8月12日，諾華在我國提交了CTL019 的臨床試驗申請，已獲得CDE受理。CTL019是諾華旗下的突破性CAR-T新藥，也是全球首款獲批的CAR-T療法。
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全球首款上市的CAR-T 細胞療法
CAR-T 細胞療法通常將嵌合抗原受體（CAR）在 T 細胞表面表達，利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，是目前腫瘤療法中突破性的一種治療手段。
2017年8月30日，諾華的CAR-T 產品CTL019 經FDA 批準上市，商品名為Kymriah，這是全球范圍內批準的首款CAR-T療法，用于治療兒童和年輕成人(2~25歲)的復發(fā)性/難治性急性淋巴細胞白血病，定價47.5萬美元。
基于之前的突破性療法資格認定及相應的臨床結果，2018年5月1日，Kymriah的第二個適應癥獲得FDA批準，用于治療復發(fā)或難治性（r/r）彌漫性大B 細胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。
2018年，Kymriah的全球銷售額為7600萬美元。作為第二代CAR-T技術的首個獲批上市療法，CTL019療法較第一代多了細胞內共刺激分子，有利于增強抗腫瘤活性，且CAR-T 細胞的增殖性和持久性都更強，穩(wěn)定性高且技術工藝較為成熟，是當前的主流技術。
支持性的臨床數據顯示，CTL019在血液瘤復發(fā)難治晚期病人身上展現了極其顯著的治療效果：用于兒童在復發(fā)難治急性淋巴細胞性白血?。ˋLL）病人身上客觀響應率高達95%，完全緩解率達到83%。
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競爭者業(yè)績亮眼 已搶先國內臨床
2017年10月18日，Kite Pharma的KTE-C19經FDA批準上市，成為全球第二款獲批上市的CAR-T 療法，用于治療罹患特定類型的大B 細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，商品名為Yescarta，定價37.3萬美元。
從結構上來看，Kite Pharma的Yescarta與諾華Kymriah的結構類似。2018年，Yescarta的全球銷售額為2.64億美元，年度業(yè)績碾壓諾華Kymriah。不光如此，在進入中國市場的準備方面，Yescarta同樣領先于諾華Kymriah。
2017年12月5日，Kite Pharma與復星醫(yī)藥在中國合資成立復星凱特，前者將Yescarta在中國的商業(yè)化權益等授權給后者。
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2018年5月，復星凱特在國內申報了KTE-C19的臨床試驗，擬招募15名受試者，旨在評價該療法用于難治性侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL）治療時的安全性和有效性，適應癥復發(fā)難治性大 B 細胞淋巴瘤包括了彌漫性大 B 細胞淋巴瘤 （DLBCL）、原發(fā)縱隔 B 細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別 B 細胞淋巴瘤（HGBCL）、轉化的濾泡性淋巴瘤（TFL）。目前，該臨床試驗第一例受試者已入組。
以中國主導的亞洲地區(qū)研究居于全球首位
2016 年以來，CDE相繼發(fā)布了關于《細胞制品研究與評價技術指導原則》（征求意見稿）及《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，國內細胞治療產品從早期研發(fā)到生產、從藥學研究、非臨床研究，到臨床研究階段的一般原則和基本要求得以明確，政策助力國產細胞療法的發(fā)展，行業(yè)進入了由亂而治的新階段。
隨著大量研發(fā)資金的涌入，國內細胞治療產業(yè)相關公司已逾百家。截至目前，在ClinicalTrials官網中，以嵌合受體為核心展開臨床研究有362項，其中以中國為主導的東亞地區(qū)共有187項，超過北美地區(qū)，居于全球首位。
數據來源：ClinicalTrials
目前，中國還沒有CAR-T 療法作為藥品獲批上市，但已獲批臨床的在研產品不在少數。這些在研產品絕大多數都是以 CD19 為靶點，預計未來5年之內，國內將會有多個 CAR-T 產品將陸續(xù)上市。
作者簡介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時代的文字搬運工，專注于制藥圈內的陰晴冷暖。
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