去年下半年，諾華因基因療法Zolgensma數據操縱問(wèn)題陷入泥潭。當時(shí)，美國FDA強硬表示，“將全力采取行動(dòng)，不排除民事或刑事處罰。”但現在看來(lái)，這兩種可能都不會(huì )發(fā)生了。根據BioPharma Dive網(wǎng)站最近的一篇報道，該機構已悄悄結束了對諾華違規行為的調查，并表示不會(huì )對纂改數據以及延遲報告問(wèn)題一事進(jìn)行處罰。
Zolgensma于2019年5月獲得FDA批準，成為全球首個(gè)也是唯一一個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法。Zolgensma的獲批具有里程碑式的意義，但之后的數據操縱問(wèn)題，為這一里程碑添上了一抹灰色。
去年8月，FDA指出，諾華提交的申請中含有篡改數據，并且直到Zolgensma獲得批準一個(gè)月后才通知該機構。事實(shí)上，諾華早在去年3月份就已經(jīng)意識到了這些問(wèn)題。針對這一行為，FDA表達了強烈不滿(mǎn)，并表示會(huì )對其進(jìn)行嚴肅調查。在當時(shí)，有分析師指出，這一聲明極不尋常，是對快速發(fā)展的基因治療領(lǐng)域其他公司的一個(gè)強烈警示信號。
然而，經(jīng)過(guò)長(cháng)達7個(gè)月的調查后，FDA決定不對諾華進(jìn)行監管處罰。相反，FDA將其檢查結果歸類(lèi)為“Voluntary Action Indicated（自愿采取措施進(jìn)行改進(jìn)），VAI”。這意味著(zhù)，FDA在檢查過(guò)程中發(fā)現違規行為，但沒(méi)有超過(guò)要采取監管行動(dòng)的門(mén)檻。
FDA發(fā)言人表示：“FDA已經(jīng)完成了對檢查的信息和記錄、收集的證據、公司的回復以及對檢查結果的糾正措施的審查，并將檢查結果歸類(lèi)為VAI。根據對現有資料的審查，FDA繼續認為Zolgensma對其預期用途是安全有效的。在整個(gè)調查過(guò)程中，FDA堅持認為沒(méi)有證據表明人類(lèi)數據發(fā)生了變化。”
去年8月，FDA對諾華旗下基因療法公司AveXis進(jìn)行了檢查，并發(fā)布了483表格。該表格用于記錄執行檢查的檢查員（FDA調查員）在藥企檢查過(guò)程中所發(fā)現的缺陷和違規行為。受檢藥企需要對其中的缺陷進(jìn)行正式回復，之后FDA會(huì )決定是否進(jìn)行正式警告。
諾華在去年8月底提交了回復，承諾對員工進(jìn)行再培訓，并改進(jìn)質(zhì)量控制監督。該公司將操縱數據事件的大部分責任歸咎于A(yíng)veXis的兩位高管，Brian和Allan Kaspar，這2人在8月中旬被解雇，但隨后通過(guò)律師公開(kāi)否認有不當行為。
諾華還承諾，在未來(lái)，如果出現與藥物申請相關(guān)的數據完整性問(wèn)題的可信指控，將在五個(gè)工作日內告知FDA。
上周，諾華發(fā)布的一份Zolgensma新的臨床數據中披露了483表格歸類(lèi)，并簡(jiǎn)要說(shuō)明了FDA的決定。諾華發(fā)言人表示：“我們對這一積極成果感到高興，并重申我們在與監管機構的合作中對數據完整性和透明度的堅定承諾。”
Zolgensma是第一款治療SMA的基因療法，理論上是一次性治愈療法，但治療費用高達212.5萬(wàn)美元。諾華正在針對Zolgensma推行分期付款計劃，允許患者家庭在5年內完成支付，平均每年42.5萬(wàn)美元。此外，與目前治療十年超過(guò)400萬(wàn)美元的長(cháng)期治療手段相比，Zolgensma預計更能節省醫療保健系統的支出。根據諾華發(fā)布的業(yè)績(jì)報告，在2019年約200例嬰兒接受了Zolgensma治療，銷(xiāo)售收入為3.61億美元。
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