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CPHI制藥在線 資訊 Alnylam創(chuàng)新RNAi藥物Givlaari獲FDA批準(zhǔn),用于治療急性肝卟啉癥

Alnylam創(chuàng)新RNAi藥物Givlaari獲FDA批準(zhǔn),用于治療急性肝卟啉癥

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作者:Mailman  來源:動(dòng)脈網(wǎng)
  2019-11-28
11月20日,總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物制藥公司Alnylam Pharmaceuticals宣布其基于RNAi技術(shù)研發(fā)的創(chuàng)新藥物Givlaari(givosiran)獲得FDA批準(zhǔn)上市,用于治療成人急性肝卟啉癥(AHP)。

       11月20日,總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物制藥公司Alnylam Pharmaceuticals宣布其基于RNAi技術(shù)研發(fā)的創(chuàng)新藥物Givlaari(givosiran)獲得FDA批準(zhǔn)上市,用于治療成人急性肝卟啉癥(AHP)。

       據(jù)悉,Givlaari在向FDA提交新藥審查申請(qǐng)(NDA)四個(gè)月后便獲得批準(zhǔn),比預(yù)期提前了近3個(gè)月。此次獲批使得該藥物成為Alnylam公司在過去16個(gè)月內(nèi)獲得FDA批準(zhǔn)的全球第二款RNAi藥物,同時(shí)也是獲得FDA批準(zhǔn)的首個(gè)且唯一的AHP治療藥物。

       在獲批之前,Givlaari就已獲得由FDA授予的“突破性藥物”和“孤兒藥”稱號(hào)。同時(shí),該藥物目前正在接受歐洲藥品管理局(EMA)的加速審批,并也被該組織授予了“優(yōu)先藥物資格”(PRIME)和“孤兒藥”資格。

       AHP是由遺傳缺陷導(dǎo)致的一種罕見遺傳性疾病,其將造成神經(jīng)**血紅素中間產(chǎn)物氨基乙酰丙酸(ALA)和膽色素原(PBG)積聚,進(jìn)而形成慢性神經(jīng)性疼痛、高血壓、慢性腎病和肝病等長(zhǎng)期并發(fā)癥。而Givlaari作為皮下注射的RNAi療法,以氨基乙酰丙酸合成酶1(ALAS1)為靶點(diǎn),通過每月給藥一次的頻率,將患者體內(nèi)的ALA和PBG降低至正常水平,從而降低發(fā)病率,控制慢性癥狀,并減輕疾病負(fù)擔(dān)。

       此次批準(zhǔn)正是基于該藥物ENVISION III期臨床研究的積極結(jié)果 。在這個(gè)為期6個(gè)月的臨床對(duì)比試驗(yàn)中,94名AHP患者隨機(jī)接受每月皮下注射Givlaari(2.5 mg/kg)或安慰劑。研究結(jié)果顯示,與安慰劑相比,接受Givlaari治療的患者疾病發(fā)作次數(shù)降低了74%。

       “我們相信,Givlaari的獲批代表著精密基因醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的又一個(gè)里程碑發(fā)展事件,它為AHP患者提供了新的希望,也給醫(yī)護(hù)人員提供了新的治療方案,”Alnylam首席執(zhí)行官John Marganore說道,“我們感謝所有幫助研發(fā)Givlaari的科研人員、受試患者及其家人,同時(shí)也感激FDA迅速批準(zhǔn)了這款新藥上市。”

       Alnylam Pharmaceuticals作為RNAi療法開發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè),也是全球首個(gè)RNAi藥物開發(fā)商。2018年,該公司研發(fā)的Onpattro(patisiran)獲得美國和歐盟批準(zhǔn),成為了世界上首個(gè)獲批的RNAi治療劑,用于治療遺傳性ATTR(hATTR)淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發(fā)性神經(jīng)病。

       相較于Onpattro采用的脂質(zhì)體遞送技術(shù),此次獲批的Givlaari則是基于增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)GalNAc偶聯(lián)技術(shù)開發(fā)的RNAi藥物,該技術(shù)使得皮下注射具有高度持久的有效作用和寬泛的治療指數(shù)。值得一提的是,此次新藥獲批也意味著增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)GalNAc偶聯(lián)技術(shù)的全球首次批準(zhǔn)。

       據(jù)了解,Givlaari新藥目前定價(jià)為每小瓶3.9萬美元,Alnylam Pharmaceuticals借此預(yù)估每名患者每年花費(fèi)約為44萬美元。但該公司也表示,未來將提供“基于患病率的調(diào)整”,若患者人數(shù)超過預(yù)期,則會(huì)調(diào)整此藥物的價(jià)格。

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