日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美國FDA已經(jīng)接受該公司為口服鐮狀細胞貧血癥（SCD）療法voxelotor的新藥申請（NDA）。同時(shí)，FDA授予這一申請優(yōu)先審評資格，預計將在明年2月26日前作出回復。如果獲得批準，voxelotor將成為靶向血紅蛋白聚合過(guò)程的首款獲批療法。值得注意的是，FDA將使用加速批準通路對voxelotor進(jìn)行審評，這意味著(zhù)voxelotor可以依靠替代終點(diǎn)的表現獲得批準。
SCD是由于表達血紅蛋白β鏈的基因出現突變引起的遺傳性血液疾病。攜帶突變的基因會(huì )生成異常的鐮狀血紅蛋白（HbS）。在脫氧狀態(tài)下，HbS具有聚合或結合在一起的傾向，在紅細胞內形成剛性棒狀結構。聚合的棒狀結構使紅細胞變成鐮刀狀并喪失彈性，可導致毛細血管和小血管的堵塞。從兒童期開(kāi)始，SCD患者由于血液無(wú)法順暢流向器官，出現不可預知和反復發(fā)作的嚴重疼痛危機，常導致心理和身體殘疾。阻斷的血流，加上溶血性貧血（紅細胞的破壞），最終可能導致多器官損傷和早期死亡。
Voxelotor是一款每日口服一次的SCD創(chuàng )新療法，它通過(guò)增加血紅蛋白對氧的親和力達到療效。由于氧合鐮狀血紅蛋白不會(huì )聚合，voxelotor可防止紅細胞發(fā)生鐮狀改變以及血紅細胞的損毀。Voxelotor有著(zhù)恢復正常血紅蛋白功能和改善氧氣輸送的潛力。Voxelotor曾經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認定、孤兒藥資格、快速通道資格和罕見(jiàn)兒科疾病認定（rare pediatric disease designations）。
Voxelotor的申請是基于名為HOPE的3期臨床試驗結果。這一試驗結果已經(jīng)在《新英格蘭醫學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine）上發(fā)表。試驗結果表明，接受劑量為1500 mg的voxelotor患者組中59.5%的患者血紅蛋白水平提高超過(guò)1 g/dL。以往研究表明，血紅蛋白水平降低與負面臨床后果相關(guān)，而將血紅蛋白水平提高1 g/dL可能顯著(zhù)降低SCD患者臨床并發(fā)癥和死亡率。
FDA在接受這一新藥申請的同時(shí)表示，目前不準備召開(kāi)咨詢(xún)委員會(huì )會(huì )議，對voxelotor的新藥申請進(jìn)行討論。
“FDA接受voxelotor的新藥申請并且授予其優(yōu)先審評資格，是這一在研療法開(kāi)發(fā)過(guò)程中的重要里程碑。它體現了將這款創(chuàng )新療法盡早帶給SCD患者的重要性，”GBT公司總裁兼首席執行官Ted W. Love博士說(shuō)：“我們期待與FDA緊密合作，希望能夠早日改變SCD的治療模式。”
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