2010-2019年，這10年內在中國暫未上市，已在歐洲藥品管理局（EMA）和美國藥品監督管理局（FDA）均批準上市的新藥共有147個(gè)，但看這10年僅2個(gè)地區上市的新藥，FDA批準的有94個(gè)，但在大洋的彼岸，只有6個(gè)藥物僅在EMA獲得上市批準，是EMA對于新藥批準的態(tài)度更為保守嗎？
EMA對于新藥的批準平均用時(shí)更長(cháng)
2018年，EMA拒絕了FDA在2017年6月被FDA批準的預防靜脈血栓的betrixaban，認為患者服藥后出血風(fēng)險并不比對照組低。2018年和2019年，EMA先后拒絕了兩個(gè)已被FDA批準的骨質(zhì)疏松新藥，Radius Health的Tymlos（abaloparatide）和UCB的Evenity（romosozumab）的上市申請，都是出于無(wú)法確定絕經(jīng)后女性的心臟病風(fēng)險的考慮。也有在FDA已獲批藥物被EMA拒絕后再次申請獲得批準，例如治療多發(fā)性骨髓瘤的Ixazomib和用于BRCA突變乳腺癌的neratinib。
事實(shí)上，多數新藥選擇提交EMA上市申請的數據晚于FDA，一方面是美國新藥開(kāi)發(fā)環(huán)境更為活躍，專(zhuān)注于新藥研發(fā)的公司數量較多，FDA對于授予孤兒藥資格或加速審評等促進(jìn)新藥開(kāi)發(fā)的態(tài)度更開(kāi)放；另一方面從監管機構的流程上看，由于EMA的人用藥品委員會(huì )（CHMP）的成員來(lái)自歐盟各國，即使自2005年11月以來(lái)，所有的腫瘤、罕見(jiàn)病、自身免疫、糖尿病的新藥和基因療法必須通過(guò)EMA集中審批程序，但隨著(zhù)歐盟的擴大，架構和平均審評耗時(shí)不可避免地會(huì )比FDA更繁雜。
但FDA也會(huì )拒絕批準EMA已經(jīng)批準上市的藥物，近10年在EMA上市而被FDA拒絕的新藥有5個(gè)。例如EMA今年批準的第一個(gè)針對家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的反義寡核苷酸藥物Volanesorsen，而FDA出于血小板減少風(fēng)險考慮而拒絕其上市申請。
稍晚遞交資料意味著(zhù)EMA會(huì )看到包括更多臨床試驗或者同一臨床試驗更為成熟的臨床數據，這些可能會(huì )導致EMA看到更多的風(fēng)險而拒絕批準，或者看到更大的患者獲益而批準用于更大人群。
僅有15%的新藥先在EMA獲批
147個(gè)新藥中僅有15%的新藥先在EMA上市，這其中大多數領(lǐng)先的時(shí)間為1年內，幾乎算是同步上市，僅有5個(gè)藥物在EMA獲批上市比FDA早超過(guò)一年時(shí)間，其中Migalastat hydrochloride、Safinamide、Defibrotide，3個(gè)在EMA早于FDA上市超過(guò)2年的新藥，是因首次申請FDA審評被拒絕后再次申請，才獲得批準。
EMA和FDA批準新藥適應癥之別
臨床數據的差異導致這些新藥中有10%在EMA和FDA批準的適應癥也略微有所不同，會(huì )對兩個(gè)地區臨床實(shí)踐指南造成影響，這包括：
適應癥的描述不同：3個(gè)用于預防成人偏頭痛的單抗Galcanezumab、Fremanezumab和Erenumab，EMA對人群的范圍更為詳細明確為至少每個(gè)月忍受偏頭痛4天的成人；2個(gè)用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白導的淀粉樣變性（hATTR）引起的神經(jīng)損傷的RNAi治療Patisiran和Inotersen，EMA將神經(jīng)病變也明確為第1或2階段。
藥物使用方式不同：cannabidiol，大 麻二醇，在歐美都被批準用于2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）相關(guān)的癲癇患者，但EMA需要其與**聯(lián)用。
患者年齡段不同：B型血友病藥物Nonacog beta pegol在FDA可用于兒童和成人患者，而EMA限定在了12歲以上患者；治療嚴重嗜酸性粒細胞性哮喘患者藥物Mepolizumab在最初2015年11月獲FDA批準時(shí)用于12歲以上患者，而1個(gè)月后EMA將其批準用于6歲以上患者，直至今年，Mepolizumab才獲FDA批準用于6-11歲這個(gè)人群。
治療方案不同：ADC藥物Gemtuzumab ozogamicin早在2000年獲FDA批準用于60歲以上復發(fā)的CD33陽(yáng)性AML患者，但在2010年因后續高死亡率的安全性問(wèn)題撤市。2017年FDA再度批準其上市用于CD33陽(yáng)性初治AML成人患者以及初治無(wú)效2歲及以上CD33陽(yáng)性AML患者，而1年后在EMA上市的適應癥只包括了CD33陽(yáng)性初治AML成人患者。
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