2019年度FDA批準創(chuàng )新藥和首仿藥最全匯總：38個(gè)NDA，10個(gè)BLA，96個(gè)首仿藥，24個(gè)CBER批準

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2019-12-31

2019年，FDA的藥品評價(jià)和研究中心(CDER)批準了48個(gè)NDA和BLA申請，以及96個(gè)首仿藥；48個(gè)首次NDA和BLA申請中有37個(gè)新分子實(shí)體，21個(gè)孤兒藥，24個(gè)藥獲優(yōu)先評審。

根據《FDA安全與創(chuàng )新法案》（GAIN），新抗生素Fetroja（治療復雜尿路感染）、Xenleta（治療社區獲得性細菌性肺炎）、抗結核新藥Pretomanid、Zerbaxa（治療醫院獲得性細菌性肺炎和呼吸機相關(guān)細菌性肺炎）和Recarbrio（亞胺培南、西司他丁和Relebactam三藥聯(lián)合注射液，治療成人復雜尿路感染和復雜腹腔感染）獲得FDA授予合格傳染病產(chǎn)品（QIDP）稱(chēng)號。開(kāi)發(fā)Pretomanid的全球結核病藥物開(kāi)發(fā)聯(lián)盟還獲得一張熱帶病優(yōu)先審查券。

首個(gè)針對杜氏肌營(yíng)養不良突變罕見(jiàn)病的靶向治療藥物Vyondys 53被FDA授予優(yōu)先審查和孤兒藥指定。此外，FDA獎勵開(kāi)發(fā)公司Sarepta Therapeutics Inc一張罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審查券。

因為囊性纖維化新藥Trikafta帶給廣大囊性纖維化患者的獲益，FDA授予Trikafta所有可用的指定，包括優(yōu)先審評、快速通道、突破性治療和孤兒藥，以最有效的方式推進(jìn)了批準，用時(shí)3個(gè)月就完成審批，提前了近5個(gè)月。同時(shí)FDA獎勵Vertex公司一張罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審評劵。

Genentech公司的Rozlytrek（Entritinib，治療攜帶NTRK（神經(jīng)營(yíng)養受體酪氨酸激酶）基因融合腫瘤）是FDA批準的第三個(gè)基于不同類(lèi)型腫瘤的共同生物標志物而非腫瘤起源部位的癌癥治療。這項批準標志著(zhù)“tissue agnostic（組織不可知*）”癌癥藥物開(kāi)發(fā)的新模式。另兩個(gè)藥物分別為：2017年的Pembrolizumab，治療微衛星不穩定高（MSI-H）或錯配修復缺陷(dMMR)腫瘤；2018年的Larotretinib，治療NTRK基因融合腫瘤。

諾華公司的Piqray（alpelisib）是第一種用于乳腺癌的PI3K抑制劑，也是第一個(gè)根據實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審查（RTOR）試點(diǎn)計劃批準的新分子實(shí)體。RTOR允許FDA在正式提交申請之前開(kāi)始分析關(guān)鍵療效和安全數據集，允許審查小組更早開(kāi)始審查并與申請人溝通。Piqray還使用了最新的評估輔助（AAid），這是一個(gè)多學(xué)科審查模板，旨在將FDA的書(shū)面審查集中在批判性思維和一致性上，并減少花在行政任務(wù)上的時(shí)間。批準Piqray的時(shí)間比處方藥使用費法案VI（PDUFA）目標日期提前了大約三個(gè)月。

首個(gè)口服GLP-1藥物，諾和諾德的Rybelsus索馬魯肽口服片獲批，這是第一個(gè)無(wú)需注射的胰高血糖素樣肽（GLP-1）受體激動(dòng)劑治療藥物，用于2型糖尿病患者的非胰島素治療。而禮來(lái)公司（Eli Lilly）的Baqsimi鼻粉末吸入劑則是首個(gè)獲批的無(wú)需注射即可用于緊急治療嚴重低血糖癥的胰高血糖素療法。

2010-2019年CDER批準新藥數

圖一、2010-2019年CDER批準新藥數

2010-2019年CDER批準首仿藥數

圖二、2010-2019年CDER批準首仿藥數

2019年2月FDA出臺《競爭性仿制藥指南》（Competitive Generic Therapies，CGT），目的是通過(guò)政策支持激勵醫藥企業(yè)開(kāi)發(fā)對競爭不足藥物的仿制藥。據2017年頒布的FDA再授權法案，如在FDA“橙皮書(shū)”中只有不超過(guò)一種已批準藥物，該藥物將被認為仿制藥競爭不充分，提交此類(lèi)藥物的仿制藥申請可以獲得CGT資格認定。

《競爭性仿制藥指南》

表一、48個(gè)NDA和BLA申請

2019年，FDA的生物制品評估和研究中心(CBER)批準了21個(gè)BLA申請、3個(gè)NDA和ANDA申請。其中有3個(gè)**類(lèi)產(chǎn)品（首個(gè)預防天花和猴痘的活性**、首個(gè)預防埃博拉病毒的**和登革熱四價(jià)活**），以及基因療法Zolgensma。

FDA授予首個(gè)預防埃博拉病毒的**ERVEBO優(yōu)先審查和突破性療法，在不到6個(gè)月的時(shí)間內完成了對Ervebo安全性和有效性的評估，并獎勵一張熱帶疾病優(yōu)先審查券給開(kāi)發(fā)該**的Merck公司。

20個(gè)BLA申請