今日，美國FDA發(fā)布了一份簡短的指南草案，其主題頗具話題性——在乳腺癌臨床試驗(yàn)中鼓勵(lì)納入男性患者。
男性乳腺癌的病例并不常見。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在所有乳腺癌病例中，只有不到1％發(fā)生于男性。由于男性乳腺癌患者很罕見，因此乳腺癌治療的臨床試驗(yàn)通常不會納入男性受試者。這個(gè)普遍的做法會導(dǎo)致男性的治療數(shù)據(jù)缺乏，也使得男性乳腺癌患者需要基于女性受試者參與的臨床研究和數(shù)據(jù)來進(jìn)行治療。
但與女性乳腺癌相比，男性乳腺癌卻有一些不同的特征——譬如患者在確診時(shí)，往往年齡更大，確診時(shí)疾病更容易處于晚期，且更容易發(fā)生淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。盡管FDA批準(zhǔn)的一些乳腺癌療法并不區(qū)分性別，但依舊有許多藥品僅獲批用于女性乳腺癌患者。它們是否能用來治療男性，可能還需要進(jìn)一步的數(shù)據(jù)來進(jìn)行支持。
今日由FDA藥品審評與研究中心（CDER）和生物制品審評與研究中心（CBER）聯(lián)合發(fā)布的這份名為《男性乳腺癌：開發(fā)治療藥物》的行業(yè)指南草案做出了兩個(gè)建議。首先，在乳腺癌療法的臨床試驗(yàn)入組標(biāo)準(zhǔn)中，應(yīng)當(dāng)也允許男性入組。如果需要排除掉男性，則需要提供明確的科學(xué)依據(jù)。FDA強(qiáng)調(diào)，男性乳腺癌患者的治愈率可能比較低，但這不足以成為將它們排除在臨床試驗(yàn)外的理由。
其次，對于某個(gè)特定的乳腺癌藥物，如果臨床試驗(yàn)中沒有納入男性患者，或男性患者的數(shù)量極少，F(xiàn)DA則建議先對該藥物進(jìn)行療效和安全性的評估。如果根據(jù)其作用機(jī)制，預(yù)計(jì)療效和安全性不會有性別上的差異，則可以在FDA批準(zhǔn)的適應(yīng)癥中納入男性患者，進(jìn)行進(jìn)一步的研究。如果由于性別差異（比如激素水平等）導(dǎo)致某款療法在療效與安全性上存在潛在風(fēng)險(xiǎn)，那么我們可以使用小型單臂臨床試驗(yàn)以及真實(shí)世界數(shù)據(jù)的研究，來獲取額外的支持性數(shù)據(jù)。
該指南最終定稿后，將為行業(yè)提供男性乳腺癌治療藥物臨床開發(fā)的清晰信息。FDA藥品審評與研究中心的腫瘤學(xué)卓越中心主任與血液病和腫瘤藥品辦公室代理主任Richard Pazdur博士評論說：“一旦最終定稿，今天發(fā)布的指南草案中的建議將鼓勵(lì)開發(fā)用于男性乳腺癌患者治療的藥品，并最終為患者提供更多獲得FDA批準(zhǔn)的治療方案。”
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