日前，英格蘭和德國的成本監(jiān)管機(jī)構(gòu)拒絕了拜耳靶向抗癌藥Vitrakvi（larotrectinib）的上市申請(qǐng)，拒絕原因主要是該藥高昂的價(jià)格以及臨床數(shù)據(jù)的局限性。
英國國家健康與護(hù)理卓越研究所（NICE）在發(fā)布的指導(dǎo)草案中表示，對(duì)這種昂貴藥物的成本/收益計(jì)算“非常不確定”，并認(rèn)為相對(duì)于現(xiàn)有治療方案，該藥的益處尚不得而知。
Vitrakvi是一種首創(chuàng)的口服TRK抑制劑，專門用于治療具有NTRK基因融合的腫瘤。2018年11月底，Vitrakvi獲美國FDA批準(zhǔn)用于攜帶NTRK基因融合的晚期實(shí)體瘤兒童和成人患者。此次批準(zhǔn)，使Vitrakvi成為有史以來第一個(gè)口服TRK抑制劑，同時(shí)也是第一個(gè)與腫瘤類型無關(guān)的“廣譜”抗癌藥。2019年9月，Vitrakvi獲歐盟批準(zhǔn)。
作為一種口服高選擇性TRK抑制劑，Vitrakvi在29種不同組織學(xué)的實(shí)體瘤的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了研究，包括肺、甲狀腺、黑色素瘤、胃腸道間質(zhì)瘤、結(jié)腸、軟組織肉瘤、唾液腺和嬰兒纖維肉瘤。結(jié)果顯示，在原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）腫瘤以及腦轉(zhuǎn)移瘤中，無論原發(fā)灶的病理類型如何，該化合物對(duì)全年齡段患者有效。
盡管有臨床證據(jù)表明，在使用Vitrakvi治療后患者NTRK基因融合腫瘤體積實(shí)現(xiàn)了縮小，但是NICE認(rèn)為，在試驗(yàn)中沒有將Vitrakvi與其他療法進(jìn)行比較，因此很難確定Vitrakvi的治療效果。NICE還表示，Vitrakvi每30天的供應(yīng)費(fèi)用高達(dá)15,000英鎊，盡管拜耳為此提供了“商業(yè)折扣”，但該機(jī)構(gòu)仍認(rèn)為，Vitrakvi無法潛在的以具有成本效益的方式使用英國國家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）資源。
NHS調(diào)試總監(jiān)John Stewart一份聲明中表示：“如果拜耳重新考慮對(duì)Vitrakvi進(jìn)行定價(jià)，仍有進(jìn)一步討論的空間。”Stewart說，NHS正在為類似的“下一代療法”做準(zhǔn)備，包括與羅氏就Rozlytrek進(jìn)行建設(shè)性對(duì)話。
盡管拜耳表示對(duì)該決定感到失望，但對(duì)這一結(jié)果并不意外，因?yàn)?ldquo;NICE的方法尚不適用于評(píng)估獨(dú)立于組織學(xué)的產(chǎn)品。”拜耳表示，將繼續(xù)與NICE協(xié)商，并希望未來該藥能夠獲得NICE積極的評(píng)估反饋。
同日，德國監(jiān)管機(jī)構(gòu)IQWiG也由于實(shí)際數(shù)據(jù)不足，而拒絕了Vitrakvi在德國的上市申請(qǐng)。
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