9月3日，Vertex Pharmaceuticals宣布已達成一項確定性協(xié)議，將以9.5億美元現金收購生物技術公司Semma Therapeutics，該公司正在開發(fā)全球領先的干細胞衍生的人類胰島作為 1 型糖尿病的潛在治愈性療法 。Semma正在開發(fā)的是一種治療1型糖尿病的差異化方法，并且已經取得了兩項重大的科學進步：在動物模型中能夠產生大量恢復胰島素分泌和改善低血糖的功能性人類胰 腺β細胞，以及一種包裹和保護這些細胞免受免疫系統(tǒng)攻擊的新型設備，能夠持久植入，而不需要持續(xù)的免疫抑制治療。
Semma由Douglas Melton博士等人創(chuàng)立，旨在為目前依賴胰島素注射的患者開發(fā)變革性療法。該公司致力于轉化Melton博士在實驗室中的研究成果，利用干細胞培育出數十億具有功能性、產生胰島素的β細胞。在糖尿病動物模型中進行的初步臨床前研究表明，通過移植這些細胞到肝 臟中可以控制血糖水平。這項突破性技術已獨家授權給Semma，用于開發(fā)基于細胞的糖尿病療法。
除了對這些胰島細胞進行直接的肝內移植外，Semma公司正在進行的研究主要集中在將這些專有細胞與一種最先進的細胞設備和免疫保護策略相結合，可以保護這些細胞免受患者免疫系統(tǒng)的攻擊，并允許β細胞在非糖尿病個體中發(fā)揮功能。胰島細胞填充裝置的植入有可能在糖尿病患者中替代缺失的β細胞，避開患者免疫抑制。Semma正致力于將這一新的治療選擇帶到臨床，改善糖尿病患者的生活。
Semma最近宣布，基于他們在非人類靈長類動物和豬身上測試人類干細胞衍生的胰島（SC-islets）的數據，實現了這兩個領先項目的臨床前概念驗證。這些數據于2019年6月在國際干細胞研究學會（ISSCR）的全體會議上公布。迄今為止，Semma的細胞治療方法是唯一一個既證明c肽釋放陽性（胰島素分泌的標志物），又證明實驗誘導的糖尿病血糖控制陽性的胰島細胞移植項目。
Vertex董事長、總裁兼首席執(zhí)行官Jeffrey Leiden博士表示：“此次收購完全符合我們投資科學創(chuàng)新的戰(zhàn)略，為患有嚴重疾病的人群開發(fā)變革性的藥物。我們很高興與Semma的天才科學家們合作，他們在為1型糖尿病患者提供有效和潛在治愈性細胞治療選擇方面取得了重大進展。我們看到了轉變1型糖尿病治療模式的重大機遇。”
"Semma首創(chuàng)的治療方法有可能解決1型糖尿病的人體生物學問題，這是一種現有療法療效不佳的嚴重疾病。與胰島素注射和胰島素泵不同，胰島細胞移植可以提供血糖的生理調節(jié)，從而潛在地改善或預防與當前標準治療相關的高血糖和低血糖發(fā)作。”Vertex全球研究執(zhí)行副總裁和首席科學官David Altshuler博士說。
Semma總裁兼首席執(zhí)行官Bastiano Sanna博士表示：“1型糖尿病是一種困擾全球數百萬人的疾病，目前尚無治愈性療法。Vertex是全球領先的創(chuàng)新公司，作為Vertex的一部分，將使Semma團隊能夠快速有效地推進我們的細胞治療和輸送方法，以滿足患者的需求。”
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