特利加壓素治療1型肝腎綜合征達到3期臨床終點(diǎn)

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來(lái)源：藥明康德

2019-08-20

日前，總部位于英國的生物醫藥公司Mallinckrodt宣布，其特利加壓素（terlipressin）在用于治療1型肝腎綜合征（hepatorenal syndrome type 1，HRS-1）的關(guān)鍵3期試驗CONFIRM中，達到了試驗的主要終點(diǎn)和全部次要終點(diǎn)。預計，Mallinckrodt將在明年年初為特利加壓素提交新藥申請（NDA）。

特征是重癥肝病引發(fā)快速功能衰竭的HRS-1，是一種威脅生命的罕見(jiàn)急癥。HRS由于血流動(dòng)力學(xué)異常而發(fā)展，導致內臟和全身血管舒張，但也會(huì )引發(fā)門(mén)靜脈高壓并最終導致腎血管收縮。收縮功能不全導致的心輸出量不足會(huì )增加腎功能衰竭的風(fēng)險。HRS-1在美國的年發(fā)病率約為3-4萬(wàn)例。HRS-1通常預后很差，其中位生存期小于2周，而且大于80%的患者在3個(gè)月之內死亡。目前，加拿大和美國尚無(wú)針對HRS-1的獲批療法。

▲特利加壓素的分子結構式（圖片來(lái)源：Edgar181 [Public domain]）

特利加壓素是血管加壓素的前體藥物，主要作用于內臟循環(huán)動(dòng)脈血管平滑肌V1受體，選擇性收縮內臟血管，降低門(mén)靜脈血流量及壓力。特利加壓素有改善腎功能，促進(jìn)腹水患者的尿鈉排泄的作用。

多達300名患者參與的CONFIRM試驗是在美國和加拿大進(jìn)行的多中心試驗，旨在驗證特利加壓素治療HRS-1的有效性和安全性。入選的患者包括發(fā)生急性腎功能衰竭的肝硬化和腹水病人，他們對利尿劑或白蛋白無(wú)反應。試驗達到了逆轉HRS癥狀的主要終點(diǎn)，包括改善腎功能，避免透析，以及提高患者的短期生存率。具體的試驗結果將在未來(lái)召開(kāi)的醫學(xué)大會(huì )上公布。

注：原文有刪減。

參考資料：

[1] Mallinckrodt Announces Positive Top-Line Results from its Pivotal Phase 3 CONFIRM Trial of Terlipressin in Patients with Hepatorenal Syndrome Type 1 (HRS-1). Retrieved Aug. 15, 2019, from http://www.mallinckrodt.com/about/news-and-media/news-detail/?id=26066

[2] Florence Wong, et al., (2012). Recent advances in our understanding of hepatorenal syndrome. Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology, https://www.nature.com/articles/nrgastro.2012.96

[3] Yogesh Chawla, et al., (2011). Terlipressin in hepatorenal syndrome: Evidence for present indications. Journal of Gastroenterology and Hepatology, https://doi.org/10.1111/j.1440-1746.2010.06583.x

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