11月份FDA總計批準了8款創(chuàng )新藥，包括6款新分子實(shí)體（NME）和2款新生物制品。2019年至今，FDA陸續批準的新藥共有41款，繼2018年的獲批大年，2019年最后一個(gè)月將獲FDA批準的新藥數量也十分令人期待。
圖1：1995年至今FDA批準的新藥數量
8款新藥獲批，多個(gè)“首款”惹眼
表1：FDA批準新藥的詳細信息
就治療領(lǐng)域來(lái)看，11月FDA批準的8款新藥涉及多個(gè)疾病領(lǐng)域，其中血液和造血系統藥物占37.5%份額，共計3個(gè)藥物獲批。11月份獲批新藥多個(gè)有著(zhù)“首款”的標記，例如Oxbryta（voxelotor）——首款FDA批準的靶向血紅蛋白聚合過(guò)程的創(chuàng )新療法；Adakveo（crizanlizumab-tmca）——首款獲批通過(guò)P選擇性結合治療作用的藥物；Reblozyl（luspatercept–aamt）——首款FDA批準的紅細胞成熟劑等。當然，不得不提的是，Brukinsa（Zanubrutinib）是百濟神州獨自研發(fā)的中國首款獲得美國FDA批準的抗癌藥物。
出海里程碑：澤布替尼（Brukinsa）
澤布替尼（Zanubrutinib）屬于布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，用于治療曾接受過(guò)至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。BTK是非受體酪氨酸激酶家族的一員，在T細胞中不表達，但對B細胞的發(fā)育、分化和信號傳導至關(guān)重要，被認為是治療與B細胞有關(guān)的癌癥的熱門(mén)靶點(diǎn)。
縱觀(guān)全球，除了澤布替尼，還有兩款BTK抑制劑已上市，分別是強生和艾伯維共同研發(fā)的伊布替尼（ibrutinib）、阿斯利康的阿可替尼（acalabrutinib）。伊布替尼2013年作為首款BTK抑制劑獲批上市，至今全球銷(xiāo)售額已超150億美元。而阿可替尼2017年獲得FDA批準，2018年全球銷(xiāo)售額達0.62億美元。
根據米內網(wǎng)全球藥物研發(fā)庫數據顯示，全球有34款靶點(diǎn)為BTK抑制劑的藥物處于臨床及以上階段。其中，已上市的3個(gè)，預注冊的2個(gè)，處于三期的2個(gè)，處于二期的15個(gè)，一期12個(gè)。
圖2：BTK抑制劑全球研發(fā)情況
回看國內，針對BTK靶點(diǎn)藥物有18款在研，除了成功突圍上市的澤布替尼，進(jìn)度最靠前的是同樣處于二期臨床階段諾誠健華的ICP-022和賽林泰的CT-1530。
表2：國內在研BTK抑制劑部分歸納
重磅藥物：Oxbryta、Reblozyl
1、Oxbryta
2019年11月25日，GLOBAL BLOOD THERAPEUTICS公司研發(fā)的新藥Oxbryta（voxelotor）在美國獲批上市，用于治療12歲及以上鐮狀細胞貧血癥的患者。作為首款FDA批準的靶向血紅蛋白聚合過(guò)程的創(chuàng )新療法，Oxbryta獲得加速批準，上市時(shí)間比預定期限足足提前三個(gè)月。此前，它還斬獲了FDA突破性療法、孤兒藥、快速通道、罕見(jiàn)兒科疾病等多個(gè)資格認證。
圖3：voxelotor的化學(xué)結構
鐮狀細胞貧血是一種嚴重的常染色體顯性遺傳性血液疾病，患者的紅細胞由正常的雙凹形盤(pán)狀變?yōu)殓牭稜睢ｇ犠兊募t細胞僵硬變形性差，在血液循環(huán)中容易遭到破壞而導致貧血。而voxelotor可以抑制紅細胞發(fā)生鐮變，提高紅細胞的變形能力，從而改善血液流動(dòng)，這一療效也得到了優(yōu)秀的臨床試驗結果數據的支持。Voxelotor的上市得到行業(yè)諸多關(guān)注與看好，Evaluate Pharma在早前6月的報告中預測Oxbryta五年銷(xiāo)售峰值將達19.8億美元。
2、Reblozyl
2019年11月8日，美國FDA宣布新基的Reblozyl（luspatercept）獲批上市，用于治療需要定期輸注紅細胞的β地中海貧血成人患者。Reblozyl是FDA批準的首款紅細胞成熟劑，標志著(zhù)β地中海貧血的全新治療類(lèi)型。該藥主要作用靶點(diǎn)為轉化生長(cháng)因子（TGF）-β超家族的特定配體，可通過(guò)抑制Smad2/3信號通路，調節紅細胞后期成熟過(guò)程，減少患者長(cháng)期輸血的負擔。
在此前336名患者參與的臨床試驗中，Reblozyl的實(shí)驗數據非安慰組能望其項背，治療組有21％的患者輸血量減少了至少33％，而安慰組只有4.5％的患者減少了這么多。可見(jiàn)Reblozyl能夠顯著(zhù)降低患者輸血負擔。據統計，全球范圍內約有8000萬(wàn)~9000萬(wàn)人口攜帶β地中海貧血基因，β地中海貧血治療藥物市場(chǎng)龐大，Reblozyl的商業(yè)前景可觀(guān)。目前，Reblozyl另一治療適應癥輸血依賴(lài)性骨髓增生異常綜合征（MDS）的申請已遞交至FDA和EMA，行業(yè)內分析師預測，若明年MDS適應癥獲批，Reblozyl的年銷(xiāo)售峰值有望達到20億美元。
結語(yǔ)
新藥問(wèn)世的背后是一大批藥物研發(fā)工作者幾年甚至幾十年如一日地對同一藥物的持續鉆研，藥物研發(fā)這條路從來(lái)都不容易！但我們又會(huì )迫切地希望能夠造福重大疾病患者的有效藥物可以多一點(diǎn)再多一點(diǎn)。矛盾，促進(jìn)新藥研發(fā)腳步向前邁進(jìn)，如此看來(lái)，2019年獲FDA批準的新藥總數似乎也不那么重要了。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
