今日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，美國FDA授予該公司開發(fā)的nirogacestat突破性療法認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)或難治性，無法切除的硬纖維瘤（desmoid tumors）或深部纖維瘤病（deep fibromatosis）。Nirogacestat是一款口服特異性γ-分泌酶小分子抑制劑。
硬纖維瘤是一種失能性并可導(dǎo)致毀容的罕見軟組織腫瘤。它可能快速侵襲周圍的健康組織，造成嚴(yán)重疼痛，內(nèi)出血，動(dòng)作范圍受限，甚至死亡。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在美國每年大約有1000-1500名新硬纖維瘤患者。歷史上，硬纖維瘤的治療方法為手術(shù)切除術(shù)，然而在手術(shù)切除后腫瘤復(fù)發(fā)率非常高，導(dǎo)致手術(shù)切除療效不佳。目前沒有獲批療法治療硬纖維瘤。
Nirogacestat是一款口服特異性γ-分泌酶小分子抑制劑。γ-分泌酶能夠切割多種跨膜蛋白復(fù)合體，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被認(rèn)為能夠激活導(dǎo)致硬纖維瘤生長的信號(hào)通路。除了治療硬纖維瘤以外，SpringWorks還與葛蘭素史克（GSK）公司達(dá)成研發(fā)協(xié)議，在多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者中檢驗(yàn)nirogacestat與其它MM療法聯(lián)用的效果。
這一突破性療法認(rèn)定是基于nirogascestat在治療包含24名硬纖維瘤患者的1期和2期臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。在這些研究中，nirogacestat治療表現(xiàn)出的疾病控制率，由于患者的疾病缺乏進(jìn)展，在試驗(yàn)數(shù)據(jù)公布時(shí)患者的中位無進(jìn)展生存期尚未達(dá)到。
“由于硬纖維瘤患者的重要未竟需求，我們致力于快速開發(fā)nirogacestat。很高興能夠獲得突破性療法認(rèn)定，”SpringWorks公司首席執(zhí)行官Saqib Islam法學(xué)博士說：“我們目前正在為3期臨床試驗(yàn)注冊(cè)患者，將與FDA密切合作，盡快將nirogacestat帶給患者。”
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