有一位小女孩，叫做艾米莉·懷特海德（Emily Whitehead）。2010年，5歲的她得上了一種叫做急性淋巴細(xì)胞白血病的惡性血液癌癥，而且在治療后出現(xiàn)了多次復(fù)發(fā)。用盡了所有的方法之后，醫(yī)生們向艾米莉的父母提議，是時(shí)候把女兒帶回家，準(zhǔn)備臨終關(guān)懷了。
9年過去了。就好像是奇跡一般，如今的艾米莉已經(jīng)長(zhǎng)成了一位亭亭玉立的姑娘，健康地過著年輕女孩應(yīng)有的快樂生活。在2012年接受一種革命性抗癌療法的治療后，艾米莉迄今沒有出現(xiàn)癌癥復(fù)發(fā)的跡象，在臨床上等同于“治愈”！
創(chuàng)造這個(gè)奇跡的革命性療法叫做“CAR-T”。從原理上看，在艾米莉所得的這種白血病里，癌細(xì)胞的表面能夠找到一種叫做CD19的蛋白質(zhì)，而其他健康細(xì)胞上的CD19比較少。也就是說，如果能攻擊帶有CD19的細(xì)胞，就能有效地對(duì)癌細(xì)胞發(fā)起攻擊。順著這個(gè)思路，醫(yī)生們從艾米莉的身體里分離出了免疫T細(xì)胞，然后對(duì)它們進(jìn)行基因改造，給它們裝上了尋找CD19的“迷你導(dǎo)航系統(tǒng)”。CAR-T療法里的CAR，指的就是這種導(dǎo)航系統(tǒng)。
在艾米莉的身體里，這些經(jīng)過改造的免疫T細(xì)胞果然發(fā)揮了神奇的抗癌效果。事實(shí)上，它對(duì)許多其他患者也一樣有效。2017年，這款CAR-T療法也得到了美國(guó)FDA的批準(zhǔn)上市。
然而，這種療法算得上是種“猛藥”。為了有效殺傷癌細(xì)胞，進(jìn)入人體的CAR-T療法會(huì)在短時(shí)間內(nèi)分泌大量細(xì)胞因子，掀起一場(chǎng)“奪命風(fēng)暴”。持續(xù)的高燒和低血壓，也是CAR-T療法的常見副作用。然而原本就已經(jīng)很虛弱的患者，往往經(jīng)受不住這些副作用的折騰，這也限制了這一革命性療法的進(jìn)一步應(yīng)用。
這一瓶頸有望在不久的將來得到突破！最近，英國(guó)知名的大奧蒙德街兒童醫(yī)院（Great Ormond Street Hospital for Children）的研究人員們發(fā)表了一項(xiàng)最新的研究，成功減少了CAR-T療法的毒副作用。這一結(jié)果也發(fā)表在《自然》側(cè)重醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的子刊Nature Medicine上。
這種更安全的療法，是怎么誕生的呢？原來啊，研究人員們?cè)趯ふ野┘?xì)胞的“導(dǎo)航系統(tǒng)”上做了調(diào)整，讓它們對(duì)“壞人身上的標(biāo)記”——CD19的識(shí)別與結(jié)合能力出現(xiàn)了下降。這也很容易理解：我們說傳統(tǒng)的CAR-T療法是一種“猛藥”，讓它變得不那么兇猛，不就能減少它的副作用了嗎？
實(shí)際的治療結(jié)果也證實(shí)了科學(xué)家們的設(shè)想。在臨床試驗(yàn)里，一共有14名患者接受了治療。他們都罹患和艾米莉一樣的急性淋巴細(xì)胞白血病，而且病情都已經(jīng)出現(xiàn)了復(fù)發(fā)，常規(guī)療法難以治療。接受了新型的CAR-T療法后，沒有一名患者出現(xiàn)致命的“細(xì)胞因子風(fēng)暴”！
更可喜的是，削弱對(duì)“壞人”的識(shí)別能力，非但沒有削弱這種革命性療法的實(shí)際治療效果，還可能提高它的療效！相比接受傳統(tǒng)CAR-T療法治療的小鼠，在接受新型CAR-T療法后，這些小鼠血液中的癌細(xì)胞更少，經(jīng)過改造的抗癌T細(xì)胞更多。研究人員們表示，這意味著新型的CAR-T療法在體內(nèi)的存活時(shí)間更長(zhǎng)，而且抗癌效果更加理想。
在人類臨床試驗(yàn)中，接受治療的3個(gè)月后，一共有12名患者（占患者總數(shù)的86%）的血液中檢測(cè)不出白血病特有的基因突變，病情得到了“完全緩解”。盡管其中一些患者的癌癥出現(xiàn)了新的突變，導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)，但在治療的一年后，這些原本無藥可治的患者，總體生存率依舊達(dá)到了63%。
正如該論文的研究人員們所說的那樣，這款新型CAR-T療法的安全性與持續(xù)療效讓人感到振奮。在新聞中，我們常常讀到急性白血病的患者故事。因其發(fā)病快，治療費(fèi)用高昂，這些患者往往得不到有效的治療，最終的不幸結(jié)局也令人扼腕。我們期待這項(xiàng)科學(xué)研究的進(jìn)步，能夠早日轉(zhuǎn)化為更安全、更有效的臨床療法，造福人類！
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