勃林格殷格翰近日宣布，歐盟委員會(huì )已批準尼達尼布用于治療成人系統性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。2獲批前，人用藥品委員會(huì )于2020年2月27日采納了尼達尼布治療SSc-ILD的肯定意見(jiàn)。
系統性硬化病（SSc）又稱(chēng)硬皮病，是一種毀容性、致殘性和潛在致死性的罕見(jiàn)自身免疫性疾病。3，4，5其會(huì )引起各種器官的瘢痕形成（纖維化），包括肺、心臟、消化道和腎 臟，且可能出現危及生命的并發(fā)癥。肺部受累時(shí)，可引起間質(zhì)性肺疾病（ILD），稱(chēng)為系統性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。1，6間質(zhì)性肺疾病（ILD）是硬皮病（SSc）患者死亡的最主要原因，約占死亡人數的35%。7
“這是SSc-ILD患者治療的真正突破，”勃林格殷格翰高級副總裁兼炎癥治療領(lǐng)域負責人Peter Fang說(shuō)。“肺纖維化一旦發(fā)生就無(wú)法逆轉。尼達尼布作為首個(gè)也是唯一獲批用于治療系統性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的藥物，旨在滿(mǎn)足高度未盡需求，使生活飽受SSc-ILD折磨的患者從真正意義上獲益。這項批準是勃林格殷格翰持續專(zhuān)注肺纖維化患者治療過(guò)程中獲得的又一個(gè)里程碑。”
“歐盟委員會(huì )的決定對于歐洲硬皮病患者群體來(lái)說(shuō)，這無(wú)疑是個(gè)很受歡迎的好消息，”歐洲硬皮病協(xié)會(huì )聯(lián)合會(huì )（FESCA）主席Sue Farrington評論道。“當硬皮病累及肺部時(shí)，會(huì )產(chǎn)生嚴重后果。有了這種治療選擇，為硬皮病患者及其親人帶來(lái)了巨大的希望。”
該肯定意見(jiàn)是基于SENSCIS?試驗的結果，它是一項III期、雙盲、安慰劑對照試驗。旨在研究尼達尼布在系統性硬化病（SSc-ILD）患者中的療效和安全性。1其主要終點(diǎn)是52周期間評估的用力肺活量（FVC）年下降率。結果顯示，根據52周期間的FVC測量結果，與安慰劑相比，尼達尼布使肺功能喪失減緩了44%（41 mL/年）。此外，結果顯示尼達尼布的安全性和耐受性特征與在特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者中觀(guān)察到的相似。1
關(guān)于系統性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）
系統性硬化病（SSc）也稱(chēng)硬皮病，是一種影響結締組織且無(wú)法治愈的罕見(jiàn)的自身免疫性疾病。由于硬皮病影響結締組織，癥狀可能出現在身體的任何部位，包括皮膚、肌肉、血管和內臟，使其難以診斷。3硬皮病影響到肺部時(shí)可引起間質(zhì)性肺疾病（ILD），稱(chēng)為系統性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。3,5約25%的硬皮病患者在確診后3年內出現顯著(zhù)的肺部受累。SSc-ILD是一種進(jìn)展性的肺部疾病，很多患者早期無(wú)癥狀，但預后較差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的關(guān)鍵驅動(dòng)因素。3,4
關(guān)于SENSCIS 研究
尼達尼布用于系統性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的III期臨床研究（SENSCIS）是一項覆蓋32個(gè)國家和地區的多中心隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗，納入576例患者，中國有9個(gè)研究中心參與。研究目的在于探究尼達尼布治療SSc-ILD患者52周的有效性及安全性，主要終點(diǎn)為52周期間用力肺活量（FVC）年下降率。研究證實(shí)尼達尼布可減緩S(chǎng)Sc-ILD患者的用力肺活量（FVC）年下降率，延緩S(chǎng)Sc-ILD患者的肺功能減退和疾病進(jìn)程。該研究結果刊登在《新英格蘭醫學(xué)雜志》。
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參考文獻
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6. Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.
7. Tyndall AJ, et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis 2010;69:1809–1815.
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