1月7日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》（簡(jiǎn)稱“指南”），旨在厘清藥物研發(fā)和監(jiān)管決策中真實(shí)世界證據(jù)（RWE）的相關(guān)定義，指導(dǎo)真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）收集以及適用性評(píng)估，明確RWE在藥物監(jiān)管決策中的地位和適用范圍，探究RWE的評(píng)價(jià)原則，為業(yè)界和監(jiān)管部門利用RWE支持藥物監(jiān)管決策提供參考意見(jiàn)。
國(guó)家藥監(jiān)局已有根據(jù)RWD審批藥物的先例。據(jù)GBI報(bào)道，2019年10月國(guó)家藥監(jiān)局基于RWE批準(zhǔn)已上市產(chǎn)品羅氏驍悉（嗎替麥考酚酯）擴(kuò)大適應(yīng)癥，用于Ⅲ-Ⅴ型成人狼瘡性腎炎的誘導(dǎo)期和維持期治療，成為目前該疾病唯一獲批此適應(yīng)癥的嗎替麥考酚酯。根據(jù)指南給出的示例，2018年10月，國(guó)家藥監(jiān)局將貝伐珠單抗的適應(yīng)癥從“聯(lián)合卡鉑與紫杉醇的化療”擴(kuò)大到“聯(lián)合以鉑類為基礎(chǔ)的化療（包括順鉑、卡鉑+培美曲塞、吉西他濱、白蛋白紫杉醇、紫杉醇、長(zhǎng)春瑞濱等常見(jiàn)藥物）”，也是以RWE為支持的一次嘗試。此外，美國(guó)FDA也打破傳統(tǒng)藥物審評(píng)的管理，2019年4月第一次基于藥品上市后RWD批準(zhǔn)了輝瑞藥物愛(ài)博新（Ibrance）的一項(xiàng)新適應(yīng)癥。
定義：RWD是指來(lái)源于日常所收集的各種與患者健康狀況和/或診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)，滿足適用性的RWD才有可能產(chǎn)生RWE。
數(shù)據(jù)收集和評(píng)估：RWD可來(lái)源于衛(wèi)生信息系統(tǒng)、醫(yī)保系統(tǒng)、疾病登記系統(tǒng)、國(guó)家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)哨點(diǎn)聯(lián)盟、自然人群隊(duì)列和專病隊(duì)列數(shù)據(jù)庫(kù)、組學(xué)相關(guān)數(shù)據(jù)庫(kù)、死亡登記數(shù)據(jù)庫(kù)、患者報(bào)告結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)、移動(dòng)設(shè)備端的數(shù)據(jù)以及其他特殊數(shù)據(jù)源等。RWD的適用性主要通過(guò)數(shù)據(jù)相關(guān)性和可靠性進(jìn)行評(píng)估。支持藥物監(jiān)管決策：新藥注冊(cè)上市方面，可通過(guò)實(shí)用臨床試驗(yàn)提供安全有效性數(shù)據(jù)；已上市的藥物方面，可用RWE增加或修改適應(yīng)癥，改變劑量、方案和給藥途徑，增加新的適用人群，添加實(shí)效比較研究的結(jié)果，增加安全性信息等；上市后再評(píng)價(jià)方面，可根據(jù)RWE進(jìn)行決策調(diào)整；中醫(yī)藥研發(fā)；臨床設(shè)計(jì)等。這與2019年GBI采訪精鼎醫(yī)藥高層時(shí)提及的監(jiān)管部門意見(jiàn)一致，認(rèn)為RWD和RWE在①罕見(jiàn)疾?。虎谥笇?dǎo)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)；③確定目標(biāo)獲益人群；④中醫(yī)的臨床發(fā)展；⑤上市后評(píng)估；⑥適應(yīng)癥修訂和標(biāo)識(shí)信息變更多個(gè)方面有發(fā)展的機(jī)會(huì)和潛力。
真實(shí)世界研究的基本設(shè)計(jì)：RCT是評(píng)價(jià)藥物安全性和有效性的金標(biāo)準(zhǔn)，但如前所說(shuō)，RCT在多個(gè)方面有局限性，因此很多時(shí)候需要進(jìn)行盡可能接近真實(shí)世界臨床實(shí)踐的臨床試驗(yàn)——實(shí)用臨床試驗(yàn)（PCT）。另外，可使用RWD作為單臂試驗(yàn)的外部對(duì)照組。
證據(jù)評(píng)價(jià)：評(píng)價(jià)RWD主要依從是否回答臨床問(wèn)題和是否能得到RWE兩個(gè)原則。而所有與產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)相關(guān)的研究設(shè)計(jì)、假設(shè)以及具體定義，均應(yīng)事先在研究方案中明確闡述。事后補(bǔ)充通常不能用于監(jiān)管決策。
指南還指出，以藥品注冊(cè)為目的使用RWE，需與藥品審評(píng)部門進(jìn)行充分的溝通交流，以確保雙方對(duì)使用真實(shí)世界證據(jù)以及開(kāi)展真實(shí)世界研究等方面達(dá)成共識(shí)。
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