剛剛從FDA針對數據操縱問(wèn)題的調查中全身而退的諾華（Novartis）基因療法Zolgensma，還面臨著(zhù)一個(gè)困境。
據報道，諾華本周早些時(shí)候表示，它將在本季度與FDA會(huì )面，討論解除去年10月FDA部分暫停公司對Zolgensma藥物的臨床試驗的要求。根據要求，諾華要到今年下半年或明年才能申請批準。因此一些分析師認為2021年所有可能選擇了Zolgensma來(lái)治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的患者都將轉而使用全球首個(gè)獲批治療SMA的藥物百健（Biogen）的Spinraza。
Zolgensma于2019年5月獲得美國FDA批準上市，成為全球首個(gè)治療SMA的基因療法。該藥是一種一次性基因療法，旨在通過(guò)替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，來(lái)解決SMA疾病的基因根源。
諾華為了擴大適用的患者年齡范圍，一直在試驗該產(chǎn)品通過(guò)鞘內直接注射到脊柱中的版本，在去年10月，FDA因為一項小型動(dòng)物實(shí)驗結果叫停了這種版本的臨床試驗，實(shí)驗發(fā)現通過(guò)鞘內直接注射到脊柱中可致背根神經(jīng)節單核細胞炎癥，有時(shí)伴有神經(jīng)元的退化或丟失。隨后FDA發(fā)現在Zolgensma獲批前有些數據被偽造，因此展開(kāi)調查。幸運的是，FDA在本周早些時(shí)候決定不對它采取執法行動(dòng)。FDA的多方面審查后認為諾華已達到可接受的合規水平，并且Zolgensma是安全有效的。
受到數據操縱問(wèn)題影響，Zolgensma鞘內給藥獲批時(shí)間推遲。分析師認為放棄Zolgensma轉用Spinraza的患者會(huì )使Spinraza的收入將在2022年達到峰值，為24億美元。對Zolgensma的銷(xiāo)售額預期從2021年的16.5億美元降低至10.3億美元。到2022年，分析師估計Zolgensma將帶來(lái)20.5億美元，而不是最初預計的22.7億美元。
Zolgensma目前已獲準用于2歲以下兒童的輸液，諾華希望將Zolgensma的使用范圍擴大到老年SMA患者，這樣才能擴大市場(chǎng)，也是諾華希望批準鞘內注射的原因。而百健的Spinraza治療已被批準用于老年SMA患者。羅氏制藥(RHHBY)的Risdiplam正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，預計將在今年5月獲得審查結果。如果獲得批準，risdiplam將成為治療所有3種類(lèi)型SMA的首個(gè)口服藥物，這對Zolgensma的市場(chǎng)份額也會(huì )帶來(lái)一定的沖擊。
除了加快Zolgensma鞘內注射臨床研究和審批以外，諾華也希望擴大Zolgensma的市場(chǎng)。上周歐洲藥品管理局（EMA）的人用醫藥產(chǎn)品委員會(huì )（CHMP）采納了建議Zolgensma用于治療5q-SMA患者和1型SMA的意見(jiàn)，大約兩個(gè)月內EMA將做出最終決定。該決定將適用于27個(gè)歐盟成員國和以及冰島，挪威，列支敦士登和英國。
諾華最新消息，計劃與Incyte合作啟動(dòng)一項III期臨床試驗，以評估使用Jakavi（魯索替尼）治療一種嚴重的免疫過(guò)度反應（細胞因子風(fēng)暴）的情況。該試驗將對SASAR-CoV-2（新冠病毒）感染導致嚴重COVID-19（新冠肺炎）的患者進(jìn)行Jakavi聯(lián)合標準護理（SoC）治療與單獨SoC治療的對比。諾華全球藥物開(kāi)發(fā)主管兼首席醫學(xué)官John Tsai表示：“ Jakavi可能會(huì )使COVID-19患者更快的康復，需要重癥監護和機械通氣的患者更少，諾華將進(jìn)一步研究，并且正在采取行動(dòng)，以最終確定研究計劃，然后招募合格患者，并為無(wú)法參加試驗的患者提供治療機會(huì )制定了程序。”
參考來(lái)源：
Another Zolgensma delay is bad for Novartis in SMA but good for Biogen’s Spinraza: analyst
FDA部分暫停諾華天價(jià)基因療法Zolgensma治療SMA鞘內給藥的臨床試驗
AveXis receives positive CHMP opinion for Zolgensma?, the only gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA)
Novartis announces plan to initiate clinical study of Jakavi? in severe COVID-19 patients and establish international compassionate use program
全身而退！FDA悄悄結束對諾華Zolgensma違規行為的調查
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