今日，專(zhuān)注于罕見(jiàn)病創(chuàng )新療法的Zogenix公司宣布與Modis Therapeutics公司達成協(xié)議，將以4億美元的價(jià)格收購Modis Therapeutics公司。Modis公司的主打在研產(chǎn)品MT1621曾經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認定和歐盟EMA授予的PRIME藥品認定，是一款治療遺傳性線(xiàn)粒體DNA耗竭障礙的創(chuàng )新療法。Modis公司在10個(gè)月前剛剛成立，并且獲得3000萬(wàn)美元A輪融資。
胸苷激酶2缺乏癥（TK2d）是一種罕見(jiàn)的線(xiàn)粒體DNA（mtDNA）耗竭綜合征。線(xiàn)粒體是細胞中的能量工廠(chǎng)，它攜帶的線(xiàn)粒體DNA編碼幫助產(chǎn)生能量的蛋白。在TK2d患者中，由于胸苷激酶2的缺失，用于生成mtDNA的核苷酸庫中的核苷酸種類(lèi)出現失衡，導致mtDNA無(wú)法正常復制。這會(huì )導致細胞無(wú)法產(chǎn)生足夠的能量，在能量需求高的細胞中（例如肌肉細胞）導致細胞功能失常。TK2d患者會(huì )出現漸進(jìn)性、嚴重肌無(wú)力，影響患者的運動(dòng)、呼吸、飲食和其它正常功能。目前沒(méi)有治療這一疾病的獲批療法。
MT1621是一款脫氧核苷組合療法，它是由不同脫氧核苷組成的口服溶液。這種脫氧核苷組合療法能夠改善核苷酸種類(lèi)的平衡，提高mtDNA的拷貝數目，改善細胞功能。日前，Modis公司完成了MT1621的關(guān)鍵性2期回顧性治療研究。總計38名TK2d患者接受了MT1621的治療。與全球性TK2d自然歷史數據庫相比，接受MT1621治療的患者群生存幾率得到統計顯著(zhù)提高（p<0.004）。不但所有接受MT1621治療的患者仍然活著(zhù)，他們中有些患者的運動(dòng)功能得到顯著(zhù)改善，重新達到了曾經(jīng)丟失的運動(dòng)能力里程碑。
根據協(xié)議，Zogenix將支付給Modis公司2.5億美元前期付款，如果MT1621獲得FDA或EMA批準，Modis公司將可分別獲得1億或5千萬(wàn)美元的里程碑付款。
“Zogenix公司與我們同樣擁有為罕見(jiàn)病患者改善治療選擇的愿景，“Modis公司首席執行官Joshua Grass先生說(shuō)：”我們相信Zogenix公司有能力完成這一療法的開(kāi)發(fā)，將它盡快帶給患者。“
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