今日，FDA通過(guò)加速審批通道批準了百濟神州的BTK抑制劑Brukinsa (通用名zanubrutinib)用于治療至少失敗一種療法的套細胞淋巴瘤。這個(gè)審批是根據一個(gè)86人參與的單臂臨床試驗結果，Brukinsa在這個(gè)人群的應答率為84%、中值應答時(shí)間為19.5個(gè)月。Brukinsa 與首創(chuàng )藥物Imbruvica 頭對頭比較在華氏巨球蛋白血癥的ASPEN三期臨床正在進(jìn)行中。此前Brukinsa獲得FDA突破性藥物和孤兒藥資格。
BTK是個(gè)新藥史上比較有趣的案例，這條通路上被寄予厚望的PI3K、mTOR抑制劑的單方療效都一般，但BTK抑制劑療效超出預期值。首創(chuàng )藥物Imbruvica也是充滿(mǎn)傳奇，是曾經(jīng)紅極一時(shí)的Celera所發(fā)現。他們本來(lái)想找個(gè)熒光不可逆抑制劑標記BTK用來(lái)篩選可逆抑制劑，結果這個(gè)工具化合物最后被優(yōu)化成藥物。Celera散伙后Pharmacyclics白菜價(jià)買(mǎi)到Imbruvica，后來(lái)強生10億美元買(mǎi)個(gè)一半權益。剩下的一半權益四年后被艾博維以210億美元收購，令其成為單價(jià)最高的被收購藥物之一，但這個(gè)產(chǎn)品現在已經(jīng)有70億左右的銷(xiāo)售。Imbruvica不僅商業(yè)上是個(gè)巨大的成功，也是現在不可逆抑制劑重返研發(fā)主流的一個(gè)主要推手。Brukinsa的設計談不上復雜，只是把Imbruvica的氨基嘧啶用一個(gè)常見(jiàn)的激酶騰挪技術(shù)改為氫鍵控制構象的一級酰胺、并對親核丙烯酰胺的取代方式做了相應調整。現在激酶抑制劑的優(yōu)化平臺也已經(jīng)非常完整，臨床適應癥也基本被Imbruvica搞清楚，所以Brukinsa是個(gè)開(kāi)發(fā)路徑相對清楚的項目。
當然這些故事細節并不重要，重要的是這是中國制藥企業(yè)首次獨立成功完成了國際認可新藥的整個(gè)發(fā)現、開(kāi)發(fā)、申報過(guò)程。青蒿素和三 氧 化 二 砷雖然也是中國科學(xué)家發(fā)現、并且是真正的首創(chuàng )藥物，但進(jìn)入國際市場(chǎng)的臨床開(kāi)發(fā)得到了國外企業(yè)的幫助。雖然BTK是個(gè)成熟靶點(diǎn)、雖然Brukinsa只是個(gè)me-too/me-better藥物、雖然Brukinsa的設計并非鬼斧神工、雖然這只是個(gè)根據應答率的有條件批準，但是把原創(chuàng )新藥的每一步做到國際認可水平并非易事。這說(shuō)明百濟已經(jīng)具備參與國際競爭的能力，最近與安進(jìn)27億美元的合作參與其多個(gè)產(chǎn)品開(kāi)發(fā)也說(shuō)明國際巨頭已經(jīng)把百濟作為一個(gè)值得信賴(lài)的伙伴。Brukinsa的批準對于中國制藥工業(yè)來(lái)說(shuō)絕對是個(gè)里程碑事件。
新藥研發(fā)被認為是對人力資源和技術(shù)支撐要求最高的人類(lèi)活動(dòng)之一，有能力獨立完成原創(chuàng )新藥全過(guò)程的國家屈指可數、不超過(guò)有能力贏(yíng)得世界杯的國家數目。雖然中國作為世界第二大經(jīng)濟理應加入這個(gè)圈子，但是新藥開(kāi)發(fā)畢竟是個(gè)周期長(cháng)、需要一定時(shí)間積累的行業(yè)。過(guò)去10年中國的制藥工業(yè)有了長(cháng)足的進(jìn)步，除了百濟還有幾家企業(yè)的原創(chuàng )產(chǎn)品與跨國企業(yè)有過(guò)合作開(kāi)發(fā)。海外收購也是一些先驅企業(yè)的策略，在競爭激烈的國際市場(chǎng)收購不僅對判斷力有很高要求、也要求收購者有國際水平的繼續開(kāi)發(fā)能力。中國的投資企業(yè)參與國際最前沿項目的數目也越來(lái)越多，中國基礎研究的進(jìn)步也為制藥工業(yè)提供了更堅實(shí)技術(shù)起點(diǎn)。希望這些合力將持續增強中國制藥工業(yè)的原創(chuàng )能力，盡早上市國際市場(chǎng)認同的首創(chuàng )藥物。
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