強生旗下楊森醫藥公司愛(ài)可泰隆（Actelion）日前公布了OPTIMA研究的數據。這是一項前瞻性、多中心、單臂、開(kāi)放性、IV期試驗，評估Opsumit（macitentan）與PDE5抑制劑他達拉非（tadalafil）聯(lián)合作為初始口服治療方案，用于新診斷的肺動(dòng)脈高壓（PAH）患者的療效、安全性和耐受性。該研究共有46例PAH患者（WHO第1組）入組并接受了治療，所有患者均納入療效和安全性分析。
結果顯示，在治療第16周，PAH患者平均肺血管阻力（PVR）主要終點(diǎn)較基線(xiàn)水平下降47%（第16周與基線(xiàn)比值的幾何平均值為0.53；95%CI:0.47,0.59）。此外，結果還顯示血流動(dòng)力學(xué)改善、功能參數改善（包括6分鐘步行距離）、風(fēng)險狀況改善。
安全性和耐受性結果與支持批準和使用Opsumit 10mg每日一次的先前臨床試驗一致。研究中最常見(jiàn)的不良事件為外周水腫（28.3%）、頭痛（23.9%）、腹瀉（19.6%）、呼吸困難（15.2%）、貧血（13.0%）和乏力（13.0%）。4例患者血紅蛋白水平降低至10g/dL以下，1例患者轉氨酶水平≥正常上限的3倍。3例患者因不良事件停止治療，3例患者在研究期間死亡。死亡原因包括心臟驟停、心力衰竭和多器官衰竭伴敗血癥。
PAH是一種特殊類(lèi)型的肺高血壓，肺動(dòng)脈壁（從心臟右側通向肺的血管）變厚變硬，血液流動(dòng)空間變窄，血壓升高。盡管近年來(lái)已取得了一些進(jìn)展，PAH仍然是一種嚴重的進(jìn)行性疾病，沒(méi)有治愈方法，三分之一的患者在確診后五年內死亡。PAH風(fēng)險評估是監測疾病進(jìn)展和治療反應的一個(gè)重要工具，主要治療目標是達到并保持低風(fēng)險狀態(tài)。
OPTIMA研究的數據非常具有意義，因為PVR的改善是右心室功能的一個(gè)重要指標，也是PAH患者治療的一個(gè)關(guān)鍵治療目標。目前的PAH臨床指南建議預先進(jìn)行雙口服聯(lián)合治療。
OPTIMA研究的結果證實(shí)了Opsumit與他達拉非組成的初始口服雙聯(lián)療法對PAH患者的療效和安全性，并補充了支持聯(lián)合治療作為標準護理的證據。
Opsumit是強生在2017年以300億美元現金收購Actelion后獲得的一款產(chǎn)品，該藥活性藥物成分為macitentan，這是一種雙效內皮素受體拮抗劑，能夠松弛肺動(dòng)脈并降低血壓。在美國和歐盟，Opsumit已被批準用于PAH的治療。
Opsumit可提高患者的運動(dòng)能力，一項針對WHO功能分級II-III PAH患者的臨床研究數據顯示，采用6分鐘步行距離評價(jià)，與不服用Opsumit的患者相比，服用Opsumit治療的患者在第6個(gè)月的平均步行距離提高了22米。
需要注意的是，Opsumit與同類(lèi)其他藥物一樣都具有一個(gè)黑框警告，提示胚胎/胎兒**。
他達拉非是禮來(lái)公司的一款PDE5選擇性抑制劑，于2003年首先在歐盟上市，用于治療勃起功能障礙。2009年，他達拉非獲美國FDA批準，用于PAH的治療。
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