一項I期臨床試驗證明，一種分兩個步驟的基因療法在31例復發(fā)性膠質母細胞瘤（這是一種頑固性腦癌）患者中是安全有效的，這可能克服了一個妨礙全身性使用基于白細胞介素12（IL-12）治療方案的主要障礙。
該療法促進了免疫細胞在腫瘤內的浸潤，并顯示出令人鼓舞的初期裨益，表明它有望成為罹患這種通常致命疾病患者的治療方法。膠質母細胞瘤有幾種已批準的治療方法，但目前還沒有能治愈的選項。研究發(fā)現(xiàn)，白細胞介素12（IL-12）（這是一種抗腫瘤分子）具有益的抗癌作用，但由于其不良的安全特性而無法全身給藥。
為尋找亟需的替代治療，E. Antonio Chiocca和同事研發(fā)了一種方法，它既能利用IL-12的抗癌益處又可同時限制其**。他們的分兩步進行的方法（在手術切除腫瘤后進行）包括在腫瘤部位注射一種可輸送IL-12基因的病毒載體，然后再口服一種能觸發(fā)IL-12生成的名為veledimex的候選藥物。
在一個多中心的I期試驗中，該治療方案在31例復發(fā)性膠質母細胞瘤患者的腦內提高了IL-12的生成，并同時限制了進入全身循環(huán)的IL-12的量。盡管有些患者表現(xiàn)出嚴重的副作用，但這些副作用在停止治療后很容易被逆轉，而在接受較低劑量veledimex的患者中的副作用則較輕。
在治療后，抗腫瘤免疫細胞能更有效地穿透腫瘤，而科學家們看到了該療法可能提高患者整體存活率的跡象。在IL-12的整個治療期間接受劑量受限制的皮質類固醇地塞米松的患者會顯示出了更大的生存裨益，表明限制使用皮質類固醇可以將IL-12治療和類似免疫療法的裨益化。
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