Woodcock醫生表示，實(shí)驗室里的發(fā)現，與能夠最終用于患者的藥品之間存在脫節。
“這樣的做法不起作用，將來(lái)也不會(huì )起作用。”
日前，當FDA 藥品審評與研究中心（CDER）主任Janet Woodcock醫生在醫學(xué)突破大會(huì )（Breakthroughs in Medicine Conference）的演講中，面對出席的150余名從事藥物發(fā)現研究的與會(huì )者，講出這番話(huà)時(shí)，全場(chǎng)鴉雀無(wú)聲。
“我不希望把大家都貶低，”她說(shuō)。“科學(xué)很神奇，但只是有神奇還不夠。”
Woodcock醫生在講話(huà)中呼吁，對科學(xué)家與監管機構、醫生和彼此之間的關(guān)系進(jìn)行重大改革。她表示，如果不進(jìn)行廣泛的改革，很多在實(shí)驗室取得的成功，將無(wú)法最終到達最亟需的患者那里。“目標不僅僅是提升知識，也不僅僅是為了獲得FDA的批準，而是提高公眾的健康水平。"
“生活在大橋下邊的人（編者按：美國有些無(wú)家可歸的人會(huì )在大橋下面露營(yíng)過(guò)夜），是否能夠得到費用高達200萬(wàn)美元的CAR-T細胞療法？”她問(wèn)道，“如果不能得到藥物，那么我們就失敗了。”
Woodcock醫生指出了實(shí)驗室發(fā)現與患者最終能夠真正用上的藥品之間出現脫節的各種原因。她表示，目前的學(xué)術(shù)研究結構阻礙了協(xié)作：應該重新考慮基金評議程序、晉升標準，甚至是終身職位的概念。
此外，Woodcock認為，藥品創(chuàng )制和商業(yè)化的過(guò)程，受到公司保密機制的阻礙。有價(jià)值的科學(xué)“不能共享”，只會(huì )使得藥物臨床試驗碎片化，成本高昂。與此同時(shí)，在沒(méi)有商業(yè)利益時(shí)，即便是重要的臨床問(wèn)題，往往也不會(huì )得到解決。
Woodcock醫生表示，藥品可及性高于一切。其它行業(yè)專(zhuān)注于降低產(chǎn)品價(jià)格，但醫藥行業(yè)并非如此。失敗率居高不下，臨床試驗成本居高不下，使得藥品遠遠超出了真正需要者的經(jīng)濟承受能力。
Woodcock回憶，在上世紀90年代，如果有人提出了治愈丙型肝炎的方法，簡(jiǎn)直不可思議，當時(shí)大家都感到束手無(wú)策。但現在，已經(jīng)不成其為問(wèn)題，這就是大家所見(jiàn)證到的飛速進(jìn)步。
藥物開(kāi)發(fā)方面的一些變化，以積極的方式顛覆了生態(tài)系統。例如，對于那些旨在征服罕見(jiàn)病的研究者，患者和倡導團體不僅僅是創(chuàng )新的拉拉隊，還是尋找解決方案的積極參與者。但Woodcock醫生認為，這種激情也造成了間接的負面影響。心血管疾病、藥物成癮、細菌耐藥性這些影響更多公眾的健康負擔問(wèn)題，對研究者的吸引力并不如意。
Woodcock醫生鼓勵研究者充分利用大數據，例如電子病歷，用高效、通用的方案來(lái)研究這些疾病。她鼓勵現場(chǎng)聽(tīng)眾，將執業(yè)醫生整合到研究中。“不能只是開(kāi)發(fā)出突破性治療藥物，然后隔墻扔給執業(yè)醫生了事，”她表示：“我們需要整個(gè)系統進(jìn)化和改變，做好我們要做的事情：幫助每個(gè)患者感覺(jué)更好、更長(cháng)壽。”
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