，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低74%，疾病控制率高達 62.2%，中位疾病穩定時(shí)間長(cháng)達 5.5 個(gè)月，研究結果達到了試驗預設的所有終點(diǎn)，臨床治療結果突破了之前轉移性結直腸癌三線(xiàn)治療的困境。
值得注意的是，FRESCO的全文研究刊于《美國醫學(xué)會(huì )雜志》，這是發(fā)表于這一國際頂尖醫學(xué)期刊的第一個(gè)中國抗腫瘤新藥臨床研究，顯示了國際學(xué)術(shù)界對呋喹替尼的認可。
醫保支持 提高藥物可及性
需要關(guān)注的是，在臨床上，幾乎近一半的結直腸癌患者首次診斷時(shí)即為晚期疾病狀態(tài)。在呋喹替尼國內獲批上市之前，傳統的一線(xiàn)二線(xiàn)標準治療失敗后，有效的治療手段有限，患者治療的首要目標仍然是延長(cháng)生存期、提高生活質(zhì)量。
2019年11 月 ，國家醫保談判結果和最新醫保目錄公布，呋喹替尼被納入國家醫保藥品乙類(lèi)目錄，較之前價(jià)格降低了68%，大大降低了患者的經(jīng)濟負擔，同時(shí)醫保支持提升了藥物的可及性，將惠及國內更多的患者，改善患者的生活質(zhì)量。
呋喹替尼國內臨床布局
根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示的信息，呋喹替尼在中國登記開(kāi)展了17項臨床試驗。除了已經(jīng)獲批的結直腸癌之外，臨床適應還覆蓋了非小細胞肺癌、晚期胃癌、晚期胃或GEJ腺癌等。其中，處于Ⅲ期階段的臨床研究有兩項，分別為呋喹替尼單藥治療非鱗狀細胞非小細胞肺癌、呋喹替尼聯(lián)合紫杉醇治療晚期胃或GEJ腺癌，有望成為國內及結直腸癌之后申報上市的新適應癥。
在聯(lián)合用藥治療方案中，呋喹替尼與PD-1單抗強強聯(lián)合使用的療效值得期待。截至目前，呋喹替尼已開(kāi)展了與百濟神州替雷利珠單抗、信達生物信迪利單抗及嘉和生物杰諾單抗的聯(lián)合用藥研究。
海外Ⅲ期臨床研究FRESCO-2
除了國內的臨床研究之外，和黃醫藥已經(jīng)在海外啟動(dòng)了呋喹替尼的一項全球多中心、空白對照Ⅲ期臨床研究FRESCO-2，擬招募522名受試者，旨在評價(jià)呋喹替尼用于mCRC患者三線(xiàn)治療的安全性及有效性，設置的主要臨床終點(diǎn)為患者總生存期（OS）。
按照計劃，這項FRESCO-2臨床研究預計在2022年底完成，研究的數據將用于支持呋喹替尼在海外的注冊上市。
作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運工，專(zhuān)注于制藥圈內的陰晴冷暖。
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