11月18日，Anelixis Therapeutics宣布完成新一輪融資。本輪融資由BVF Partners（BVF）牽頭，尚未公布其他財(cái)務(wù)條款。此外，作為本次融資的一部分，BVF的負(fù)責(zé)人Arman Gupta被任命為Anelixis董事會成員。
Anelixis成立于2013年，是一家位于美國馬薩諸塞州劍橋市的處于臨床階段的生物制藥公司。該公司是ALS Therapy Development Institute的一個(gè)子公司，專注于神經(jīng)退行性疾病免疫調(diào)節(jié)藥物的開發(fā)，用于治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）和阿爾茨海默氏?。ˋD）。
ALS是一種漸進(jìn)性神經(jīng)退行性疾病，這種疾病通常是致命的，診斷后患者通常只能存活3-5年。該疾病常見于四五十歲中老年群體，對患者及其家人產(chǎn)生了重大影響。ALS是一種孤兒疾病，美國每年約有5000例新診斷病例。不到10％的ALS病例是遺傳的，通常稱為家族性ALS（FALS）。其余90％的ALS病例為散發(fā)型（SALS），其病因尚不清楚。
Anelixis擁有一系列阻斷CD40L活性的抗體，目前正在開發(fā)其主要化合物AT-1501。該抗體缺乏FC效應(yīng)器功能，可阻斷淋巴細(xì)胞和抗原呈遞細(xì)胞之間的共刺激信號傳導(dǎo)，減緩ALS進(jìn)程。AT-1501可用于肌萎縮性側(cè)索硬化癥的治療、器官和細(xì)胞移植以及自身免疫方面。AT-1501被預(yù)測可以對所有類型的ALS產(chǎn)生作用。
Anelixis還宣布完成了AT-1501第一階段安全性和藥代動力學(xué)研究。AT-1501在所有劑量測試中均表現(xiàn)出良好的耐受性，其藥代動力學(xué)特性與IgG1抗體的預(yù)測一致。Anelixis期望這些結(jié)果有助于ALS和其他多種適應(yīng)癥的進(jìn)一步臨床研究。
目前，AT-1501已獲得美國食品和藥物監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資格，可作為減緩ALS進(jìn)展的潛在療法。
Anelixis的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Steven Perrin博士說：“在BVF的大力支持下，Anelixis準(zhǔn)備啟動一項(xiàng)積極的臨床開發(fā)計(jì)劃，以評估AT-1501對ALS、胰島細(xì)胞移植和其他自身免疫性疾病的安全性和有效性。BVF及創(chuàng)始投資者的支持和承諾，充分證明了我們做法的價(jià)值。ALS、同種異體移植排斥反應(yīng)和自身免疫性疾病，是嚴(yán)重未滿足的醫(yī)療需求的代表，我們希望盡快探索AT-1501的潛在價(jià)值，將AT-1501升級為強(qiáng)大的臨床研究計(jì)劃。”
Arman Gupta表示：“我們對Anelixis的投資感到非常興奮，AT-1501有潛力為各種患有自身免疫和神經(jīng)退行性疾病的患者提供有意義的收益。我們很榮幸能夠推進(jìn)這一具有吸引力和獨(dú)特價(jià)值的計(jì)劃。”
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