《自然綜述·藥物發(fā)現(xiàn)》近日發(fā)表一篇文章，對2019年美國、歐盟、日本批準(zhǔn)的具有新穎作用機(jī)制的藥物進(jìn)行了匯總。這些藥物具有新的作用機(jī)制（MOA）靶點(diǎn)，也就是說，這些藥物針對的是以前未經(jīng)批準(zhǔn)的靶點(diǎn)。
根據(jù)分析，有4個靶點(diǎn)屬于公認(rèn)的轉(zhuǎn)運(yùn)體蛋白類別，包括SLC超家族中的兩個轉(zhuǎn)運(yùn)體SLC9A3和SLC5A1。此外，還有3個RNA靶點(diǎn)，這反映了基于寡核苷酸治療平臺臨床驗(yàn)證的加強(qiáng)。另有2個抗體藥物偶聯(lián)物，能夠?qū)?*微管破壞劑vedotin分別遞送至表達(dá)連接蛋白4和CD79B的癌細(xì)胞。
從治療的角度來看，新穎MOA靶點(diǎn)中有9個是針對罕見病，其中5個靶點(diǎn)針對具有血液學(xué)表現(xiàn)的遺傳性疾病，包括鐮狀細(xì)胞病的2個新靶點(diǎn)：血紅蛋白亞單位α和P-選擇素。
需要指出的是，有2款具有新穎MOA靶點(diǎn)的新藥未被納入表格，因?yàn)樗鼈兊陌悬c(diǎn)是小分子。其中，andexeant alfa與Xa因子抑制劑類抗凝劑結(jié)合，起解毒劑的作用，pegvaliase是一種代謝苯丙氨酸的苯丙酮尿癥的重組酶替代療法。
2019年批準(zhǔn)的具有新穎作用機(jī)制的藥物
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