2019年11月14日，百濟神州全球創(chuàng )新藥澤布替尼（商品名BRUKINSA）獲得FDA批準，適應癥復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma）。澤布替尼創(chuàng )造多個(gè)紀錄，快速通道、突破性療法、優(yōu)先審評，3個(gè)月便加速批準，澤布替尼美國獲批上市開(kāi)啟澤布替尼全球化一個(gè)新的起點(diǎn)！詳見(jiàn)《3個(gè)月創(chuàng )紀錄：FDA加速批準澤布替尼用于套細胞淋巴瘤》
業(yè)界一直有一個(gè)說(shuō)法，創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)平均耗費10億美元，平均耗時(shí)10年，平均成功率< 10%。 但是，非常值得注意的是，以美國突破性療法為例，對于那些擁有"突破性療法"的藥物，藥物獲批的概率從<10% 飆升至45%！！！毫無(wú)疑問(wèn)，突破性療法標簽已經(jīng)成為藥物獲批風(fēng)向標。
2019年11月08日，國家藥品監督管理局藥品審評中心發(fā)布多個(gè)重磅政策，《突破性治療藥物工作程序》和《優(yōu)先審評審批工作程序》，激動(dòng)人心，其中《突破性治療藥物工作程序》（下文簡(jiǎn)稱(chēng)“工作程序”）更是讓人關(guān)注。
《工作程序》中明確指出，總體思路與國際接軌，對應國外快速通道Fast Track和突破性療法Breakthrough Therapy，對具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物，在藥物臨床試驗的研制過(guò)程中，給予技術(shù)指導、全過(guò)程溝通等支持政策，以加快藥物研制和上市進(jìn)程。
筆者將會(huì )首先以分析美國獲得突破性療法認定的藥物為切入點(diǎn)，簡(jiǎn)要分析下中國版突破性療法。
一．美國已經(jīng)頒發(fā)約336項突破性療法認定：150項已獲批上市
根據美國FDA的Breakthrough Therapy Approvals [1]，friends of cancer research以及筆者平時(shí)的積累，首先總結、匯總了FDA頒發(fā)的336項突破性療法認定信息，當然肯定有所疏漏，僅供參考！
正如上圖圖示：
1. 總體看，已獲批的336項突破性療法認定中，150項已經(jīng)獲批上市，獲批比例45%；
2. 同時(shí)，應該注意的是，由于藥物某適應癥獲得突破性療法認定到該適應癥獲批上市，這是有一個(gè)時(shí)間段的，所以，事實(shí)上，突破性療法認定的藥物獲批上市的概率遠不止45%，2012年到2019年，概率分別為50%，72%，74%，55%，56%，51%，25%，4.6%；
3. 突破性療法是創(chuàng )新藥不折不扣的試金石，能夠將藥物的獲批概率至少拉升至50%！！！
統計顯示，2019年FDA頒發(fā)的突破性療法認定47項，其中，已經(jīng)有2個(gè)適應癥獲批上市，多個(gè)適應癥遞交上市申請！
二．中國突破性療法認定：Fast Track + Breakthrough Therapy
目前《突破性治療藥物工作程序（征求意見(jiàn)稿）》內容看，中國版突破性療法值得關(guān)注的幾點(diǎn)有：
1. 背景，鼓勵創(chuàng )新和滿(mǎn)足臨床急需，《藥品注冊管理辦法》修訂；
2. 總體思路，Fast Track + Breakthrough Therapy；
3. 范圍：用于防治嚴重危及生命的或者嚴重影響生存質(zhì)量疾病 或 首個(gè)有效治療方案 或 明顯治療優(yōu)勢的方案；
4. 支持政策：加強指導+促進(jìn)藥物研發(fā)進(jìn)程+優(yōu)先處理相關(guān)溝通交流
很明確，國家局將會(huì )支持、加速那些真正臨床急需的突破性創(chuàng )新藥物上市進(jìn)程，最大限度解除藥物審評制度給藥物獲批上市進(jìn)程所帶來(lái)的禁錮！
毫無(wú)疑問(wèn)，未來(lái)，諸如PD-(L)1單抗，澤布替尼，泰它西普等創(chuàng )新藥越來(lái)越多的出現，同時(shí)隨著(zhù)突破性治療藥物程序、附條件批準程序、優(yōu)先審評審批程序、特別審批程序等藥物快速上市通道，中國版突破性療法標簽也將成為藥物獲批上市的風(fēng)向標，臨床急需創(chuàng )新藥也會(huì )能夠越來(lái)越快上市，提高可及性！
[1] https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/breakthrough-therapy-approvals
2019年FDA頒發(fā)的突破性療法認定：
作者簡(jiǎn)介：1°C，醫藥行業(yè)從業(yè)人員，希望自己的專(zhuān)業(yè)文字會(huì )越來(lái)越有溫度，醫藥知識能夠服務(wù)更多人，打破信息知識的壁壘！
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