Amicus治療公司在本周四報告AAV-CLN6基因療法治療CLN6 Batten病的I / II期臨床試驗結果積極。
Amicus治療公司（納斯達克股票代碼：FOLD）是一家全球性的，專(zhuān)注于罕見(jiàn)代謝疾病患者的生物技術(shù)公司，其致力于開(kāi)發(fā)、提供高質(zhì)量的治療藥物。
Amicus公司擁有多個(gè)用于治療溶酶體貯積癥（LSD）的基因療法管道和生長(cháng)平臺。
Batten病就屬于溶酶體貯積癥，又被稱(chēng)為神經(jīng)元蠟樣質(zhì)脂褐質(zhì)沉積病（neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL），是一組兒童最常見(jiàn)的遺傳性進(jìn)行性神經(jīng)系統變性病。
Batten病可早在童年期就出現癥狀，患者出現失語(yǔ)，失智，運動(dòng)功能障礙，肌陣攣癲癇和視力減退。兒童期發(fā)病多見(jiàn)，少數成年人發(fā)病。
本次實(shí)驗Amicus公司使用傳遞夠穩定神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥6型（CLN6）的腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體，在鞘內進(jìn)行注射治療。
采用漢堡運動(dòng)和語(yǔ)言評分（Hamburg Motor & Language Score, HML）測量患者的運動(dòng)和語(yǔ)言功能。臨床數據顯示AAV-CLN6基因治療能夠穩定CLN6患兒的運動(dòng)和言語(yǔ)功能。
HML的分為六分。運動(dòng)和語(yǔ)言能力各占三分。對于任一功能，三分表示正常功能；二分表示輕微的明顯異常；一分表示嚴重異常；零分代表完全喪失功能。
對于運動(dòng)功能，得分為2的人會(huì )表現出笨拙和跌倒；得分為一的人不會(huì )走路；得分為零的人將完全不動(dòng)。
本次實(shí)驗中CLN6 Batten病患者在接受治療16-25個(gè)月后，8個(gè)可評估的兒童中的7個(gè)維持運動(dòng)和語(yǔ)言功能。但是，第八位患者，也是年齡的患者，運動(dòng)和語(yǔ)言功能下降了兩個(gè)點(diǎn)。另外，Amicus計劃將會(huì )提供這8名患者的其他數據。
Amicus公司在周四的電話(huà)會(huì )議上討論臨床數據。CMO Jay Barth說(shuō)：“即使是1分的變化也可能代表一個(gè)顯著(zhù)的差異，2分的下降是非常可觀(guān)的”。
Amicus主席兼首席執行官，好萊塢大片《良醫妙藥》的原型約翰克勞利（John Crowley）表示，“將CLN6的表達水平作為終點(diǎn)是不可行的，因為CLN6蛋白是神經(jīng)元內的膜間蛋白，不會(huì )分泌到腦脊液或血液中。”
他還補充說(shuō)，CLN6療法耐受性良好。該研究共招募了12名患者，公司預計將在大約18個(gè)月內完成這項研究。
Amicus在2018年以1億美元的價(jià)格收購了國家兒童醫院的Celenex，獲得了CLN6基因治療的權利。該交易包括另外九種溶酶體貯積癥的基因療法，包括治療另外兩種形式的Batten病。
從此，Amicus進(jìn)軍基因治療時(shí)代。
隨后，Amicus還通過(guò)與賓夕法尼亞大學(xué)的兩項獨立許可交易，增加了六種基因療法：5月和10月分別收入了三種。
Amicus在臨床中的其他基因療法包括：AAV-CLN3，正在進(jìn)行Batten病中的ceroid-lipofuscinosis neuronal 3（CLN3）形式的I / II期測試。
百傲萬(wàn)里（BioMarin制藥公司，納斯達克股票代碼：BMRN）銷(xiāo)售的酶替代療法Brineura cerliponase alfa可以用來(lái)治療CLN2形式的Batten病。
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