剛剛從FDA針對數(shù)據(jù)操縱問題的調(diào)查中全身而退的諾華（Novartis）基因療法Zolgensma，還面臨著一個困境。
據(jù)報道，諾華本周早些時候表示，它將在本季度與FDA會面，討論解除去年10月FDA部分暫停公司對Zolgensma藥物的臨床試驗的要求。根據(jù)要求，諾華要到今年下半年或明年才能申請批準(zhǔn)。因此一些分析師認(rèn)為2021年所有可能選擇了Zolgensma來治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的患者都將轉(zhuǎn)而使用全球首個獲批治療SMA的藥物百?。˙iogen）的Spinraza。
Zolgensma于2019年5月獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，成為全球首個治療SMA的基因療法。該藥是一種一次性基因療法，旨在通過替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，來解決SMA疾病的基因根源。
諾華為了擴大適用的患者年齡范圍，一直在試驗該產(chǎn)品通過鞘內(nèi)直接注射到脊柱中的版本，在去年10月，F(xiàn)DA因為一項小型動物實驗結(jié)果叫停了這種版本的臨床試驗，實驗發(fā)現(xiàn)通過鞘內(nèi)直接注射到脊柱中可致背根神經(jīng)節(jié)單核細(xì)胞炎癥，有時伴有神經(jīng)元的退化或丟失。隨后FDA發(fā)現(xiàn)在Zolgensma獲批前有些數(shù)據(jù)被偽造，因此展開調(diào)查。幸運的是，F(xiàn)DA在本周早些時候決定不對它采取執(zhí)法行動。FDA的多方面審查后認(rèn)為諾華已達(dá)到可接受的合規(guī)水平，并且Zolgensma是安全有效的。
受到數(shù)據(jù)操縱問題影響，Zolgensma鞘內(nèi)給藥獲批時間推遲。分析師認(rèn)為放棄Zolgensma轉(zhuǎn)用Spinraza的患者會使Spinraza的收入將在2022年達(dá)到峰值，為24億美元。對Zolgensma的銷售額預(yù)期從2021年的16.5億美元降低至10.3億美元。到2022年，分析師估計Zolgensma將帶來20.5億美元，而不是最初預(yù)計的22.7億美元。
Zolgensma目前已獲準(zhǔn)用于2歲以下兒童的輸液，諾華希望將Zolgensma的使用范圍擴大到老年SMA患者，這樣才能擴大市場，也是諾華希望批準(zhǔn)鞘內(nèi)注射的原因。而百健的Spinraza治療已被批準(zhǔn)用于老年SMA患者。羅氏制藥(RHHBY)的Risdiplam正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，預(yù)計將在今年5月獲得審查結(jié)果。如果獲得批準(zhǔn)，risdiplam將成為治療所有3種類型SMA的首個口服藥物，這對Zolgensma的市場份額也會帶來一定的沖擊。
除了加快Zolgensma鞘內(nèi)注射臨床研究和審批以外，諾華也希望擴大Zolgensma的市場。上周歐洲藥品管理局（EMA）的人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）采納了建議Zolgensma用于治療5q-SMA患者和1型SMA的意見，大約兩個月內(nèi)EMA將做出最終決定。該決定將適用于27個歐盟成員國和以及冰島，挪威，列支敦士登和英國。
諾華最新消息，計劃與Incyte合作啟動一項III期臨床試驗，以評估使用Jakavi（魯索替尼）治療一種嚴(yán)重的免疫過度反應(yīng)（細(xì)胞因子風(fēng)暴）的情況。該試驗將對SASAR-CoV-2（新冠病毒）感染導(dǎo)致嚴(yán)重COVID-19（新冠肺炎）的患者進(jìn)行Jakavi聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)護理（SoC）治療與單獨SoC治療的對比。諾華全球藥物開發(fā)主管兼首席醫(yī)學(xué)官John Tsai表示：“ Jakavi可能會使COVID-19患者更快的康復(fù)，需要重癥監(jiān)護和機械通氣的患者更少，諾華將進(jìn)一步研究，并且正在采取行動，以最終確定研究計劃，然后招募合格患者，并為無法參加試驗的患者提供治療機會制定了程序。”
參考來源：
Another Zolgensma delay is bad for Novartis in SMA but good for Biogen’s Spinraza: analyst
FDA部分暫停諾華天價基因療法Zolgensma治療SMA鞘內(nèi)給藥的臨床試驗
AveXis receives positive CHMP opinion for Zolgensma?, the only gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA)
Novartis announces plan to initiate clinical study of Jakavi? in severe COVID-19 patients and establish international compassionate use program
全身而退！FDA悄悄結(jié)束對諾華Zolgensma違規(guī)行為的調(diào)查
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