2019年8月26日，動脈網(wǎng)了解到，生物制藥公司Cerelco宣布其CERC-802獲FDA快速通道指定，用于治療甘露糖磷酸異構(gòu)酶缺乏癥（MPI-CDG）。
MPI-CDG是先天性糖蛋白糖基化缺陷（CDG）的一種類型。CDG是罕見的遺傳代謝性疾病，會導(dǎo)致患者多發(fā)凝血病、肝病、肌病、低血糖和蛋白丟失性腸病等。該疾病患者類群中，嬰兒的發(fā)病率和死亡率較高。CDG患者的糖亞基錯(cuò)位或缺失，阻礙了機(jī)體對單糖的利用，從而產(chǎn)生功能失調(diào)的糖蛋白。
臨床研究顯示，單糖制劑能減輕CDG患者的臨床癥狀。這一底物替代療法增加了糖蛋白合成過程所需的代謝中間體，從而對患者起到治療作用。
MPI-CDG患者的MPI基因發(fā)生突變，導(dǎo)致甘露糖磷酸異構(gòu)酶（MPI）缺乏。目前全球MPI-CDG患者總數(shù)低于50人。
CERC-802是一種純化的D-甘露糖配方。利用該藥物替代底物，通過補(bǔ)償途徑促進(jìn)D-甘露糖的合成，可恢復(fù)MPI-CDG患者生成甘露糖衍生物的能力。D-甘露糖是一種在動物、微生物和植物中常見的天然單糖，人體通過消耗這類單糖獲得蛋白質(zhì)糖基化的底物。除快速通道指定外，CERC-802還被FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，可在新藥上市申請時(shí)獲得優(yōu)先審查權(quán)。
Cerecor成立于2011年，總部位于美國馬里蘭州巴爾的摩市，是一家領(lǐng)先的生物制藥公司。該公司專注于罕見病、神經(jīng)病學(xué)和兒科醫(yī)療保健領(lǐng)域，開發(fā)和商業(yè)化處方藥。Cerecor于2015年10月在美國納斯達(dá)克證券交易所上市，股票代碼為CERC。
Cerecor提出了CERC-800計(jì)劃，探索先天性代謝異常的創(chuàng)新療法，并研發(fā)了CERC-801、CERC-802和CERC-803等藥物。FDA已授予這三種藥物孤兒藥資格認(rèn)定，Cerecor計(jì)劃加快其開發(fā)和上市申請。
Cerecor還在針對其他疾病開發(fā)系列藥物。如罕見病治療藥物CERC-913，適用于線粒體DNA耗竭綜合癥（MDS）；NMDA受體拮抗劑CERC-301，用于治療與神經(jīng)退行性疾病相關(guān)的神經(jīng)源性直立性低血壓（nOH）；針對帕金森病的兒茶酚-O-甲基轉(zhuǎn)移酶（COMT）抑制劑CERC-406等。
Cerecor面向嬰兒和兒童推出了膳食補(bǔ)充劑Poly-Vi-Flor和Tri-Vi-Flor，用于預(yù)防或治療必需維生素和氟化物的缺乏癥。此外，該公司還銷售Millipred、Karbinal ER、AcipHex Sprinkle和Cefaclor for Oral Suspension等治療兒科疾病的處方藥。
Cerecor董事會執(zhí)行主席Simon Pedder博士說：“授予CERC-802快速通道指定是開發(fā)MPI-CDG這種超罕見病癥潛在療法的關(guān)鍵步驟。我們將繼續(xù)與FDA密切合作，迅速推進(jìn)這一藥物的研發(fā)。目前Cerecor研發(fā)團(tuán)隊(duì)正在通過臨床試驗(yàn)收集數(shù)據(jù)，以支持新藥的上市申請。”
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